AZA+LUS vs Monoterapia AZA en HR-MDS

Se ha demostrado que los agentes hipometilantes (HMA) azacitidina (AZA) y la decitabina (DEC) mejoran la supervivencia y retrasan la progresión de la enfermedad en pacientes con MDS de alto riesgo. El NCCN los recomienda como tratamientos de primera línea para pacientes con MDS de alto riesgo. Los ensayos clínicos han demostrado una tasa OR de aproximadamente 40-50% con AZA en pacientes con MDS de alto riesgo. A pesar de la eficacia de la terapia con HMA, la tasa de independencia de la transfusión sigue siendo baja. La anemia sigue siendo el síntoma más prominente en pacientes refractarios, con opciones muy limitadas para el tratamiento posterior. La anemia prolongada afecta a cada función de órganos y afecta seriamente el pronóstico de los pacientes.

Actualmente, LusPatercept está aprobado para el tratamiento de pacientes con fallas de tratamiento con agonistas del receptor de eritropoyesis (ESA) en pacientes con MDS-RS de bajo riesgo dependientes de la transfusión. En un ensayo clínico controlado aleatorizado de fase III, en comparación con un grupo placebo, LusPatercept mejoró significativamente la dependencia de la transfusión y mejoró la hemoglobina y la calidad de vida en pacientes con MDS-RS refractarios. Un informe reciente de la conferencia sugirió que no había diferencias significativas en la eficacia entre los pacientes de bajo riesgo y de alto riesgo tratados con LusPatercept y que la tasa de HI para pacientes de alto riesgo tratados con monoterapia con LusPatercept fue de aproximadamente el 50%.

Por lo tanto, este estudio tuvo como objetivo comparar la eficacia de AZA+Luspatercept y Monoterapia AZA.