AZA+LUS vs AZA monotherapie in HR-MDS
Azacitidine plus luspatercept versus azacitidine monotherapie in myelodysplastische neoplasmata met een hoger risico: een gerandomiseerde prospectieve studie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Van de hypomethylerende middelen (HMA) azacitidine (AZA) en Decitabine (DEC) is aangetoond dat ze de overleving verbeteren en de ziekteprogressie vertragen bij patiënten met een hoog risico MDS. Ze worden door de NCCN aanbevolen als eerstelijnsbehandelingen voor patiënten met risicovolle MDS. Klinische onderzoeken hebben een of percentage van ongeveer 40-50% aangetoond met AZA bij patiënten met een hoog risico MDS. Ondanks de werkzaamheid van HMA -therapie blijft de snelheid van transfusie -onafhankelijkheid laag. Bloedarmoede blijft het meest prominente symptoom bij refractaire patiënten, met zeer beperkte opties voor latere behandeling. Langdurige bloedarmoede beïnvloedt elke orgaanfunctie en beïnvloedt de prognose van patiënten ernstig.
Luspatercept is momenteel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met zowel erytropoëse-receptoragonist (ESA) behandelingsfouten bij transfusie-afhankelijke MDS-RS-patiënten met een laag risico. In een gerandomiseerde gecontroleerde fase III klinische studie, vergeleken met een placebogroep, verbeterde Luspatercept de transfusie-afhankelijkheid en verbeterde hemoglobine en kwaliteit van leven bij refractaire MDS-RS-patiënten aanzienlijk. Een recent conferentierapport suggereerde dat er geen significant verschil in werkzaamheid was tussen patiënten met een laag risico en risicovolle patiënten die werden behandeld met Luspatercept en dat het HI-percentage voor patiënten met een hoog risico behandeld met Luspatercept-monotherapie ongeveer 50%was.
Aldus was deze studie als doel de werkzaamheid van AZA+Luspatercept en AZA -monotherapie te vergelijken.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar oud
- Gediagnosticeerd als MDS met een hoger risico (IPSS Intermediate-2/High-Risk, of IPSS-R> 3.5 of IPSS-M Matig High-, High-, zeer hoog-risico)
- Onbehandelde patiënten
- Lever- en nierfunctie minder dan 2 keer van de bovengrens van normaal
- ECOG≤2 en verwachte overleving meer dan 6 maanden
- Geïnformeerde toestemming ondertekend
Uitsluitingscriteria:
- Met actieve infectie
- Andere kwaadaardige tumoren
- Duidelijke abnormale lever- en nierfunctie, of abnormale functie van andere organen
- Gecombineerd met myelofibrose
- Hebben beenmergtransplantatie ondergaan
- Zwangere of lacterende vrouwen, of mannen met recente reproductieve behoeften
- Allergisch voor azacytidine, rotercept of excipiënten
- Geschiedenis van polysorbaat 80 allergie
- Weigeren geïnformeerde toestemming te ondertekenen
- Onderzoekers vinden het ongepast om deel te nemen aan het experiment
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Azacitidine+luspatercept
|
Azacitidine 75 mg/ m/ dag *5 dagen, 28 dagen voor 1 cursus
Luspatercept 1,0 mg/kg subcutaan om de 3 weken, aangepast volgens hemoglobine, tot 1,75 mg/kg.
Als hemoglobine ≥120 g/l, kan luspatercept worden stopgezet.
|
|
Actieve vergelijker: Azacitidine
|
Azacitidine 75 mg/ m/ dag *5 dagen, 28 dagen voor 1 cursus
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
algemene responspercentage
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
3 maanden, 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
algemeen overleven
Tijdsspanne: na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
|
Volledig responspercentage
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
Snelheid van transfusie -onafhankelijkheid
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
|
3 maanden, 6 maanden
|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
|
terugvalpercentage
Tijdsspanne: Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
|
voortgangsvrije overleving
Tijdsspanne: Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AZA-Lus-HRMDS
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .