Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Arimoclomol i Inclusion Body Myosit (IBM)

18 april 2023 uppdaterad av: ZevraDenmark

Fas II-studie av arimoklomol för behandling av sporadisk inklusionskroppsmyosit (IBM)

Finansieringskälla - FDA OOPD. Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av studieläkemedlet Arimoclomol hos IBM-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas 2/3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, internationell, 20 månader lång interventionsstudie på patienter med IBM.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

152

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • University College of London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

43 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Möt någon av European Neuromuscular Center Inclusion Body Myosit forskningsdiagnostiska kriterier 2011 för IBM
  • Visa att kunna resa sig från en stol utan stöd från en annan person eller enhet
  • Kan röra sig minst 20 fot/6 meter med eller utan hjälpmedel. När deltagarna har rest sig från stolen kan de använda vilken gånganordning som helst, t.ex. rollator/ram, burk, kryckor eller hängslen. De kan inte stödjas av någon annan och kan inte använda möbler eller vägg som stöd.
  • Kroppsvikt >= 40 kg
  • Pre-menopausala kvinnor måste ha en negativ graviditets-tst innan de doserar studieläkemedlet.
  • Om en deltagare i bimagrumabstudien måste deltagaren vara borta från studiemedicinen i minst 6 månader.
  • Kan ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Historik av något av följande utesluter försökspersonens deltagande i studien: kronisk infektion, särskilt HIV eller Hepatit B eller C; annan cancer än basalcellscancer mindre än fem år tidigare; eller andra kroniska allvarliga medicinska sjukdomar.
  • Förekomst av något av följande vid rutinmässig blodscreening: WEB 30 mg%; kreatinin > 1,5 mg%; symtomatisk leversjukdom med serumalbumin < 3 g/dL.
  • Historik med senaste kreatinkinas >15x den övre normalgränsen utan någon annan förklaring förutom IBM.
  • Historik av bristande efterlevnad av andra terapier
  • Användning av testosteron förutom fysiologiska ersättningsdoser vid androgenbrist. Deltagarna måste ha dokumenterade bevis på androgenbristen.
  • Samexistens av annan sjukdom som sannolikt skulle påverka resultatmått.
  • Narkotika- eller alkoholmissbruk under de senaste tre månaderna
  • Deltagande i en nyligen genomförd läkemedelsstudie under de senaste 30 dagarna före screeningbesöket eller användning av ett biologiskt medel mindre än 6 månader före screeningbesöket.
  • Kvinnor som ammar eller ovilliga att använda adekvat preventivmetod som inte är kirurgiskt sterila. Adekvat preventivmedel inkluderar användning av intrauterin anordning, abstinens eller orala preventivmedel eller en dubbelbarriärmetod, t.ex. kommer kondomplasdiafragma att vara nödvändigt för både manliga och kvinnliga deltagare.
  • Deltagare som tagit >7,5 mg prednisolon eller motsvarande eller deltagare på IVIg eller andra immunsuppressiva medel under de senaste 3 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arimoklomol
248 mg arimoklomolbas (motsvarande 400 mg arimoklomolcitrat) 3 gånger dagligen
Läkemedel: Arimoklomol
2 kapslar (2 x 124 mg arimoklomolbas; motsvarande 2 x 200 mg arimoklomolcitrat) tagna 3 gånger dagligen under frukost, tidig eftermiddag och vid sänggåendet
Placebo-jämförare: Placebo
248 mg matchande placebo 3 gånger dagligen
Övrig: Placebo
2 matchade placebokapslar tagna 3 gånger dagligen under frukost, tidig eftermiddag och vid sänggåendet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 20
Mätt som minskningshastighet i IBMFRS mellan experimentella och placebogrupper. IBMFRS är ett frågeformulär med 10 punkter. Poängen för varje objekt sträcker sig från 0 till 4. Det finns en total maximal poäng på 40 och minsta poäng på 0. Ju högre poäng desto bättre funktionell status för personen.
Ändra från baslinje till månad 20

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBMFRS) Total Score
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
Mätt som minskningshastighet i IBMFRS mellan experimentella och placebogrupper. IBMFRS är ett frågeformulär med 10 punkter. Poängen för varje objekt sträcker sig från 0 till 4. Det finns en total maximal poäng på 40 och minsta poäng på 0. Ju högre poäng desto bättre funktionell status för personen.
Ändra från baslinje till månad 12
Greppstyrka
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och 20
Ensidig handgreppsstyrka i båda händerna mätt med Jamar Dynamometer. Resultaten är för den starkare extremiteten, som identifierats vid baslinjen.
Ändra från baslinje till månad 12 och 20
Ändrad Tidsgräns och gå (mTUG)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Patientens kombinerade förmåga att resa sig från en stol och gå 3 meter, vända sig om och gå tillbaka till stolen och sätta sig. Testet utfördes två gånger och den snabbaste tiden användes. Resultaten uttrycktes som hastighet i meter/sekund.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Manuell muskeltestning (MMT), totalpoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Den manuella muskeltestningen (MMT) ger styrkan hos 24 muskler (axiala, proximala och distala muskler, testade bilateralt) på en skala från 0 till 10 poäng. Den totala poängen beräknas som ett genomsnitt över de 24 musklerna och varierar från 0 till 10. Den totala poängen kommer att öka om en patient blir starkare och minska om en patient blir svagare.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
6 minuters gångtest (6MWT); Distans efter 6 minuter (6MWD)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Avståndet patienter kunde gå på 6 minuter. Avståndet som gick i meter registrerades efter 6 minuter.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Kort Form-36 (SF-36) Fysisk komponentpoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Uppmätt med hjälp av Short Form health survey med 36 poster (SF-36). Enkäten mäter 8 hälsobegrepp som ger 2 sammanfattande mått: fysisk och psykisk hälsa. Den fysiska komponentpoängen inkluderar 4 skalor för fysisk funktion (10 poster), rollbegränsningar på grund av fysisk hälsa (4 poster), kroppslig smärta (2 poster) och allmän hälsa (5 poster). För att poängsätta SF-36 standardiseras skalorna med en poängalgoritm för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100, och det sammanfattande måttet beräknas som medelpoängen. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Maximal Voluntary Isometric Contraction (MVICT) av Quadriceps
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Unilateral styrka av knästräckarmusklerna på båda extremiteterna med hjälp av MicroFET-handdynamometern. Resultaten är för den starkare extremiteten, som identifierats vid baslinjen.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Handikappindexet i HAQ mäter självrapporterat funktionstillstånd (handikapp) inklusive patientens användning av hjälpmedel och/eller hjälp från andra personer. Skalan är sammansatt av 20 artiklar i 8 domäner (klä och sköta, uppstå, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och vanliga dagliga aktiviteter). Varje domän har minst 2 underkategoriobjekt, poängsatta på en skala från 0 till 3, och för var och en av de 8 domänerna var domänpoängen den högsta poängen av de inblandade underkategoripoängen. Den totala poängen som rapporterats är ett genomsnitt över 8 domäner och poäng från minst 6 domäner måste finnas tillgängliga för att den totala poängen skulle kunna beräknas. Den genomsnittliga totalpoängen sträcker sig från 0 till 3, och en högre poäng motsvarar en försämring av funktionsstatus.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
2 minuters promenadtest (2MWT)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Avståndet som patienterna kunde gå på 2 minuter (under 6 minuters gångtestet) registrerat i meter.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Kort Form-36 (SF-36) Mental Component Poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Uppmätt med hjälp av Short Form health survey med 36 poster (SF-36). Enkäten mäter 8 hälsobegrepp som ger 2 sammanfattande mått: fysisk och psykisk hälsa. Den mentala komponentpoängen är sammansatt av energi/trötthet (4 punkter), social funktion (2 punkter), rollbegränsningar på grund av emotionella problem (3 punkter) och emotionellt välbefinnande (5 punkter). För att poängsätta SF-36 standardiseras skalorna med en poängalgoritm för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100, och det sammanfattande måttet beräknas som medelpoängen. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Patientrapporterad bedömning av IBMs inverkan på förmågan att slutföra aktiviteter i det dagliga livet (t.ex. påklädning, promenader, bad) vid tidpunkten för bedömningen. Svarsalternativen för effekten av IBM var "inga" (dvs. ingen påverkan), "mycket mild", "lindrig", "måttlig", "svår" och "mycket svår".
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Patientrapporterad bedömning av förändringen från början av studiebehandlingen av IBM:s inverkan på förmågan att genomföra aktiviteter i det dagliga livet (t.ex. klä på sig, gå, bada). Svarsalternativen för förändring i påverkan var "mycket mycket sämre", "mycket sämre", "lite sämre", "ingen förändring", "lite förbättrad", "mycket förbättrad" och "mycket mycket förbättrad".
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Kliniker Global Impression of Severity (CGIS)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Klinikerrapporterad bedömning av svårighetsgraden av patientens IBM-symtom vid tidpunkten för bedömningen. Svarsalternativen var "ingen", "mycket mild", "lindrig", "måttlig", "svår" och "mycket svår"
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Kliniker Global Impression of Change (CGIC)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Klinikerrapporterad bedömning av förändringen från studiestartsbehandling i patientens IBM-symtom. Svarsalternativen för förändring i IBM var "mycket mycket sämre", "mycket sämre", "lite sämre", "ingen förändring", "lite förbättrad", "mycket förbättrad" och "mycket mycket förbättrad".
Ändra från baslinje till månad 12 och månad 20
Falls och Near Falls
Tidsram: Ackumulerat antal från baslinje till månad 20
Fall och nära fall registrerade av deltagarna i en dagbok
Ackumulerat antal från baslinje till månad 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbetspartners

University College, London
University of Kansas Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Huvudutredare: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

11 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

11 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 april 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2016

Första postat (Uppskatta)

28 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inklusionskroppsmyosit

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera