Tanulmány a Venglustat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt- és gyermekbetegeknél (LEAP2MONO)
2026. július 9. frissítette: Sanofi
3. fázisú, többközpontú, multinacionális, randomizált, kettős vak, kettős próbabábu, aktív összehasonlító vizsgálat a Venglustat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 3-as típusú Gaucher-kórban (GD3) szenvedő felnőtt- és gyermekbetegeknél, akik enzimmel érték el a terápiás célokat Helyettesítő terápia (ERT)
Ez egy párhuzamos ágú, 3. fázisú, kettős vak, kettős hatóanyagú, aktív összehasonlító, 2 karú vizsgálat a napi orális venglusztát hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a kéthetente adott intravénás Cerezyme infúziókkal szemben a neurológiai megnyilvánulások javítása vagy stabilizálása érdekében. a szisztémás betegség stabilitásának fenntartása a 12 év feletti és 18 év feletti résztvevőknél, valamint a 3-as típusú Gaucher-kórban (GD3) szenvedő felnőtt betegeknél, akiket legalább 3 éve enzimpótló terápiával (ERT) kezeltek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Szűrési idő: 45 nap
Kettős vak, dupla ál, elsődleges elemzési kezelési időszak: 52 hét
Nyílt meghosszabbított kezelési időszak: minimum 52 hét és maximum 130 hét
Nyomon követési telefon: 30-37 nappal a kezelés befejezése után
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
43
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, 1426
- Hospital de Ninos - Investigational Site Number: 320001
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3-2PF
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Yale University School of Medicine - Investigational Site Number: 8400003
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa - Investigational Site Number: 8400002
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Texas Oncology - Medical City Dallas Site Number : 8400008
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc - Investigational Site Number: 8400001
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- 47-87, boulevard de l'hôpital - Investigational Site Number: 2500003
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hopital Necker - Investigational Site Number: 2500001
-
-
-
-
-
Sendai, Japán, 980-8574
- Tohoku University School of Medicine - Investigational Site Number: 3920001
-
-
Kanagawa
-
Odawara, Kanagawa, Japán, 250-8558
- Odawara Municipal Hospital-Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba - Investigational Site Number: 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100005
- Peking Union Medical College Hospital - Investigational Site Number: 1560001
-
Guangzhou, Kína, 510080
- The First Affiliated Hospital - Investigational Site Number: 1560002
-
Shanghai, Kína, 200092
- Xinhua Hospital - Investigational Site Number: 1560004
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Kína, 10041
- National Taiwan University Hospital-Investigational Site Number: 1580001
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország, H-4032
- Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Reumatológiai Klinika - Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Hochheim am Main, Németország, 65239
- SphinCS GmbH - Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Naples, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) "Federico II" - Investigational Site Number: 3800002
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 01790
- Cukurova University Medical School Hospital-Investigational Site Number : 7920001
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06500
- Gazi University Medical Hospital-Investigational Site Number : 7920002
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital-Investigational Site Number : 7920004
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő legalább 3 évig ERT-ben (Cerezyme vagy más ERT; a helyi előírásoknak megfelelően) részesült a beiratkozás előtt, legalább 6 hónapig stabil dózisban, a vizsgáló legalább 1 évig klinikailag stabilnak tekinti, és a terápiás célok közé tartozik, mint az alábbiak mindegyike:
- Hemoglobinszint ≥11,0 g/dl nőknél és ≥12,0 g/dl férfiaknál
- Thrombocytaszám ≥100 000/mm3
- Léptérfogat < a normál (MN) többszöröse
- A máj térfogata <1,5 MN
- Nincs csontválság, és mentes a tünetekkel járó csontbetegségtől, mint például az oszteonekrózisnak és/vagy patológiás töréseknek tulajdonítható csontfájdalom a szűrést megelőző 3 hónapon belül
- A felnőtt résztvevő ≥18 éves
- A gyermekgyógyászati résztvevő ≥12 év <18 éves
- A résztvevőnél a GD3 klinikai diagnózisa és a savas béta-glükozidáz aktivitás dokumentált hiánya van, amely megerősíti ezt a diagnózist.
- A résztvevő módosított SARA-pontszáma 1 vagy magasabb.
- Tekintetbénulás jelenléte, túlnyomóan vízszintes, lassú vagy hiányzó szakkádokkal.
- Ha a résztvevőnek a kórelőzményében görcsrohamok szerepelnek, akkor megfelelő gyógyszeres kezeléssel jól kontrollálhatóak, és nem azonosították a CYP3A erős vagy mérsékelt indukálójaként vagy inhibitoraként.
- ≥ 30 kg súlyú résztvevők
- Fogamzásgátlás szexuálisan aktív férfi résztvevők vagy nőbetegek számára; nem terhes vagy nem szoptat; nem adnak spermát férfi résztvevőnek
- Aláírt írásbeli tájékozott hozzájárulás/beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő vérátömlesztéstől függ.
- Korábbi nyelőcső-varix vagy májinfarktus vagy jelenlegi májenzimek (alanin-aminotranszferáz [ALT]/aszpartát-aminotranszferáz [AST]) vagy összbilirubin a normálérték felső határának kétszerese, kivéve, ha a résztvevőnél Gilbert-szindrómát diagnosztizáltak.
- A résztvevőnek a GD-n kívül bármilyen klinikailag jelentős betegsége van, beleértve a kardiovaszkuláris (veleszületett szívelégtelenség, koszorúér-betegség, billentyűbetegség vagy bal oldali szívelégtelenség; klinikailag jelentős aritmiák vagy vezetési rendellenességek), máj-, gasztrointesztinális, pulmonális, neurológiai, endokrin, metabolikus (pl. hypokalaemia, hypomagnesemia) vagy pszichiátriai betegség, egyéb egészségügyi állapot vagy súlyos, egyidejűleg fennálló betegség, amely kizárhatja a vizsgálatot végző véleményében való részvételt.
- A résztvevő veseelégtelenségben szenved, amelyet a becsült glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc/1,73 m2 határoz meg a vetítésen.
- A résztvevőnek kórtörténete volt, kivéve a bazálissejtes karcinómát.
- A résztvevő progresszív myoclonus epilepsziában szenved.
- A résztvevő terhes (pozitív szérum béta-humán krónikus gonadotropin [β-hCG]) vagy szoptat.
- A résztvevő corticalis szürkehályogja > a lencse kerületének egynegyede (Grade cortical cataracta-2) vagy posterior subcapsuláris szürkehályogja >2 mm (Grade posterior subcapsular cataracta-2). A nukleáris szürkehályogban szenvedő résztvevők nem zárhatók ki.
- A résztvevőnek szüksége van invazív lélegeztetési támogatásra.
- A résztvevőnek napi 12 óránál tovább ébrenléte során noninvazív lélegeztetőgép támogatást kell használnia.
- A vizsgálat ideje alatt a résztvevőt fekvőbeteg kórházi kezelésre tervezik, beleértve az elektív műtétet is.
- A résztvevőnek jelentős szervátültetésen esett át (pl. csontvelő vagy máj).
- Kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés története a szűrővizsgálatot megelőző elmúlt egy évben.
- Chaperone terápia 6 hónapon belül, szubsztrát csökkentő terápia a venglusztát kivételével 6 hónapon belül vagy venglustat szubsztrát redukciós terápia a beiratkozás előtt.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül vizsgálati készítményt kapott.
- A résztvevő jelenleg potenciálisan kataraktogén gyógyszereket kap.
- A résztvevő erős vagy mérsékelt CYP3A induktorokat vagy inhibitorokat kapott a szűrést megelőző 14 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Ez magában foglalja a grapefruit, a grapefruitlé vagy a grapefruitot tartalmazó termékek fogyasztását is a venglustat bevételét követő 72 órán belül. A résztvevő nem hajlandó tartózkodni a grapefruit, grapefruitlé vagy grapefruit tartalmú termékek fogyasztásától a kezelés időtartama alatt.
- A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint nem tudja betartani a vizsgálat követelményeit, vagy nem tud alávetni a vizsgálati értékeléseket (pl. MRI ellenjavallat).
- A résztvevő típusa és a betegség jellemzői: a résztvevő teljes lépeltávolításon esett át a beiratkozás előtt. A betegen részleges lépeltávolítás történt a randomizálást megelőző 3 éven belül.
- A résztvevő bármilyen okból nem alkalmas a részvételre, a vizsgáló megítélése szerint, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy a résztvevők potenciálisan fennáll a veszélye annak, hogy nem tartják be a vizsgálati eljárásokat
- Bármely vizsgálati beavatkozással vagy annak összetevőivel szembeni érzékenység, vagy gyógyszer- vagy egyéb allergia, amely a vizsgáló véleménye szerint ellenjavallt a vizsgálatban való részvételnek
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Venglustat
|
tabletta; orális
|
|
Aktív összehasonlító: Cerezyme
|
steril liofilizált termék; intravénás
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az ataxia értékelési és minősítési skálájának változása (SARA) módosított összpontszám
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
A neuropszichológiai állapot (RBANS) teljes skálaindex pontszámának megismételhető akkumulátorának változása
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos változás a lép térfogatában
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
Százalékos változás a máj térfogatában
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
A hemoglobinszint változása
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
A vérlemezkeszám százalékos változása
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
Változás a Beck Depressziós Inventory II (BDI-II) pontszámában a kezelés kezdeti időszakában (a kiinduláskor 13 éves és idősebb résztvevők esetében)
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
Változás a 9. beteg-egészségügyi kérdőívben (PHQ-9) a kezelés kezdeti időszakában (az induláskor 12 éves résztvevők esetében)
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
Százalékos változás a CSF GL-1 és lyso-GL-1 szintjében
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
Százalékos változás a plazma GL-1 és lizo-GL-1 szintjében
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
Az alaphelyzettől az 52. hétig
|
|
A kezelésből adódó nemkívánatos eseményekben (TEAE) / súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) / különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekben (AESI) szenvedő betegek száma
Időkeret: Az alapvonaltól a maximum 4,5 évig
|
Az alapvonaltól a maximum 4,5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. április 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. október 2.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. október 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. január 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 1.
Első közzététel (Tényleges)
2022. február 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 9.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Szfingolipidózisok
- Lipidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Gaucher-kór
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- venglustat
- imigluceráz
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC17215 (Sanofi Identifier)
- 2021-005402-10 (EudraCT szám)
- U1111-1265-6930 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2024-514381-39 (Registry Identifier: CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .