AZA+LUS VS AZA MONOTHERAPY в HR-MDS

Было показано, что гипометилирующие агенты (HMA) азацитидин (AZA) и децитабин (DEC) улучшают выживаемость и задерживают прогрессирование заболевания у пациентов с MD с высоким риском. Они рекомендуются NCCN в качестве лечения первой линии для пациентов с МДС высокого риска. Клинические испытания продемонстрировали или стали примерно 40-50% с AZA у пациентов с MDS с высоким риском. Несмотря на эффективность терапии HMA, частота независимости от переливания остается низкой. Анемия остается наиболее заметным симптомом у рефрактерных пациентов с очень ограниченными вариантами последующего лечения. Длительная анемия влияет на каждую функцию органа и серьезно влияет на прогноз пациентов.

Luspatercept в настоящее время одобрен для лечения пациентов с обами с ошибками лечения рецептора эритропоэза (ESA) у пациентов с низким риском, зависимыми от переливания, пациентов с низким риском. В рандомизированном контролируемом клиническом исследовании III фазы, по сравнению с группой плацебо, Louspatercept значительно улучшила зависимость от переливания и улучшение гемоглобина и качества жизни у рефрактерных пациентов с MDS-RS. В недавнем отчете о конференции предполагалось, что не было значительной разницы в эффективности между пациентами с низким риском и высоким риском, получавшими луспейспендию, и что показатель HI для пациентов с высоким риском, получавших монотерапию Louspatercept, составляла приблизительно 50%.

Таким образом, это исследование было направлено на сравнение эффективности AZA+Louspatercept и Aza Monotherapy.