Fekal mikrobiotatransplantasjon mot kronisk diaré hos pasienter med systemisk sklerose (FaeMiCue)
Avføringsmikrobiotatransplantasjon mot kronisk diaré hos pasienter med systemisk sklerose - en randomisert, dobbeltblindet studie av sikkerhet og piloteffekt
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien tar sikte på å vurdere gjennomførbarheten, piloteffekten og sikkerheten til FMT for pasienter med systemisk sklerose.
Deltakerne vil gjennomgå to intervensjoner i denne nåværende studien.
I den første intervensjonen blir deltakerne randomisert 1:1 for enten aktiv FMT eller Placebo. Denne første intervensjonen består av to doser FMT med 3-7 dagers mellomrom.
I den andre intervensjonen får alle deltakerne 1 dose aktiv FMT-behandling.
Denne studiedesignen lar forskere evaluere sikkerheten til FMT i denne pasientgruppen, og sammenligne effekten av FMT i den FMT-behandlede gruppen kontra placebogruppen, for å se om FMT fremmer remisjon av kronisk diaré. Videre vil forskere kunne få innsikt i om 2 startdoser er bedre enn én.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Aarhus University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere > 18 år
- Oppfyller og tidligere diagnostisert med SSc i henhold til 2013 American College of Rheumatology/European League against rheumatisms SSs klassifiseringskriterier[23] av revmatolog eller hudlege.
- Kronisk diaré er definert som løs eller vannaktig avføring, tre eller flere ganger om dagen, minimum 50 % av dagene i løpet av de siste fire ukene.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å forstå dansk muntlig eller skriftlig og/eller prøveprosedyrer.
- Kjent eller forventet graviditet (ekskludert av mannlig kjønn, postmenopausale kvinner eller på annen måte negativ U-HCG)
- Tidligere behandling med FMT
- Behandling med antibiotika de siste 6 ukene
- Endringer i morfinbehandlingen de siste 4 ukene
- Pågående infeksjon med Clostridioides difficile (negativ PCR-test)
- Kjent alvorlig gastrointestinal sykdom eller GI-infeksjon (diagnostisert med f.eks. inflammatorisk tarmsykdom og/eller mage-tarmkreft)
- Dysregulert thyroid sykdom (TSH) blodprøve fra tidligere konsultasjoner maks 6 måneder gammel fra
- Kjent tarmstrenging
- Planlagt MR-skanning innenfor studieperioden
- Pacemaker/ICD
- Tidligere abdominal kirurgi (mindre kirurgiske prosedyrer f.eks. blindtarmsoperasjon er tillatt)
- Endringer i medisin som påvirker mage-tarmkanalen i løpet av de siste fire ukene.
Kjent alvorlig endeorgansykdom
- Lungesykdom med forsert vitalkapasitet (FVC) <50 % og/eller diffuserende lungekapasitet for karbonmonoksid (DLCO) <40 %
- Alvorlig hjertesvikt med ejeksjonsfraksjon <30 %
- Sluttstadium nyresykdom med glomerasjonshastighet <30ml/min
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv behandling
Aktiv kapsel FMT-behandling
|
Behandlingen gis som kapsler.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo-kapsler gis.
|
Behandlingen gis som kapsler.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall uønskede hendelser (AE) alvorlighetsgrad 2 eller mer vurdert av CTCAE v5.0. i løpet av den første uken etter intervensjon (FMT eller placebo).
Tidsramme: Den første uken etter behandling.
|
Pasientrapporterte tiltak fra skjema over bivirkninger og telefonsamtale 1 uke etter hver intervensjon.
|
Den første uken etter behandling.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasientrapportert behandlingsresultat på symptomer
Tidsramme: Den første uken etter behandling.
|
Basert på selvrapporterte data fra tarmvanedagboken.
|
Den første uken etter behandling.
|
|
Pasientrapporterte tiltak fra skjema over bivirkninger og telefonsamtale 1 uke etter hver intervensjon.
Tidsramme: En uke etter hver behandling
|
Milde bivirkninger (grad 1) etter FMT eller placebo vurdert av (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versjon 5.0) CTCAE v5.0. CTCAE graderer bivirkninger (AE) basert på alvorlighetsgrad: Grad 1: Milde, asymptomatiske eller milde symptomer; ingen intervensjon nødvendig. Karakter 2: Moderat; krever minimal intervensjon; påvirker alderstilpassede aktiviteter. Grad 3: Alvorlig eller medisinsk signifikant, ikke umiddelbart livstruende; kan kreve sykehusinnleggelse. Karakter 4: Livstruende; akutt intervensjon nødvendig. Grad 5: AE-relatert død. Merk: Noen AE-er har kanskje ikke alle fem karakterer tilgjengelig. |
En uke etter hver behandling
|
|
Pasientrapporterte utfall fra spørreskjemaer.
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Endring i vurderingsskala for gastrointestinal syndrom - spørreskjema med irritabel tarm (GSRS-IBS)
|
Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
|
Pasientrapporterte utfall fra spørreskjemaer.
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Endring i Wexner inkontinenspoengsum.
|
Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
|
Pasientrapporterte utfall fra spørreskjemaer.
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Endring i UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0)
|
Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
|
Pasientrapportert samlet symptombyrde
Tidsramme: Hver uke i totalt 26 uker.
|
Pasientene rapporterte selv alvorlighetsgraden av symptomene og deres innvirkning på dagliglivet hver uke på en skala fra 1-5. 1 er liten eller ingen byrde, 5 er mest alvorlig.
|
Hver uke i totalt 26 uker.
|
|
Objektive mål fra den trådløse motilitetskapselen.
Tidsramme: Ved baseline
|
Transittid gjennom tynntarmen.
|
Ved baseline
|
|
Objektive mål fra den trådløse motilitetskapselen.
Tidsramme: Ved baseline
|
Kolontransporttider
|
Ved baseline
|
|
Objektive mål fra den trådløse motilitetskapselen.
Tidsramme: Ved baseline
|
Totale gastrointestinale transittider
|
Ved baseline
|
|
Objektive mål fra den trådløse motilitetskapselen.
Tidsramme: Ved baseline
|
Ph fall fra tynntarmen til tykktarmen
|
Ved baseline
|
|
Objektive mål fra lavdose-CT-skanningen.
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter første intervensjon
|
Volum av a) tynntarmen og b) tykktarmen. Volum av gass i a) tynntarmen og b) tykktarmen. Endringer i gassvolumet i tynntarmen og tykktarmen. |
Ved baseline og 4 uker etter første intervensjon
|
|
Pustetest
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter første intervensjon
|
Endringer i økningen av hydrogen og metan målt i pustetest
|
Ved baseline og 4 uker etter første intervensjon
|
|
Avføringsmikrobiotasammensetning
Tidsramme: Ved baseline og mellom hver behandling, inntil 4 uker etter siste intervensjon
|
Endringer i avføringsmikrobiomsammensetning.
Alfa- og beta-diversitet bestemt ved sekvensering av tarmmikrobiomet.
|
Ved baseline og mellom hver behandling, inntil 4 uker etter siste intervensjon
|
|
Fekal-kalprotektin
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Prosentvis endring i fekal-kalprotektin fra før intervensjon til 4 uker etter hver intervensjon.
|
Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
|
Blodplasma proteomikk
Tidsramme: Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
Endringer i blodimmunologiske parametere (inkludert proteiner) fra baseline og mellom hver behandling, 4 uker etter intervensjon.
|
Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
|
Fibrosemarkører i blodplasma
Tidsramme: Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
Endringer i blodimmunologiske parametere (inkludert markører for fibrose) fra baseline og mellom hver behandling, 4 uker etter intervensjon.
|
Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
|
Blodparametere
Tidsramme: Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
Endringer i blodimmunologiske parametere (inkludert sirkulerende cytokiner) fra baseline og mellom hver behandling, 4 uker etter intervensjon.
|
Ved baseline og mellom hver behandling, opptil fire uker etter siste intervensjon.
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Endringer i helserelatert livskvalitet vurdert med (EQ-5D-5L). Hver av de fem dimensjonene som består av det beskrivende EQ-5D-systemet er delt inn i fem nivåer av opplevde problemer: NIVÅ 1: indikerer ingen problemer NIVÅ 2: indikerer små problemer NIVÅ 3: indikerer moderate problemer NIVÅ 4: indikerer alvorlige problemer NIVÅ 5: indikerer manglende evne til/Ekstreme problemer En EQ-VAS fra 0-100 legges til, 100 er best mulig helse. |
Ved baseline og 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
|
Pasientens oppfatning av FMT-behandlingstilfredshet
Tidsramme: 4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Pasientens oppfatning av FMT-behandlingstilfredshet ble vurdert ved 7-punkts Likert-skala for pasienter.
1: ingen fordeler med behandling til 7 er svært fornøyd med behandlingen.
|
4 uker etter intervensjon 1 og 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1-10-72-131-23
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .