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评估 Venglustat 在成人和儿童戈谢病 3 型患者中的疗效和安全性的研究 (LEAP2MONO)

2024年3月1日 更新者：Sanofi

一项 3 期、多中心、多国、随机、双盲、双模拟、活性比较研究，以评估 Venglustat 在已达到酶治疗目标的 3 型戈谢病 (GD3) 成人和儿童患者中的疗效和安全性替代疗法 (ERT)

这是一项平行组、第 3 期、双盲、双模拟、活性比较剂、2 组研究，旨在评估每日口服 venglustat 与每两周静脉注射 Cerezyme 以改善或稳定神经系统表现和在接受酶替代疗法 (ERT) 至少 3 年的年龄≥12 岁和 <18 岁的参与者和戈谢病 3 型 (GD3) 成年患者中维持全身性疾病的稳定性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

筛选期：45天

双盲、双模拟、初步分析治疗期：52 周

开放标签延长治疗期：最短 52 周，最长 130 周

电话随访：治疗结束后30-37天

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 电话号码：option 6 800-633-1610
  • 邮箱：Contact-US@sanofi.com

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100005
        • 招聘中
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Zhengqing Qiu, Professor
      • Guangzhou、中国、510080
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Xuequn Luo, Dr.
      • Shanghai、中国、200092
        • 招聘中
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Huiwen Zhang, Dr.
    • Taiwan
      • Taipei、Taiwan、中国、10041
        • 招聘中
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
        • 首席研究员：
          • Ni-Chung Lee, Dr.
        • 接触：
  • 加拿大
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 3P4
        • 招聘中
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cheryl Greenberg, Dr.
  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利、H-4032
        • 招聘中
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Éva RÁKÓCZI, Dr.
  • 德国
      • Hochheim am Main、德国、65239
        • 招聘中
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mengel Eugen, Dr.
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80131
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Domenico Rendina, Dr
  • 日本
      • Sendai、日本、980-8574
        • 招聘中
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yoichi Wada, Dr.
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anais Brassier, Doctor
      • Paris、法国、75013
        • 招聘中
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nadjar Yann, Dr.
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Balcali Adana、火鸡、01330
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7920001
  • 美国
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06511
        • 招聘中
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Pramod Mistry, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • John Bernat
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • 招聘中
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maurizio Ghisoli, Dr.
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • 招聘中
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ozlem Goker-Alpan, Dr.
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、1426
        • 招聘中
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Guillermo Drelichman, Dr.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参与者在入组前至少 3 年接受了 ERT（Cerezyme 或其他 ERT；当地法规认为合适），剂量稳定至少 6 个月，被研究者认为临床稳定至少 1 年，并且符合以下所有治疗目标：
  • 女性血红蛋白水平≥11.0 g/dL，男性血红蛋白水平≥12.0 g/dL
  • 血小板计数≥100 000/mm3
  • 脾脏体积 < 正常值的 10 倍 (MN)
  • 肝脏体积 <150 万牛
  • 筛选前 3 个月内无骨危象且无症状性骨病，如骨坏死引起的骨痛和/或病理性骨折
  • 成年参与者≥18岁
  • 儿科参与者≥12 岁 <18 岁
  • 参与者具有 GD3 的临床诊断和证实该诊断的酸性 β-葡萄糖苷酶活性缺陷的记录。
  • 参与者的修正 SARA 分数为 1 或以上。
  • 凝视麻痹的存在，主要是水平的，伴有缓慢或不存在的扫视。
  • 如果参与者有癫痫病史，则他们在适当的药物治疗下得到很好的控制，这些药物未被确定为 CYP3A 的强或中度诱导剂或抑制剂。
  • 参加者≥30公斤体重
  • 性活跃的男性参与者或女性患者的避孕；没有怀孕或哺乳；没有为男性参与者捐精
  • 签署书面知情同意书/同意书

排除标准：

  • 参与者依赖输血。
  • 既往食管静脉曲张或肝梗死或当前肝酶（谷丙转氨酶 [ALT]/天冬氨酸转氨酶 [AST]）或总胆红素 > 正常上限的 2 倍，除非参与者被诊断为吉尔伯特综合征。
  • 参与者患有除 GD 以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管（先天性心脏缺陷、冠状动脉疾病、瓣膜疾病或左心衰竭；具有临床意义的心律失常或传导缺陷）、肝脏、胃肠道、肺、神经系统、内分泌、代谢（例如，低钾血症、低镁血症）或精神疾病、其他医疗状况或严重的并发疾病，可能会妨碍参与研究者的意见。
  • 参与者患有肾功能不全，定义为估计的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73m2 在筛选访问中。
  • 参与者有癌症病史，基底细胞癌除外。
  • 参与者患有进行性肌阵挛性癫痫。
  • 参与者怀孕（血清 β-人慢性促性腺激素 [β-hCG] 呈阳性）或正在哺乳期。
  • 参与者的皮质性白内障 > 晶状体周长的四分之一（皮质性白内障 2 级）或后囊下白内障 > 2 毫米（后囊下性白内障 2 级）。 不排除患有核性白内障的参与者。
  • 参与者需要使用有创通气支持。
  • 参与者需要在每天清醒超过 12 小时的情况下使用无创呼吸机支持。
  • 在研究期间，参与者被安排住院治疗，包括择期手术。
  • 参与者进行过主要器官移植（例如，骨髓或肝脏）。
  • 在筛选访问之前的过去一年内有吸毒和/或酗酒史。
  • 6 个月内的伴侣治疗，6 个月内除 venglustat 以外的底物减少治疗，或入组前 venglustat 底物减少治疗。
  • 参与者在入组前 30 天内收到了研究产品。
  • 参与者目前正在接受可能导致白内障的药物治疗。
  • 参与者在筛选前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受了 CYP3A 的强诱导剂或中度诱导剂或抑制剂。 这也包括在开始 venglustat 后 72 小时内食用葡萄柚、葡萄柚汁或含有葡萄柚的产品。 参与者不愿意在治疗期间停止食用葡萄柚、葡萄柚汁或含有葡萄柚的产品。
  • 研究者认为参与者无法遵守研究要求或无法接受研究评估（例如，MRI 禁忌症）。
  • 参与者类型和疾病特征：参与者在入组前进行了全脾切除术。 患者在随机分组前 3 年内接受了部分脾切除术。
  • 参与者不适合参与，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床条件，或参与者可能有不遵守研究程序的风险
  • 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性

上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：文鲁司他
药品：文鲁司他
药片;口服
有源比较器：脑酶
药品：伊米苷酶
无菌冻干产品；静脉
其他名称：
  • 喜乐酵素®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
共济失调评估和评级量表的变化 (SARA) 修正总分
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
用于评估神经心理状态 (RBANS) 总量表指数分数的可重复电池变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
脾脏体积百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
肝脏体积百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
血红蛋白水平的变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
血小板计数的百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
发生治疗紧急不良事件 (TEAE)/严重不良事件 (SAE)/特殊关注不良事件 (AESI) 的患者人数
大体时间：从基线到最大值 3.5 年
从基线到最大值 3.5 年
CSF GL-1 和 lyso GL-1 水平的百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
血浆 GL-1 和溶血 GL-1 水平的百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
治疗期间贝克抑郁量表 II (BDI-II) 评分的变化（针对基线时 13 岁及以上的参与者）
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周
治疗紧急期间患者健康问卷 9 (PHQ-9) 的变化（适用于基线时 12 岁的参与者）
大体时间：从基线到第 52 周
从基线到第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年4月18日

初级完成 (估计的)

2025年9月30日

研究完成 (估计的)

2026年10月30日

研究注册日期

首次提交

2022年1月20日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月1日

首次发布 (实际的)

2022年2月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月1日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT编号)
  • U1111-1265-6930 (注册表标识符：ICTRP)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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