Trapianto di microbiota fecale contro la diarrea cronica in pazienti con sclerosi sistemica (FaeMiCue)
Trapianto di microbiota fecale contro la diarrea cronica in pazienti con sclerosi sistemica: uno studio randomizzato, in doppio cieco, sulla sicurezza e sull’efficacia pilota
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il presente studio mira a valutare la fattibilità, l’efficacia pilota e la sicurezza della FMT per i pazienti con sclerosi sistemica.
I partecipanti saranno sottoposti a due interventi in questo presente studio.
Nel primo intervento, i partecipanti vengono randomizzati 1:1 per FMT attivo o Placebo. Questo primo intervento consiste in due dosi di FMT con un intervallo di 3-7 giorni.
Nel secondo intervento, tutti i partecipanti ricevono 1 dose di trattamento FMT attivo.
Questo disegno di studio consente ai ricercatori di valutare la sicurezza dell'FMT in questo gruppo di pazienti e di confrontare gli effetti dell'FMT nel gruppo trattato con FMT rispetto al gruppo placebo, per vedere se l'FMT promuove la remissione della diarrea cronica. Inoltre, i ricercatori saranno in grado di capire se 2 dosi iniziali sono superiori a una.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Aarhus, Danimarca
- Aarhus University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti > 18 anni
- Soddisfacente e precedentemente diagnosticato con SSc secondo i criteri di classificazione della SSc dell'American College of Rheumatology/European League 2013 contro i reumatismi[23] da parte di un reumatologo o dermatologo.
- La diarrea cronica è definita come feci molli o acquose, tre o più volte al giorno, per almeno il 50% dei giorni nelle ultime quattro settimane.
Criteri di esclusione:
- Incapacità di comprendere il danese parlato o scritto e/o le procedure processuali.
- Gravidanza nota o prevista (esclusa da donne di sesso maschile, donne in postmenopausa o U-HCG altrimenti negativa)
- Precedente trattamento con FMT
- Trattamento con antibiotici nelle ultime 6 settimane
- Cambiamenti nel trattamento con morfina nelle ultime 4 settimane
- Infezione in corso da Clostridioides difficile (test PCR negativo)
- Malattia gastrointestinale grave nota o infezione gastrointestinale (diagnosticata ad es. malattia infiammatoria intestinale e/o cancro gastrointestinale)
- Campione di sangue per malattia della tiroide disregolata (TSH) da precedenti consultazioni di età massima di 6 mesi
- Nota stenosi intestinale
- Scansione RM pianificata entro il periodo di studio
- Pacemaker/ICD
- Precedenti interventi chirurgici addominali (interventi chirurgici minori, es. è consentita l'appendicectomia)
- Cambiamenti nella medicina che influenzano il tratto gastrointestinale nelle ultime quattro settimane.
Malattia grave nota degli organi terminali
- Malattia polmonare con capacità vitale forzata (FVC) <50% e/o capacità polmonare di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) <40%
- Grave insufficienza cardiaca con frazione di eiezione <30%
- Malattia renale allo stadio terminale con velocità di agglomerazione <30 ml/min
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento attivo
Trattamento FMT con capsule attive
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Il trattamento viene somministrato sotto forma di capsule.
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Comparatore placebo: Placebo
Vengono somministrate capsule di placebo.
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Il trattamento viene somministrato sotto forma di capsule.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi avversi (EA) di grado di gravità pari o superiore a 2 valutati mediante CTCAE v5.0. durante la prima settimana dopo l'intervento (FMT o placebo).
Lasso di tempo: La prima settimana dopo il trattamento.
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Misure riferite dal paziente dal programma degli effetti collaterali e telefonata 1 settimana dopo ogni intervento.
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La prima settimana dopo il trattamento.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esito del trattamento riferito dal paziente sui sintomi
Lasso di tempo: La prima settimana dopo il trattamento.
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Basato sui dati auto-riferiti dal diario delle abitudini intestinali.
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La prima settimana dopo il trattamento.
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Misure riferite dal paziente dal programma degli effetti collaterali e telefonata 1 settimana dopo ogni intervento.
Lasso di tempo: Una settimana dopo ogni trattamento
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Eventi avversi lievi (grado 1) in seguito a FMT o placebo valutati mediante (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5.0) CTCAE v5.0. Il CTCAE classifica gli eventi avversi (EA) in base alla gravità: Grado 1: sintomi lievi, asintomatici o lievi; nessun intervento necessario. Grado 2: moderato; richiede un intervento minimo; influenza le attività adatte all’età. Grado 3: grave o significativo dal punto di vista medico, non immediatamente pericoloso per la vita; potrebbe richiedere il ricovero in ospedale. Grado 4: pericolo di vita; necessario un intervento urgente. Grado 5: morte correlata ad EA. Nota: alcuni AE potrebbero non avere tutti e cinque i gradi disponibili. |
Una settimana dopo ogni trattamento
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Risultati riportati dai pazienti dai questionari.
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Modifica della scala di valutazione della sindrome gastrointestinale - questionario sulla versione dell'intestino irritabile (GSRS-IBS)
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Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Risultati riportati dai pazienti dai questionari.
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Cambiamento nel punteggio di incontinenza Wexner.
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Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Risultati riportati dai pazienti dai questionari.
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Modifica nel tratto gastrointestinale del consorzio di sperimentazione clinica sulla sclerodermia dell'UCLA (UCLA SCTC GIT 2.0)
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Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Carico complessivo dei sintomi riportati dai pazienti
Lasso di tempo: Ogni settimana per un totale di 26 settimane.
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I pazienti hanno riferito ogni settimana la gravità dei sintomi e il loro impatto sulla vita quotidiana su una scala da 1 a 5. 1 rappresenta un onere minimo o nullo, 5 il più grave.
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Ogni settimana per un totale di 26 settimane.
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Misure oggettive dalla capsula per la motilità wireless.
Lasso di tempo: Alla base
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Tempo di transito attraverso l'intestino tenue.
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Alla base
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Misure oggettive dalla capsula per la motilità wireless.
Lasso di tempo: Alla base
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Tempi di transito nel colon
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Alla base
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Misure oggettive dalla capsula per la motilità wireless.
Lasso di tempo: Alla base
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Tempi di transito gastrointestinale totali
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Alla base
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Misure oggettive dalla capsula per la motilità wireless.
Lasso di tempo: Alla base
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Caduta del pH dall'intestino tenue al colon
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Alla base
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Misure oggettive dalla TAC a basso dosaggio.
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo il primo intervento
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Volume di a) intestino tenue eb) colon. Volume di gas in a) intestino tenue eb) colon. Cambiamenti nel volume del gas nell'intestino tenue e nel colon. |
Al basale e 4 settimane dopo il primo intervento
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Prova del respiro
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo il primo intervento
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Variazioni nell'aumento di idrogeno e metano misurate nel test del respiro
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Al basale e 4 settimane dopo il primo intervento
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Composizione del microbiota fecale
Lasso di tempo: Al basale e tra ciascun trattamento, fino a 4 settimane dopo l'ultimo intervento
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Cambiamenti nella composizione del microbioma fecale.
Diversità alfa e beta determinata mediante sequenziamento del microbioma intestinale.
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Al basale e tra ciascun trattamento, fino a 4 settimane dopo l'ultimo intervento
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Calprotectina fecale
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Variazione percentuale della calprotectina fecale da prima dell'intervento a 4 settimane dopo ciascun intervento.
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Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Proteomica del plasma sanguigno
Lasso di tempo: Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Cambiamenti nei parametri immunologici del sangue (comprese le proteine) rispetto al basale e tra ogni trattamento, a 4 settimane dopo l'intervento.
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Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Marcatori di fibrosi nel plasma sanguigno
Lasso di tempo: Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Cambiamenti nei parametri immunologici del sangue (compresi i marcatori di fibrosi) rispetto al basale e tra ogni trattamento, a 4 settimane dopo l'intervento.
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Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Parametri del sangue
Lasso di tempo: Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Cambiamenti nei parametri immunologici del sangue (comprese le citochine circolanti) rispetto al basale e tra ciascun trattamento, 4 settimane dopo l'intervento.
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Al basale e tra ciascun trattamento, fino a quattro settimane dopo l'ultimo intervento.
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Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute valutati con (EQ-5D-5L). Ciascuna delle cinque dimensioni che compongono il sistema descrittivo EQ-5D è divisa in cinque livelli di problemi percepiti: LIVELLO 1: indica nessun problema LIVELLO 2: indica problemi lievi LIVELLO 3: indica problemi moderati LIVELLO 4: indica problemi gravi LIVELLO 5: indica incapace a/Problemi estremi Viene aggiunto un EQ-VAS compreso tra 0 e 100, dove 100 rappresenta la migliore salute possibile. |
Al basale e 4 settimane dopo l'intervento 1 e 2
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Percezione del paziente sulla soddisfazione del trattamento FMT
Lasso di tempo: A 4 settimane dopo gli interventi 1 e 2
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La percezione dei pazienti riguardo alla soddisfazione del trattamento FMT è stata valutata mediante la scala Likert a 7 punti per i pazienti.
1: nessun beneficio dal trattamento fino a 7: molto soddisfatto del trattamento.
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A 4 settimane dopo gli interventi 1 e 2
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1-10-72-131-23
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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