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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Venglustat in pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 3 (LEAP2MONO)

15 ottobre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 3, multicentrico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, con comparatore attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Venglustat in pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3) che hanno raggiunto obiettivi terapeutici con l'enzima Terapia sostitutiva (ERT)

Si tratta di uno studio a braccio parallelo, di fase 3, in doppio cieco, double-dummy, con confronto attivo, a 2 bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza delle infusioni di venglustat orale giornaliere rispetto alle infusioni endovenose di Cerezyme ogni due settimane per il miglioramento o la stabilizzazione delle manifestazioni neurologiche e mantenimento della stabilità della malattia sistemica nei partecipanti di età ≥12 e <18 anni e pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3) che sono stati trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per almeno 3 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Periodo di screening: 45 giorni

Periodo di trattamento dell'analisi primaria in doppio cieco, double-dummy: 52 settimane

Periodo di trattamento esteso in aperto: minimo 52 settimane e massimo 130 settimane

Telefonata di follow-up: 30-37 giorni dopo la fine del trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
      • Shanghai, Cina, 200092
        • Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Cina, 10041
        • National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
  • Germania
      • Hochheim am Main, Germania, 65239
        • SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
  • Giappone
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Odawara, Kanagawa, Giappone, 250-8558
        • Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3-2PF
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01790
        • Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, H-4032
        • Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha ricevuto ERT (Cerezyme o altro ERT; come ritenuto appropriato dalle normative locali) per almeno 3 anni prima dell'arruolamento, con una dose stabile per almeno 6 mesi, è considerato clinicamente stabile per almeno 1 anno dallo sperimentatore e rientra negli obiettivi terapeutici come tutti i seguenti:
  • Livello di emoglobina ≥11,0 g/dL per le femmine e ≥12,0 g/dL per i maschi
  • Conta piastrinica ≥100.000/mm3
  • Volume della milza <10 multipli del normale (MN)
  • Volume del fegato <1,5 MN
  • Nessuna crisi ossea e assenza di malattia ossea sintomatica come dolore osseo attribuibile a osteonecrosi e/o fratture patologiche nei 3 mesi precedenti lo screening
  • Il partecipante adulto ha ≥18 anni di età
  • Il partecipante pediatrico ha un'età ≥12 anni <18 anni
  • Il partecipante ha una diagnosi clinica di GD3 e una carenza documentata di attività della beta-glucosidasi acida che conferma questa diagnosi.
  • Il partecipante ha un punteggio SARA modificato di 1 o superiore.
  • La presenza di paralisi dello sguardo, prevalentemente orizzontale, con saccadi lenti o assenti.
  • Se il partecipante ha una storia di convulsioni, è ben controllato con farmaci appropriati non identificati come induttore o inibitore forte o moderato del CYP3A.
  • Partecipanti ≥ 30 kg di peso
  • Contraccezione per partecipanti maschi sessualmente attivi o pazienti di sesso femminile; non incinta o in allattamento; nessuna donazione di sperma per il partecipante maschio
  • Assenso/consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è dipendente dalla trasfusione di sangue.
  • Precedenti varici esofagee o infarto epatico o enzimi epatici in corso (alanina aminotransferasi [ALT]/aspartato aminotransferasi [AST]) o bilirubina totale >2 volte il limite superiore della norma, a meno che il partecipante non abbia una diagnosi di Sindrome di Gilbert.
  • Il partecipante ha una malattia clinicamente significativa, diversa dalla GD, inclusa la malattia cardiovascolare (difetto cardiaco congenito, malattia coronarica, malattia valvolare o insufficienza cardiaca sinistra; aritmie clinicamente significative o difetto di conduzione), epatica, gastrointestinale, polmonare, neurologica, endocrina, metabolica (ad es. ipokaliemia, ipomagnesemia) o malattie psichiatriche, altre condizioni mediche o gravi malattie intercorrenti che possono precludere la partecipazione al parere dello Sperimentatore.
  • Il partecipante ha insufficienza renale, come definito da una velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 m2 alla visita di screening.
  • Il partecipante ha una storia di cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare.
  • Il partecipante ha epilessia mioclonica progressiva.
  • Il partecipante è in gravidanza (ha una gonadotropina cronica beta-umana sierica positiva [β-hCG]) o in allattamento.
  • Il partecipante ha una cataratta corticale> un quarto della circonferenza del cristallino (cataratta corticale di grado-2) o una cataratta subcapsulare posteriore> 2 mm (cataratta subcapsulare posteriore di grado-2). I partecipanti con cataratta nucleare non saranno esclusi.
  • Il partecipante richiede l'uso di supporto ventilatorio invasivo.
  • Il partecipante richiede l'uso del supporto ventilatorio non invasivo mentre è sveglio per più di 12 ore al giorno.
  • Il partecipante è programmato per il ricovero ospedaliero, inclusa la chirurgia elettiva, durante lo studio.
  • Il partecipante ha subito un importante trapianto di organi (ad es. midollo osseo o fegato).
  • Una storia di abuso di droghe e/o alcol nell'ultimo anno prima della visita di screening.
  • Terapia con accompagnatore entro 6 mesi, terapia di riduzione del substrato diversa da venglustat entro 6 mesi o terapia di riduzione del substrato di venglustat prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante ha ricevuto un prodotto sperimentale, entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante sta attualmente ricevendo farmaci potenzialmente catarattogeni.
  • Il partecipante ha ricevuto induttori o inibitori forti o moderati del CYP3A entro 14 giorni o 5 emivite dallo screening, qualunque sia il più lungo, prima dello screening. Ciò include anche il consumo di pompelmo, succo di pompelmo o prodotti contenenti pompelmo entro 72 ore dall'inizio di venglustat. Il partecipante non è disposto ad astenersi dal consumo di pompelmo, succo di pompelmo o prodotti contenenti pompelmo per la durata del periodo di trattamento.
  • Il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio o non è in grado di sottoporsi a valutazioni dello studio (ad esempio, controindicazione per la risonanza magnetica).
  • Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia: il partecipante ha subito una splenectomia totale prima dell'arruolamento. Il paziente ha subito una splenectomia parziale entro 3 anni prima della randomizzazione.
  • Partecipante non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio
  • Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o dei suoi componenti, o farmaci o altre allergie che, a parere dello sperimentatore, controindicano la partecipazione allo studio

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Venglustat
Droga: Venglustat
tavoletta; orale
Comparatore attivo: Cerezima
Droga: imiglucerasi
prodotto liofilizzato sterile; endovenoso
Altri nomi:
  • Cerezyme®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica del punteggio totale modificato della scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Modifica del punteggio dell'indice di scala totale della batteria ripetibile per la valutazione dello stato neuropsicologico (RBANS).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume della milza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione percentuale del volume del fegato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione del livello di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione percentuale della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione del punteggio del Beck Depression Inventory II (BDI-II) durante il periodo emergente dal trattamento (per i partecipanti di età pari o superiore a 13 anni al basale)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nel questionario sulla salute del paziente 9 (PHQ-9) durante il periodo di emergenza del trattamento (per i partecipanti di 12 anni di età al basale)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione percentuale dei livelli di GL-1 e liso-GL-1 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione percentuale dei livelli plasmatici di GL-1 e liso-GL-1
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)/eventi avversi gravi (SAE)/eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dal basale a un massimo di 4,5 anni
Dal basale a un massimo di 4,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC17215 (Sanofi Identifier)
  • 2021-005402-10 (Numero EudraCT)
  • U1111-1265-6930 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2024-514381-39 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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