Estudio de Arimoclomol en Miositis por Cuerpos de Inclusión (IBM)

Criterios de inclusión:

• Cumplir con cualquiera de los criterios de diagnóstico de investigación de miositis por cuerpos de inclusión del Centro Neuromuscular Europeo 2011 categorías para IBM
• Demostrar ser capaz de levantarse de una silla sin el apoyo de otra persona o dispositivo
• Capaz de deambular al menos 20 pies/6 metros con o sin dispositivo de asistencia. Una vez que se levanta de la silla, el participante puede usar cualquier dispositivo para caminar, es decir, andador/marco, lata, muletas o aparatos ortopédicos. No pueden ser apoyados por otra persona y no pueden usar muebles o paredes como apoyo.
• Peso corporal de >= 40 kg
• Las mujeres premenopáusicas deben tener una prueba de embarazo negativa antes de recibir la dosis del medicamento del estudio.
• Si es un participante en el estudio de bimagrumab, el participante debe dejar de tomar el medicamento del estudio durante al menos 6 meses.
• Capaz de dar consentimiento informado

Criterio de exclusión:

• Los antecedentes de cualquiera de los siguientes excluyen la participación del sujeto en el estudio: infección crónica, particularmente VIH o hepatitis B o C; cáncer distinto del cáncer de células basales menos de cinco años antes; u otras enfermedades médicas crónicas graves.
• Presencia de cualquiera de los siguientes en análisis de sangre de rutina: WEB 30 mg%; creatinina > 1,5 mg%; enfermedad hepática sintomática con albúmina sérica < 3 g/dl.
• Historial de creatina quinasa más reciente > 15 veces el límite superior de lo normal sin ninguna otra explicación además de IBM.
• Antecedentes de incumplimiento de otras terapias
• Uso de testosterona excepto para dosis de reemplazo fisiológico en caso de deficiencia de andrógenos. Los participantes deben tener prueba documentada de la deficiencia de andrógenos.
• Coexistencia de otra enfermedad que probablemente afecte las medidas de resultado.
• Abuso de drogas o alcohol en los últimos tres meses
• Participación en un estudio farmacológico reciente en los últimos 30 días antes de la visita de selección o uso de un agente biológico menos de 6 meses antes de la visita de selección.
• Mujeres que están amamantando o que no desean usar un método anticonceptivo adecuado que no son estériles quirúrgicamente. El control de la natalidad adecuado incluye el uso de un dispositivo intrauterino, la abstinencia o los anticonceptivos orales o un método de doble barrera, p.
• Participantes que toman >7,5 mg de prednisolona o equivalente o participantes que reciben IgIV u otros inmunosupresores en los últimos 3 meses.