Transplantace fekální mikrobioty proti chronickému průjmu u pacientů se systémovou sklerózou (FaeMiCue)
Transplantace fekální mikrobioty proti chronickému průjmu u pacientů se systémovou sklerózou – randomizovaná, dvojitě zaslepená, bezpečnostní a pilotní studie účinnosti
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cílem této studie je posoudit proveditelnost, pilotní účinnost a bezpečnost FMT pro pacienty se systémovou sklerózou.
Účastníci v této studii podstoupí dvě intervence.
V první intervenci jsou účastníci randomizováni v poměru 1:1 buď pro aktivní FMT nebo pro placebo. Tato první intervence sestává ze dvou dávek FMT s 3-7 denním odstupem.
Ve druhé intervenci dostanou všichni účastníci 1 dávku aktivní léčby FMT.
Tento design studie umožňuje výzkumníkům vyhodnotit bezpečnost FMT u této skupiny pacientů a porovnat účinky FMT ve skupině léčené FMT oproti skupině s placebem, aby se zjistilo, zda FMT podporuje remisi chronického průjmu. Kromě toho budou vědci schopni získat přehled o tom, zda jsou 2 počáteční dávky lepší než jedna.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Nanna S Rolighed, PhD-student
- Telefonní číslo: 52199715
- E-mail: Nanna.rolighed@clin.au.dk
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Klaus Krogh, MD, DMSc
- Telefonní číslo: 23385937
- E-mail: klaukrog@rm.dk
Studijní místa
-
-
-
Aarhus, Dánsko
- Aarhus University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci > 18 let
- Splňující a dříve diagnostikovaný SSc podle klasifikačních kritérií SSs z roku 2013 American College of Rheumatology/Evropské ligy proti revmatismu[23] revmatologem nebo dermatologem.
- Chronický průjem je definován jako řídká nebo vodnatá stolice, třikrát nebo vícekrát denně, minimálně 50 % dnů během posledních čtyř týdnů.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost porozumět dánštině mluvené nebo písemné a/nebo zkušebním postupům.
- Známé nebo očekávané těhotenství (kromě mužského pohlaví, postmenopauzálních žen nebo jinak negativní U-HCG)
- Předchozí léčba pomocí FMT
- Léčba antibiotiky během posledních 6 týdnů
- Změny v léčbě morfinem během posledních 4 týdnů
- Probíhající infekce Clostridioides difficile (negativní PCR test)
- Známé závažné gastrointestinální onemocnění nebo GI infekce (diagnostikované např. zánětlivé onemocnění střev a/nebo rakovina trávicího traktu)
- Vzorek krve s dysregulovaným onemocněním štítné žlázy (TSH) z předchozích konzultací ve věku maximálně 6 měsíců od
- Známá střevní striktura
- Plánovaný MR sken v rámci studijního období
- Kardiostimulátor/ICD
- Předchozí operace břicha (drobné chirurgické zákroky např. je povolena apendektomie)
- Změny v medicíně, které ovlivňují GI trakt během posledních čtyř týdnů.
Známé závažné onemocnění koncových orgánů
- Plicní onemocnění s nucenou vitální kapacitou (FVC) <50 % a/nebo difuzní kapacitou plic pro oxid uhelnatý (DLCO) <40 %
- Těžké srdeční selhání s ejekční frakcí < 30 %
- Konečné stadium onemocnění ledvin s rychlostí glomerace <30 ml/min
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní léčba
FMT léčba aktivními kapslemi
|
Léčba se podává ve formě kapslí.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Podávají se placebo kapsle.
|
Léčba se podává ve formě kapslí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod (AE) stupeň závažnosti 2 nebo vyšší hodnocený pomocí CTCAE v5.0. během prvního týdne po intervenci (FMT nebo placebo).
Časové okno: První týden po léčbě.
|
Pacientem hlášená opatření z rozpisu nežádoucích účinků a telefonát 1 týden po každém zásahu.
|
První týden po léčbě.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pacientem hlášený výsledek léčby na symptomech
Časové okno: První týden po léčbě.
|
Na základě vlastních údajů z deníku střevních návyků.
|
První týden po léčbě.
|
|
Pacientem hlášená opatření z rozpisu nežádoucích účinků a telefonát 1 týden po každém zásahu.
Časové okno: Týden po každém ošetření
|
Mírné nežádoucí příhody (stupeň 1) po FMT nebo placebu hodnocené podle (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Verze 5.0) CTCAE v5.0. CTCAE hodnotí nežádoucí příhody (AE) na základě závažnosti: Stupeň 1: Mírné, asymptomatické nebo mírné příznaky; není potřeba žádný zásah. Stupeň 2: Střední; vyžaduje minimální zásah; ovlivňuje aktivity přiměřené věku. Stupeň 3: Těžký nebo lékařsky významný, bezprostředně neohrožující život; může vyžadovat hospitalizaci. Stupeň 4: Život ohrožující; nutný okamžitý zásah. Stupeň 5: Smrt související s AE. Poznámka: Některé AE nemusí mít k dispozici všech pět stupňů. |
Týden po každém ošetření
|
|
Výsledky z dotazníků hlášené pacientem.
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
Změna hodnotící stupnice Gastrointestinálního syndromu – dotazník verze dráždivého tračníku (GSRS-IBS)
|
Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
|
Výsledky z dotazníků hlášené pacientem.
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
Změna Wexnerova skóre inkontinence.
|
Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
|
Výsledky z dotazníků hlášené pacientem.
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
Změna v UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0)
|
Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
|
Pacientem hlášená celková symptomová zátěž
Časové okno: Každý týden celkem 26 týdnů.
|
Pacienti sami hlásili závažnost symptomů a jejich dopad na každodenní život každý týden na stupnici od 1 do 5. 1 je malá až žádná zátěž, 5 je nejzávažnější.
|
Každý týden celkem 26 týdnů.
|
|
Objektivní měření z bezdrátové motility kapsle.
Časové okno: Na základní linii
|
Doba průchodu tenkým střevem.
|
Na základní linii
|
|
Objektivní měření z bezdrátové motility kapsle.
Časové okno: Na základní linii
|
Doba tranzitu tlustým střevem
|
Na základní linii
|
|
Objektivní měření z bezdrátové motility kapsle.
Časové okno: Na základní linii
|
Celková doba průchodu gastrointestinálním traktem
|
Na základní linii
|
|
Objektivní měření z bezdrátové motility kapsle.
Časové okno: Na základní linii
|
Pokles ph z tenkého střeva do tlustého střeva
|
Na základní linii
|
|
Objektivní měření z nízkodávkového CT vyšetření.
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po první intervenci
|
Objem a) tenkého střeva ab) tlustého střeva. Objem plynu v a) tenkém střevě ab) v tlustém střevě. Změny objemu plynu v tenkém střevě a tlustém střevě. |
Na začátku a 4 týdny po první intervenci
|
|
Dechová zkouška
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po první intervenci
|
Změny ve vzestupu vodíku a metanu naměřené při dechové zkoušce
|
Na začátku a 4 týdny po první intervenci
|
|
Složení fekální mikroflóry
Časové okno: Na začátku a mezi každou léčbou, až 4 týdny po poslední intervenci
|
Změny ve složení fekálního mikrobiomu.
Alfa a beta diverzita určená sekvenováním střevního mikrobiomu.
|
Na začátku a mezi každou léčbou, až 4 týdny po poslední intervenci
|
|
Fekální kalprotektin
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
Procentuální změna fekálního kalprotektinu od doby před intervencí do 4 týdnů po každé intervenci.
|
Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
|
Proteomika krevní plazmy
Časové okno: Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
Změny v krevních imunologických parametrech (včetně proteinů) od výchozích hodnot a mezi každou léčbou, 4 týdny po intervenci.
|
Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
|
Markery fibrózy krevní plazmy
Časové okno: Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
Změny v krevních imunologických parametrech (včetně markerů fibrózy) od výchozích hodnot a mezi každou léčbou, 4 týdny po intervenci.
|
Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
|
Krevní parametry
Časové okno: Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
Změny v krevních imunologických parametrech (včetně cirkulujících cytokinů) od výchozích hodnot a mezi každou léčbou, 4 týdny po intervenci.
|
Na začátku a mezi každou léčbou, až čtyři týdny po poslední intervenci.
|
|
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
Změny v kvalitě života související se zdravím hodnocené pomocí (EQ-5D-5L). Každá z pěti dimenzí tvořících popisný systém EQ-5D je rozdělena do pěti úrovní vnímaných problémů: ÚROVEŇ 1: indikující žádný problém ÚROVEŇ 2: indikující mírné problémy ÚROVEŇ 3: indikující středně závažné problémy ÚROVEŇ 4: indikující vážné problémy ÚROVEŇ 5: indikující neschopnost k/extrémním problémům Přidá se EQ-VAS od 0 do 100, přičemž 100 je nejlepší možné zdraví. |
Na začátku a 4 týdny po intervenci 1 a 2
|
|
Pacient vnímá spokojenost s léčbou FMT
Časové okno: 4 týdny po intervencích 1 a 2
|
Vnímání spokojenosti pacientů s léčbou FMT bylo hodnoceno 7bodovou Likertovou škálou pro pacienty.
1: žádné výhody z léčby, až 7 je s léčbou velmi spokojen.
|
4 týdny po intervencích 1 a 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1-10-72-131-23
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .