粪便微生物群移植治疗系统性硬化症患者的慢性腹泻 (FaeMiCue)
粪便微生物群移植治疗系统性硬化症患者的慢性腹泻——一项随机、双盲、安全性和试点疗效研究
研究概览
详细说明
本研究旨在评估 FMT 对系统性硬化症患者的可行性、试验效果和安全性。
参与者将在本研究中接受两次干预。
在第一次干预中，参与者按照 1:1 的比例随机分配，接受主动 FMT 或安慰剂。 第一次干预包括两剂 FMT，间隔 3-7 天。
在第二次干预中，所有参与者均接受 1 剂主动 FMT 治疗。
这项研究设计使研究人员能够评估 FMT 在该患者组中的安全性，并比较 FMT 治疗组与安慰剂组中 FMT 的效果，看看 FMT 是否能促进慢性腹泻的缓解。 此外，研究人员将能够深入了解 2 种初始剂量是否优于 1 剂。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Nanna S Rolighed, PhD-student
- 电话号码：52199715
- 邮箱：Nanna.rolighed@clin.au.dk
研究联系人备份
- 姓名：Klaus Krogh, MD, DMSc
- 电话号码：23385937
- 邮箱：klaukrog@rm.dk
学习地点
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Aarhus、丹麦
- Aarhus University Hospital
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 参与者 > 18 岁
- 符合 2013 年美国风湿病学会/欧洲风湿病联盟 SSs 分类标准[23]，由风湿病学家或皮肤科医生诊断为 SSc。
- 慢性腹泻是指过去四个星期内至少有 50% 的天出现稀便或水样便，每天 3 次或以上。
排除标准：
- 无法理解丹麦语口头或书面和/或审判程序。
- 已知或预期怀孕（排除男性、绝经后妇女或 U-HCG 阴性）
- 既往接受过 FMT 治疗
- 过去 6 周内接受过抗生素治疗
- 过去 4 周内吗啡治疗的变化
- 持续感染艰难梭菌（PCR 检测阴性）
- 已知的严重胃肠道疾病或胃肠道感染（诊断为例如 炎症性肠病和/或胃肠道癌症）
- 之前咨询的甲状腺疾病 (TSH) 血样最多 6 个月
- 已知肠道狭窄
- 研究期间计划的 MR 扫描
- 起搏器/ICD
- 以前的腹部手术（小手术，例如。 允许阑尾切除术）
- 过去四个星期内影响胃肠道的药物变化。
已知严重终末器官疾病
- 肺部疾病，用力肺活量 (FVC) <50% 和/或一氧化碳弥散性肺活量 (DLCO) <40%
- 射血分数 <30% 的严重心力衰竭
- 肾小球形成率<30ml/min的终末期肾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极治疗
活性胶囊 FMT 治疗
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治疗以胶囊形式给予。
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安慰剂比较：安慰剂
给予安慰剂胶囊。
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治疗以胶囊形式给予。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 CTCAE v5.0 评估的严重程度为 2 级或以上的不良事件 (AE) 数量。干预后第一周（FMT 或安慰剂）。
大体时间：治疗后第一周。
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每次干预后 1 周，患者根据副作用表和电话报告措施。
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治疗后第一周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者报告的症状治疗结果
大体时间：治疗后第一周。
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基于排便习惯日记中自我报告的数据。
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治疗后第一周。
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每次干预后 1 周，患者根据副作用表和电话报告措施。
大体时间：每次治疗后一周
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根据（不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版）CTCAE v5.0 评估 FMT 或安慰剂后的轻度不良事件（1 级）。 CTCAE 根据严重程度对不良事件 (AE) 进行分级： 1级：轻度、无症状或症状轻微；无需干预。 2级：中等；需要最少的干预；影响适合年龄的活动。 3级：严重或有医学意义，但不会立即危及生命；可能需要住院治疗。 4级：危及生命；需要紧急干预。 5 级：AE 相关死亡。 注意：某些 AE 可能无法提供全部五个等级。 |
每次治疗后一周
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患者报告的问卷结果。
大体时间：基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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胃肠道综合征评定量表的变化 - 肠易激版本问卷 (GSRS-IBS)
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基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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患者报告的问卷结果。
大体时间：基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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Wexner 失禁评分的变化。
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基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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患者报告的问卷结果。
大体时间：基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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加州大学洛杉矶分校硬皮病胃肠道临床试验联盟 (UCLA SCTC GIT 2.0) 的变更
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基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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患者报告的总体症状负担
大体时间：每周一次，总共 26 周。
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患者每周自我报告症状的严重程度及其对日常生活的影响，评分范围为 1-5。 1 表示几乎没有负担，5 表示最严重。
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每周一次，总共 26 周。
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无线运动胶囊的客观测量。
大体时间：基线时
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通过小肠的传输时间。
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基线时
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无线运动胶囊的客观测量。
大体时间：基线时
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结肠传输时间
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基线时
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无线运动胶囊的客观测量。
大体时间：基线时
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总胃肠道通过时间
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基线时
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无线运动胶囊的客观测量。
大体时间：基线时
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从小肠到结肠的pH值下降
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基线时
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低剂量 CT 扫描的客观测量。
大体时间：基线时和首次干预后 4 周
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a) 小肠和 b) 结肠的体积。 a) 小肠和 b) 结肠中的气体体积。 小肠和结肠中气体体积的变化。 |
基线时和首次干预后 4 周
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呼气测试
大体时间：基线时和首次干预后 4 周
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呼气测试中测得的氢气和甲烷的上升变化
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基线时和首次干预后 4 周
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粪便微生物群组成
大体时间：在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周
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粪便微生物组成的变化。
通过肠道微生物组测序确定阿尔法和贝塔多样性。
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在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周
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粪钙卫蛋白
大体时间：基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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从干预前到每次干预后 4 周，粪便钙卫蛋白的百分比变化。
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基线以及干预 1 和 2 后 4 周
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血浆蛋白质组学
大体时间：在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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干预后 4 周时，血液免疫学参数（包括蛋白质）相对于基线和每次治疗之间的变化。
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在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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血浆纤维化标志物
大体时间：在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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干预后 4 周时，血液免疫学参数（包括纤维化标志物）相对于基线和每次治疗之间的变化。
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在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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血液参数
大体时间：在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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干预后 4 周时，血液免疫学参数（包括循环细胞因子）相对于基线和每次治疗之间的变化。
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在基线和每次治疗之间，最后一次干预后最多 4 周。
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与健康相关的生活质量
大体时间：基线时以及干预 1 和 2 后 4 周
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使用 (EQ-5D-5L) 评估与健康相关的生活质量的变化。 EQ-5D 描述系统的五个维度中的每一个维度都分为五个感知问题级别： 级别 1：表示没有问题 级别 2：表示轻微问题 级别 3：表示中等问题 级别 4：表示严重问题 级别 5：表示无法解决问题至/极端问题 添加 0-100 的 EQ-VAS，100 表示最佳健康状况。 |
基线时以及干预 1 和 2 后 4 周
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患者对 FMT 治疗满意度的看法
大体时间：干预 1 和 2 后 4 周
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通过7点李克特量表评估患者对FMT治疗满意度的看法。
1：治疗没有任何好处到7对治疗非常满意。
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干预 1 和 2 后 4 周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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