AZA+LUS VS AZA monoterapi i HR-MDS

Hypometyleringsmidlene (HMA) azacitidin (AZA) og decitabin (DEC) har vist seg å forbedre overlevelsen og forsinke sykdomsprogresjon hos pasienter med høyrisiko MDS. De anbefales av NCCN som førstelinjebehandlinger for pasienter med høyrisiko MDS. Kliniske studier har vist en eller rate på omtrent 40-50% med AZA hos pasienter med høyrisiko MDS. Til tross for effekten av HMA -terapi, forblir frekvensen av transfusjonsuavhengighet lav. Anemi er fortsatt det mest fremtredende symptomet hos ildfaste pasienter, med svært begrensede alternativer for etterfølgende behandling. Langvarig anemi påvirker enhver organfunksjon og påvirker prognosen for pasienter alvorlig.

Luspatercept er for tiden godkjent for behandling av pasienter med både erytropoiesis reseptoragonist (ESA) behandlingssvikt i transfusjonsavhengig MDS-RS-pasienter med lav risiko. I en randomisert kontrollert fase III klinisk studie, sammenlignet med en placebogruppe, forbedret Luspatercept betydelig transfusjonsavhengighet og forbedret hemoglobin og livskvalitet hos ildfaste MDS-RS-pasienter. En fersk konferansrapport antydet at det ikke var noen signifikant forskjell i effekt mellom lavrisiko- og høyrisikopasienter behandlet med Luspatercept og at HI-frekvensen for høyrisikopasienter behandlet med Luspatercept-monoterapi var omtrent 50%.

Dermed hadde denne studien som mål å sammenligne effekten av AZA+Luspatercept og AZA monoterapi.