Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van venglustat bij volwassen en pediatrische patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 (LEAP2MONO)

9 juli 2026 bijgewerkt door: Sanofi

Een multicenter, multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, dubbeldummy, actieve comparator-fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van venglustat te evalueren bij volwassen en pediatrische patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 (GD3) die therapeutische doelen hebben bereikt met enzym Vervangingstherapie (ERT)

Dit is een parallel-arm, fase 3, dubbelblind, dubbel-dummy, actieve-comparator, 2-armige studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van dagelijkse orale venglustat versus intraveneuze Cerezyme-infusies om de twee weken voor verbetering of stabilisatie van de neurologische manifestaties en behoud van systemische ziektestabiliteit bij deelnemers van ≥12 en <18 jaar en volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 (GD3) die gedurende ten minste 3 jaar zijn behandeld met enzymsubstitutietherapie (ERT).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Screeningperiode: 45 dagen

Dubbelblind, dubbeldummy, behandelingsperiode primaire analyse: 52 weken

Open-label verlengde behandelperiode: minimaal 52 weken en maximaal 130 weken

Vervolgtelefoontje: 30-37 dagen na het einde van de behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • China
      • Beijing, China, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, China, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, China, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Duitsland
      • Hochheim am Main, Duitsland, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Japan
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Japan, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer heeft ERT (Cerezyme of andere ERT; zoals passend geacht door de lokale regelgeving) gedurende ten minste 3 jaar voorafgaand aan inschrijving, op een stabiele dosis gedurende ten minste 6 maanden, wordt door de onderzoeker als klinisch stabiel beschouwd gedurende ten minste 1 jaar en valt binnen de therapeutische doelen als alle volgende:
  • Hemoglobinegehalte van ≥11,0 g/dl voor vrouwen en ≥12,0 g/dl voor mannen
  • Aantal bloedplaatjes ≥100 000/mm3
  • Miltvolume <10 veelvouden van normaal (MN)
  • Levervolume <1,5 MN
  • Geen botcrisis en vrij van symptomatische botziekte zoals botpijn toe te schrijven aan osteonecrose en/of pathologische fracturen binnen 3 maanden voorafgaand aan screening
  • Volwassen deelnemer is ≥18 jaar
  • Pediatrische deelnemer is ≥12 jaar <18 jaar
  • De deelnemer heeft een klinische diagnose van GD3 en een gedocumenteerd tekort aan zure beta-glucosidase-activiteit die deze diagnose bevestigt.
  • De deelnemer heeft een aangepaste SARA-score van 1 of hoger.
  • De aanwezigheid van blikverlamming, overwegend horizontaal, met langzame of afwezige saccades.
  • Als de deelnemer een voorgeschiedenis van toevallen heeft, worden deze goed onder controle gehouden met geschikte medicatie die niet geïdentificeerd is als een sterke of matige inductor of remmer van CYP3A.
  • Deelnemers ≥ 30 kg gewicht
  • Anticonceptie voor seksueel actieve mannelijke deelnemers of vrouwelijke patiënten; niet zwanger of borstvoeding gevend; geen spermadonatie voor mannelijke deelnemer
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde instemming/toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer is bloedtransfusieafhankelijk.
  • Eerdere slokdarmvarices of leverinfarct of huidige leverenzymen (alanineaminotransferase [ALT]/aspartaataminotransferase [AST]) of totaal bilirubine >2 maal de bovengrens van normaal, tenzij de deelnemer een diagnose van het syndroom van Gilbert heeft.
  • De deelnemer heeft een klinisch significante ziekte, anders dan GD, inclusief cardiovasculaire (aangeboren hartafwijking, coronaire hartziekte, klepziekte of linkszijdig hartfalen; klinisch significante aritmieën of geleidingsdefect), lever-, gastro-intestinale, pulmonale, neurologische, endocriene, metabole (bijv. hypokaliëmie, hypomagnesiëmie) of psychiatrische ziekte, andere medische aandoeningen of ernstige bijkomende ziekten die deelname naar de mening van de onderzoeker kunnen verhinderen.
  • De deelnemer heeft nierinsufficiëntie, zoals gedefinieerd door een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 bij het screeningsbezoek.
  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van basaalcelcarcinoom.
  • De deelnemer heeft progressieve myoclonische epilepsie.
  • De deelnemer is zwanger (heeft een positief serum bèta-humaan chronisch gonadotrofine [β-hCG]) of geeft borstvoeding.
  • De deelnemer heeft een corticale cataract > een kwart van de lensomtrek (Grade corticale cataract-2) of een posterieure subcapsulaire cataract > 2 mm (Grade posterieure subcapsulaire cataract-2). Deelnemers met nucleair cataract worden niet uitgesloten.
  • De deelnemer heeft invasieve beademingsondersteuning nodig.
  • De deelnemer moet gebruik maken van niet-invasieve beademingsondersteuning terwijl hij dagelijks langer dan 12 uur wakker is.
  • De deelnemer is gepland voor klinische ziekenhuisopname, inclusief electieve chirurgie, tijdens het onderzoek.
  • De deelnemer heeft een belangrijke orgaantransplantatie ondergaan (bijvoorbeeld beenmerg of lever).
  • Een voorgeschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik in het afgelopen jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Begeleidende therapie binnen 6 maanden, andere substraatreductietherapie dan venglustat binnen 6 maanden of venglustatsubstraatreductietherapie voorafgaand aan inschrijving.
  • De deelnemer heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving een proefproduct ontvangen.
  • De deelnemer krijgt momenteel potentieel cataractogene medicijnen.
  • De deelnemer heeft voorafgaand aan de screening sterke of matige inductoren of remmers van CYP3A gekregen binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden vanaf de screening, afhankelijk van wat langer is. Dit omvat ook de consumptie van grapefruit, grapefruitsap of grapefruitbevattende producten binnen 72 uur na het starten van venglustat. De deelnemer is niet bereid om gedurende de behandelperiode af te zien van de consumptie van pompelmoes, pompelmoessap of pompelmoesbevattende producten.
  • De deelnemer kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek of kan geen onderzoeksbeoordelingen ondergaan (bijv. contra-indicatie voor MRI).
  • Type deelnemer en ziektekenmerk: de deelnemer heeft voorafgaand aan inschrijving een totale splenectomie ondergaan. De patiënt onderging een partiële splenectomie binnen 3 jaar voorafgaand aan randomisatie.
  • Deelnemer niet geschikt voor deelname, om welke reden dan ook, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of deelnemers die mogelijk het risico lopen niet te voldoen aan de onderzoeksprocedures
  • Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een geneesmiddel- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek contra-indiceert

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Venglustaat
Geneesmiddel: Venglustaat
tablet; oraal
Actieve vergelijker: Cerezym
Geneesmiddel: imiglucerase
steriel gelyofiliseerd product; intraveneus
Andere namen:
  • Cerezyme®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in schaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) gemodificeerde totale score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52
Verandering in herhaalbare batterij voor de beoordeling van de neuropsychologische status (RBANS) totale schaalindexscore
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering in miltvolume
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52
Procentuele verandering in levervolume
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52
Verandering in hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52
Procentuele verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52
Verandering in de score van Beck Depression Inventory II (BDI-II) tijdens de behandelingsperiode (voor deelnemers van 13 jaar en ouder bij aanvang)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Verandering in patiëntgezondheidsvragenlijst 9 (PHQ-9) tijdens de periode waarin de behandeling optreedt (voor deelnemers van 12 jaar bij aanvang)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Procentuele verandering in CSF GL-1- en lyso-GL-1-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Procentuele verandering in plasma GL-1- en lyso-GL-1-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Aantal patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)/ernstige bijwerkingen (SAE’s)/bijwerkingen van speciaal belang (AESI’s)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maximaal 4,5 jaar
Vanaf baseline tot maximaal 4,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1265-6930 (Register-ID: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Register-ID: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren