AZA+LUS VS AZA Monoterapi i HR-MDS

De hypometyleringsmedel (HMA) azacitidin (AZA) och decitabin (DEC) har visat sig förbättra överlevnad och försena sjukdomsprogression hos patienter med högrisk MDS. De rekommenderas av NCCN som första linjebehandlingar för patienter med högrisk MDS. Kliniska studier har visat en eller hastighet på cirka 40-50% med AZA hos patienter med högrisk MDS. Trots effektiviteten av HMA -terapi förblir hastigheten för transfusionsoberoende låg. Anemi är fortfarande det mest framträdande symptomet hos eldfasta patienter, med mycket begränsade alternativ för efterföljande behandling. Långvarig anemi påverkar varje organfunktion och påverkar allvarligt prognosen för patienter.

Luspatercept är för närvarande godkänd för behandling av patienter med båda erytropoiesreceptoragonisten (ESA) behandlingsfel hos transfusionsberoende MDS-RS-RS-patienter med låg risk. I en randomiserad kontrollerad fas III-klinisk studie, jämfört med en placebogrupp, förbättrade luspatercept signifikant transfusionsberoende och förbättrat hemoglobin och livskvalitet hos eldfasta MDS-RS-patienter. En ny konferensrapport antydde att det inte fanns någon signifikant skillnad i effekt mellan lågrisk och högriskpatienter som behandlades med luspatercept och att HI-hastigheten för högriskpatienter som behandlades med monoterapi av luspatercept var cirka 50%.

Således syftade denna studie till att jämföra effekten av AZA+luspatercept och AZA -monoterapi.