Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II NPC-14 (siarczan arbekacyny) w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (NORTH POLE DMD)

2 września 2015 zaktualizowane przez: Yasuhiro Takeshima, Kobe University

Badanie fazy II nad bezsensownym odczytem związku NPC-14 (siarczan arbekacyny) w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (badanie NORTH POLE DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest dziedzicznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym spowodowanym mutacją w genie kodującym krytyczne białko mięśniowe zwane dystrofiną. Obecnie nie ma skutecznej opcji leczenia tej choroby. Podejście farmakologiczne poprzez promowanie translacji mRNA niezależnie od obecności przedwczesnych kodonów stop przez mutację nonsensowną, zwane strategią odczytu, rozwijało się ostatnio dla DMD z mutacją nonsensowną. NPC-14 jest związkiem kandydującym do strategii odczytu, ponieważ skuteczne działania odczytu zostały wykazane w badaniach nieklinicznych. Niniejsze badanie jest badaniem fazy II zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NPC-14 u pacjentów z DMD w stanie ambulatoryjnym z mutacjami nonsensownymi, które zostały potwierdzone analizą całego genomu. Cele te zostaną osiągnięte poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych za pomocą badania przedmiotowego, badań serca, płuc, słuchu, równowagi i badań laboratoryjnych jako punktów końcowych bezpieczeństwa oraz ekspresji dystrofiny w biopsji mięśnia jako głównego punktu końcowego skuteczności, funkcji mięśni (NSAA, test czasowy, siła mięśni ( QMT, MMT), czynności mleczarskie według lifecorder) oraz biomarkery jako drugorzędowe punkty końcowe skuteczności. Badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 21 pacjentów z DMD. Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci są dynamicznie przydzielani do cotygodniowych NPC-14 lub placebo (soli fizjologicznej) w stosunku 2:1 i będą otrzymywać badane leki przez 36 tygodni.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Hyogo prefecture
      • Kobe, Hyogo prefecture, Japonia, 650-0017
        • Kobe university hospital, department of pediatrics
      • Nishinomiya, Hyogo prefecture, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza DMD wynikającej z nonsensownej mutacji poprzez sekwencjonowanie całego genomu genu dystrofiny
  2. Mieć nienaruszony prawy lub lewy mięsień bicepsa lub alternatywną grupę mięśni, którą można poddać badaniu w celu odpowiedniej oceny skuteczności

  3. Aby spełnić następujące kryteria podczas badania przesiewowego (wizyta wyjściowa), w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku

    • Ambulatoryjny i zdolny do przejścia co najmniej 75 metrów podczas 6MWT
    • Zdolny do przestrzegania i wypełnienia wszystkich wymagań protokołu oraz uznany przez badacza za odpowiedniego do udziału w badaniu na podstawie wyników badań przesiewowych
  4. Wiek co najmniej 4 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  5. Mężczyzna
  6. Możliwość hospitalizacji w celu przeprowadzenia badania
  7. Podpisana Świadoma zgoda rodziców/opiekuna prawnego i/lub podpisana zgoda osoby badanej (wiek wyrażenia zgody zostanie określony przez IRB)

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza ekspozycja na leki eksperymentalne, które mogą przywrócić dystrofinę lub inne funkcjonalne białko (przeczytanie, pominięcie eksonu, terapia zwiększająca poziom utrofiny itp.)
  2. Znana mutacja w nukleotydzie 1555 w genie 12S rRNA mitochondrialnego DNA i/lub osoba lub rodziny były leczone lub mają historię ośmiu zaburzeń nerwów czaszkowych (utrata słuchu, zawroty głowy, szum w uszach itp.) w wyniku stosowania aminoglikozydów
  3. Niemożność słyszenia w zakresie od 0 do 25 dB za pomocą audiometrii tonalnej, nieprawidłowości w audiometrii słuchowej odpowiedzi pnia mózgu i/lub utrata częstotliwości spowodowana zniekształceniem produktu oto emisje akustyczne podczas badania przesiewowego
  4. Słabe przyjmowanie doustne lub umożliwianie przyjmowania doustnego i/lub zły stan ogólny
  5. Znane alergie na NPC-14, inne aminoglikozydy i/lub bacytracynę
  6. Obecność przeciwciał anty-dystrofinowych w początkowych ocenach
  7. Cys-C ≥1,2 mg/l i/lub stężenie kreatyniny >1,5-krotność górnej granicy normy skorygowanej o wiek
  8. Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) <40% lub frakcjonowane skrócenie lewej komory (FS) <25% i/lub ≥480 ms QTc (skorygowany odstęp QT metodą Fridericii)
  9. Konieczność wentylacji mechanicznej
  10. Natężona pojemność życiowa (FVC) <50% wartości przewidywanej
  11. Klinicznie istotne choroby współistniejące (hematologiczne, psychonerwicowe, wątrobowe, płucne, endokrynologiczne, immunologiczne, nerek i gastroenterologiczne) i/lub rak
  12. Upośledzenie funkcji intelektualnych i/lub ekspresyjnej zdolności językowej, które mogą zakłócać oceny z badań
  13. Leczenie innym ogólnoustrojowym aminoglikozydem w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku
  14. Rozpoczęcie ogólnoustrojowego leczenia glikokortykosteroidami i/lub rozpoczęcie kuracji ruchowej, fizjoterapii lub terapii zajęciowej, które mogą zakłócić ocenę badania. Zmiana dawki i schematu ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku
  15. Historia jakiejkolwiek procedury chirurgicznej w ciągu kilku miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku lub mieć plan w trakcie badania
  16. Historia ciężkiej alergii na żywność i leki, taka jak wstrząs anafilaktyczny lub uogólniona wysypka
  17. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym i przyjmowanie dowolnego badanego leku w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NPC-14
Kroplówka dożylna, QW, 36 tygodni, Dawka zostanie dostosowana i utrzymana poprzez terapeutyczne monitorowanie leku pod kątem maksymalnych stężeń NPC-14 w surowicy
Lek: NPC-14

NPC-14 będzie administrowany w następujących krokach. Dawka NPC-14 zostanie obliczona i dostosowana przez nieślepego lekarza i/lub nieślepego farmaceutę.

  • Ze względów bezpieczeństwa początkowa dawka NPC-14 będzie o połowę mniejsza niż obliczona na podstawie objętości dystrybucji: Vd na podstawie wieku pacjenta.
  • Po początkowym podaniu dawka NPC-14 zostanie dostosowana i utrzymana przez rzeczywiste Vd, terapeutyczne monitorowanie leku szczytowych poziomów NPC-14 w surowicy
Inne nazwy:
  • Arbekacyna
Komparator placebo: Placebo
Dawka zostanie dostosowana do objętości dystrybucji (Vd) pacjentów zgodnie ze schematem dawkowania NPC-14
Lek: Placebo
Dawka zostanie dostosowana do objętości dystrybucji (Vd) pacjentów zgodnie ze schematem dawkowania NPC-14

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 38 tygodni (36 tygodni leczenia i 2 tygodnie okresu kontrolnego)
Do 38 tygodni (36 tygodni leczenia i 2 tygodnie okresu kontrolnego)
Zmiana szybkości ekspresji dystrofiny w tkankach mięśniowych od oceny wyjściowej
Ramy czasowe: W 37 tygodniu (1 tydzień po 36 tygodniach leczenia)
W 37 tygodniu (1 tydzień po 36 tygodniach leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena ambulatoryjna North Star
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Test czasowy (6MWT, czas przejścia/przebiegu 10 metrów, czas wejścia/zejścia 4 stopnie, czas wstania z podłogi)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Siła mięśniowa (MMT, QMT)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Działalność mleczarska
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu
Biomarkery (CK, ALD)
Ramy czasowe: W 36 tygodniu
W 36 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kobe University

Współpracownicy

Nobelpharma
Japan Medical Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Yasuhiro Takeshima, MD, PhD, Hyogo College of Medicine
  • Dyrektor Studium: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National center of neurology and psychiatry, department of child neurology, Muscular disease center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2015

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NPC-14-1
  • JMA-IIA00134 (Inny identyfikator: Center for clinical trials, Japan Medical Association)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na NPC-14

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj