Badanie Arimoclomolu w zapaleniu mięśni ciał wtrętowych (IBM)
18 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: ZevraDenmark
Badanie II fazy Arimoklomolu w leczeniu sporadycznego wtrętowego zapalenia mięśni (IBM)
Źródło finansowania — FDA OOPD.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku, Arimoclomolu, u pacjentów z IBM.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Faza 2/3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, międzynarodowe, 20-miesięczne badanie interwencyjne u pacjentów z IBM.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
152
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California, Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
43 lata i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Spełnij kryteria diagnostyczne badania European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis 2011 dla IBM
- Zademonstruj, że jesteś w stanie wstać z krzesła bez pomocy innej osoby lub urządzenia
- Zdolny do poruszania się na odległość co najmniej 20 stóp/6 metrów z urządzeniem wspomagającym lub bez niego. Po wstaniu z krzesła uczestnik może korzystać z dowolnego urządzenia do chodzenia, tj. balkonika, puszki, kul lub szelek. Nie mogą być wspierane przez inną osobę i nie mogą używać mebli ani ścian jako podparcia.
- Masa ciała >= 40 kg
- Kobiety przed menopauzą muszą mieć ujemny test ciążowy przed podaniem dawki badanego leku.
- Uczestnik badania bimagrumabem musi odstawić badany lek na co najmniej 6 miesięcy.
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnictwo w badaniu wyklucza którykolwiek z poniższych stanów: przewlekła infekcja, w szczególności HIV lub wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C; rak inny niż rak podstawnokomórkowy mniej niż pięć lat wcześniej; lub inne przewlekłe poważne choroby medyczne.
- Obecność któregokolwiek z poniższych w rutynowych badaniach krwi: WEB 30 mg%; kreatynina > 1,5 mg%; objawowa choroba wątroby ze stężeniem albuminy w surowicy < 3 g/dl.
- Historia ostatniej kinazy kreatynowej >15x górna granica normy bez żadnego innego wyjaśnienia poza IBM.
- Historia niezgodności z innymi terapiami
- Stosowanie testosteronu z wyjątkiem fizjologicznych dawek zastępczych w przypadku niedoboru androgenów. Uczestnicy muszą posiadać udokumentowany dowód niedoboru androgenów.
- Współistnienie innych chorób, które prawdopodobnie wpłynęłyby na pomiary wyników.
- Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich trzech miesięcy
- Udział w niedawnym badaniu leku w ciągu ostatnich 30 dni przed wizytą przesiewową lub stosowanie czynnika biologicznego mniej niż 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Kobiety karmiące piersią lub nie chcące stosować odpowiedniej metody antykoncepcji, które nie są sterylne chirurgicznie. Odpowiednia kontrola urodzeń obejmuje stosowanie wkładki wewnątrzmacicznej, abstynencję lub doustne środki antykoncepcyjne lub metodę podwójnej bariery, np. prezerwatywa plastyczna będzie konieczna zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet.
- Uczestnicy przyjmujący >7,5 mg prednizolonu lub jego odpowiednika lub uczestnicy przyjmujący IVIg lub inne leki immunosupresyjne w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Arimoklomol
248 mg zasady arimoklomolu (co odpowiada 400 mg cytrynianu arimoklomolu) 3 razy dziennie
|
2 kapsułki (2 x 124 mg zasady arimoklomolu; co odpowiada 2 x 200 mg cytrynianu arimoklomolu) przyjmowane 3 razy dziennie podczas śniadania, wczesnym popołudniem i przed snem
|
|
Komparator placebo: Placebo
248 mg odpowiadające placebo 3 razy dziennie
|
2 dopasowane kapsułki placebo przyjmowane 3 razy dziennie podczas śniadania, wczesnym popołudniem i przed snem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w całkowitej skali oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni ciał wtrętowych (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 20
|
Mierzone na podstawie tempa spadku IBMFRS między grupami eksperymentalnymi i placebo.
IBMFRS to kwestionariusz składający się z 10 pozycji.
Wyniki dla każdej pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 4. Łączny maksymalny wynik wynosi 40, a minimalny wynik 0. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny osoby.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 20
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w całkowitej skali oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni ciał wtrętowych (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
|
Mierzone na podstawie tempa spadku IBMFRS między grupami eksperymentalnymi i placebo.
IBMFRS to kwestionariusz składający się z 10 pozycji.
Wyniki dla każdej pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 4. Łączny maksymalny wynik wynosi 40, a minimalny wynik 0. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny osoby.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
|
|
Siła uścisku
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do miesiąca 12 i 20
|
Jednostronna siła chwytu dłoni w obu dłoniach mierzona za pomocą dynamometru Jamar.
Wyniki dotyczą silniejszej kończyny, jak określono na początku badania.
|
Zmiana od punktu początkowego do miesiąca 12 i 20
|
|
Zmodyfikowany Timed up and go (mTUG)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Łączna zdolność pacjenta do wstania z krzesła i przejścia 3 metrów, odwrócenia się, powrotu do krzesła i usiąść.
Test przeprowadzono dwukrotnie i wykorzystano najszybszy czas.
Wyniki wyrażono jako prędkość w metrach/sekundę.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Ręczne badanie mięśni (MMT), całkowity wynik
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Manual Muscle Testing (MMT) ocenia siłę 24 mięśni (mięśnie osiowe, proksymalne i dystalne, badane obustronnie) w skali od 0 do 10 punktów.
Całkowity wynik jest obliczany jako średnia z 24 mięśni i mieści się w zakresie od 0 do 10.
Całkowity wynik wzrośnie, jeśli pacjent będzie silniejszy, i zmniejszy się, jeśli pacjent będzie słabł.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
6-minutowy test marszu (6MWT); Dystans po 6 minutach (6MWD)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Dystans, jaki pacjenci mogli przejść w 6 minut.
Przebyty dystans w metrach rejestrowano po 6 minutach.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Krótki formularz-36 (SF-36) Ocena komponentu fizycznego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Mierzone za pomocą krótkiej ankiety dotyczącej zdrowia zawierającej 36 pozycji (SF-36).
Kwestionariusz mierzy 8 koncepcji zdrowotnych, co daje 2 sumaryczne miary: zdrowie fizyczne i psychiczne.
Wynik komponentu fizycznego obejmuje 4 skale funkcjonowania fizycznego (10 pozycji), ograniczenia roli ze względu na zdrowie fizyczne (4 pozycje), ból ciała (2 pozycje) oraz ogólny stan zdrowia (5 pozycji).
Aby ocenić SF-36, skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji, aby uzyskać wynik w zakresie od 0 do 100, a miara sumaryczna jest obliczana jako średni wynik.
Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Maksymalny dobrowolny skurcz izometryczny (MVICT) mięśnia czworogłowego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Jednostronna siła mięśni prostowników stawu kolanowego obu kończyn za pomocą dynamometru ręcznego MicroFET.
Wyniki dotyczą silniejszej kończyny, jak określono na początku badania.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia – wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Indeks niepełnosprawności HAQ mierzy zgłaszany przez pacjenta stan funkcjonalny (niepełnosprawność), w tym korzystanie przez pacjenta z pomocy lub urządzeń i/lub pomocy innych osób.
Skala składa się z 20 pozycji w 8 domenach (ubieranie się i pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i wspólne codzienne czynności).
Każda domena ma co najmniej 2 elementy podkategorii, oceniane w skali od 0 do 3, a dla każdej z 8 domen wynik domeny był najwyższym wynikiem z zaangażowanych wyników podkategorii.
Zgłoszony całkowity wynik jest średnią z 8 domen, a wyniki z co najmniej 6 domen musiały być dostępne, aby można było obliczyć całkowity wynik.
Średni całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 3, a wyższy wynik odpowiada pogorszeniu stanu funkcjonalnego.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
2-minutowy test marszu (2MWT)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Dystans, jaki pacjenci byli w stanie przejść w ciągu 2 minut (podczas 6-minutowego testu marszu) zapisano w metrach.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Skrócona forma-36 (SF-36) Wynik komponentu psychicznego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Mierzone za pomocą krótkiej ankiety dotyczącej zdrowia zawierającej 36 pozycji (SF-36).
Kwestionariusz mierzy 8 koncepcji zdrowotnych, co daje 2 sumaryczne miary: zdrowie fizyczne i psychiczne.
Wynik komponentu psychicznego składa się z energii/zmęczenia (4 pozycje), funkcjonowania społecznego (2 pozycje), ograniczeń ról z powodu problemów emocjonalnych (3 pozycje) oraz dobrego samopoczucia emocjonalnego (5 pozycji).
Aby ocenić SF-36, skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji, aby uzyskać wynik w zakresie od 0 do 100, a miara sumaryczna jest obliczana jako średni wynik.
Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGIS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Zgłaszana przez pacjentów ocena wpływu IBM na zdolność wykonywania codziennych czynności (np.
ubieranie się, chodzenie, kąpiel) w czasie oceny.
Opcje odpowiedzi na wpływ IBM były „brak” (tj.
brak wpływu), „bardzo łagodny”, „łagodny”, „umiarkowany”, „poważny” i „bardzo ciężki”.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Ogólne wrażenie zmiany pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Zgłoszona przez pacjentów ocena wpływu leczenia IBM na zdolność wykonywania codziennych czynności (np.
ubieranie się, chodzenie, kąpiel).
Opcje odpowiedzi na zmianę wpływu były następujące: „bardzo dużo gorzej”, „znacznie gorzej”, „trochę gorzej”, „bez zmian”, „trochę lepiej”, „znacznie lepiej” i „bardzo znacznie lepiej”.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Ogólne wrażenie ciężkości klinicysty (CGIS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Zgłoszona przez klinicystę ocena nasilenia objawów IBM pacjenta w czasie oceny.
Opcje odpowiedzi to „brak”, „bardzo łagodny”, „łagodny”, „umiarkowany”, „poważny” i „bardzo ciężki”
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Globalne wrażenie zmiany przez klinicystę (CGIC)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
Zgłoszona przez klinicystę ocena zmiany od początku leczenia badanego w objawach IBM pacjenta.
Opcje odpowiedzi na zmiany w IBM to „bardzo dużo gorzej”, „dużo gorzej”, „trochę gorzej”, „bez zmian”, „trochę ulepszone”, „znacznie ulepszone” i „bardzo znacznie ulepszone”.
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12 i miesiąca 20
|
|
Wodospady i bliskie wodospady
Ramy czasowe: Skumulowana liczba od poziomu bazowego do miesiąca 20
|
Upadki i bliskie upadków zarejestrowane przez uczestników w dzienniku
|
Skumulowana liczba od poziomu bazowego do miesiąca 20
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Hanna, MD, University College, London
- Główny śledczy: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 kwietnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 kwietnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
28 kwietnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY00002461
- R01FD004809 (Dotacja/umowa FDA USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .