AZA+LUS vs Monoterapia AZA em HR-MDS

Os agentes hipometilantes (HMA) azacitidina (AZA) e decitabina (DEC) demonstraram melhorar a sobrevida e atrasar a progressão da doença em pacientes com MDS de alto risco. Eles são recomendados pelo NCCN como tratamentos de primeira linha para pacientes com MDS de alto risco. Os ensaios clínicos demonstraram uma taxa de aproximadamente 40-50% com AZA em pacientes com MDS de alto risco. Apesar da eficácia da terapia com HMA, a taxa de independência da transfusão permanece baixa. A anemia continua sendo o sintoma mais proeminente em pacientes refratários, com opções muito limitadas para o tratamento subsequente. A anemia prolongada afeta todas as funções de órgãos e afeta seriamente o prognóstico dos pacientes.

Atualmente, a Luspatercept é aprovada para o tratamento de pacientes com falhas de tratamento com agonista do receptor da eritropoiese (ESA) em pacientes com MDS-RS de baixo risco dependente de transfusão. Em um ensaio clínico de fase III controlado randomizado, em comparação com um grupo placebo, a luspatercept melhorou significativamente a dependência da transfusão e melhorou a hemoglobina e a qualidade de vida em pacientes refratários ao MDS-RS. Um relatório recente da conferência sugeriu que não houve diferença significativa na eficácia entre pacientes de baixo risco e alto risco tratados com Luspatercept e que a taxa de HI para pacientes de alto risco tratados com monoterapia com luspaterca foi de aproximadamente 50%.

Assim, este estudo teve como objetivo comparar a eficácia da monoterapia AZA+Luspatercept e AZA.