Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Arimoclomol i Inclusion Body Myositis (IBM)

18. april 2023 oppdatert av: ZevraDenmark

Fase II-studie av Arimoclomol for behandling av sporadisk inkluderingskroppsmyositt (IBM)

Finansieringskilde – FDA OOPD. Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av studiemedikamentet Arimoclomol hos IBM-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 2/3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, internasjonal, 20-måneders intervensjonsstudie hos pasienter med IBM.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

152

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College of London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

43 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Møt noen av European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis forskningsdiagnostiske kriterier 2011 kategorier for IBM
  • Demonstrere å kunne reise seg fra en stol uten støtte fra en annen person eller enhet
  • Kan bevege seg minst 20 fot/6 meter med eller uten hjelpemiddel. Når deltakeren har reist seg fra stolen, kan de bruke hvilken som helst ganganordning, det vil si rullator/ramme, boks, krykker eller seler. De kan ikke støttes av en annen person og kan ikke bruke møbler eller vegg til støtte.
  • Kroppsvekt på >= 40 kg
  • Kvinner før menopause må ha en negativ graviditetstest før de doserer studiemedisinen.
  • Hvis en deltaker i bimagrumab-studien, må deltakeren være fri fra studiemedisinen i minst 6 måneder.
  • Kunne gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Historien om noen av følgende utelukker deltakelse i studien: kronisk infeksjon, spesielt HIV eller Hepatitt B eller C; annen kreft enn basalcellekreft mindre enn fem år tidligere; eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer.
  • Tilstedeværelse av noe av følgende ved rutinemessig blodscreening: WEB 30 mg%; kreatinin > 1,5 mg%; symptomatisk leversykdom med serumalbumin < 3 g/dL.
  • Historie med siste kreatinkinase >15 ganger øvre normalgrense uten noen annen forklaring enn IBM.
  • Historie om manglende overholdelse av andre terapier
  • Bruk av testosteron med unntak av fysiologiske erstatningsdoser ved androgenmangel. Deltakere må ha dokumentert bevis på androgenmangel.
  • Sameksistens av annen sykdom som sannsynligvis vil påvirke utfallsmål.
  • Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste tre månedene
  • Deltakelse i en nylig medikamentstudie de siste 30 dagene før screeningbesøket eller bruk av et biologisk middel mindre enn 6 måneder før screeningbesøket.
  • Kvinner som ammer eller uvillige til å bruke adekvat prevensjonsmetode som ikke er kirurgisk sterile. Adekvat prevensjon inkluderer bruk av intrauterin enhet, abstinens eller orale prevensjonsmidler eller en dobbel barrieremetode, for eksempel vil kondomplasdiafragma være nødvendig for både mannlige og kvinnelige deltakere.
  • Deltakere som tar >7,5 mg prednisolon eller tilsvarende eller deltakere på IVIg eller andre immundempende midler i løpet av de siste 3 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arimoklomol
248 mg arimoklomol base (tilsvarer 400 mg arimoklomol citrat) 3 ganger daglig
Legemiddel: Arimoklomol
2 kapsler (2 x 124 mg arimoklomolbase; tilsvarende 2 x 200 mg arimoklomolcitrat) tatt 3 ganger daglig til frokost, tidlig ettermiddag og ved sengetid
Placebo komparator: Placebo
248 mg tilsvarende placebo 3 ganger daglig
Annen: Placebo
2 matchede placebo-kapsler tatt 3 ganger daglig under frokost, tidlig ettermiddag og ved sengetid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i inkluderingskroppsmyositt funksjonell vurderingsskala (IBMFRS) total poengsum
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 20
Målt ved nedgang i IBMFRS mellom eksperimentelle og placebogrupper. IBMFRS er et spørreskjema med 10 elementer. Poeng for hvert element varierer fra 0 til 4. Det er en total maksimal poengsum på 40 og minimum poengsum på 0. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har personen.
Endre fra baseline til måned 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i inkluderingskroppsmyositt funksjonell vurderingsskala (IBMFRS) total poengsum
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt ved nedgang i IBMFRS mellom eksperimentelle og placebogrupper. IBMFRS er et spørreskjema med 10 elementer. Poeng for hvert element varierer fra 0 til 4. Det er en total maksimal poengsum på 40 og minimum poengsum på 0. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har personen.
Endre fra baseline til måned 12
Grepstyrke
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og 20
Ensidig håndgrepsstyrke i begge hender målt med Jamar Dynamometer. Resultatene er for den sterkere lem, som identifisert ved baseline.
Endre fra baseline til måned 12 og 20
Endret Tidsbestemt og gå (mTUG)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Pasientens samlede evne til å reise seg fra en stol og gå 3 meter, snu seg og gå tilbake til stolen og sette seg ned. Testen ble utført to ganger og den raskeste tiden ble brukt. Resultatene ble uttrykt som hastighet i meter/sekund.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Manuell muskeltesting (MMT), totalscore
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Den manuelle muskeltestingen (MMT) skårer styrken til 24 muskler (aksiale, proksimale og distale muskler, testet bilateralt) på en skala fra 0 til 10 poeng. Den totale poengsummen beregnes som et gjennomsnitt over de 24 musklene og varierer fra 0 til 10. Totalskåren vil øke hvis en pasient blir sterkere og reduseres hvis en pasient blir svakere.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
6 minutters gangetest (6MWT); Avstand etter 6 minutter (6MWD)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Avstanden pasienter kunne gå på 6 minutter. Avstanden som gikk i meter ble registrert etter 6 minutter.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Kort form-36 (SF-36) fysisk komponentscore
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Målt ved hjelp av Short Form helseundersøkelsen med 36 elementer (SF-36). Spørreskjemaet måler 8 helsebegreper som gir 2 oppsummerende mål: fysisk og psykisk helse. Den fysiske komponentpoengsummen inkluderer 4 skalaer for fysisk funksjon (10 elementer), rollebegrensninger på grunn av fysisk helse (4 elementer), kroppslig smerte (2 elementer) og generell helse (5 elementer). For å skåre SF-36 standardiseres skalaer med en skåringsalgoritme for å oppnå en skåre fra 0 til 100, og det oppsummerende målet beregnes som gjennomsnittlig poengsum. Høyere skårer indikerer bedre helsetilstand.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Maksimal frivillig isometrisk sammentrekning (MVICT) av Quadriceps
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Unilateral styrke av kneekstensormusklene på begge lemmer ved hjelp av MicroFET håndholdt dynamometer. Resultatene er for den sterkere lem, som identifisert ved baseline.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Funksjonshemmingsindeksen til HAQ måler selvrapportert funksjonsstatus (funksjonshemming) inkludert pasientens bruk av hjelpemidler og/eller hjelp fra andre personer. Skalaen er sammensatt av 20 elementer i 8 domener (påkledning og stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og vanlige daglige aktiviteter). Hvert domene har minst 2 underkategorielementer, skåret på en skala fra 0 til 3, og for hvert av de 8 domenene var domenepoengsummen den høyeste skåren av de involverte underkategoriskårene. Den totale poengsummen som rapporteres er et gjennomsnitt over 8 domener, og poengsum fra minst 6 domener måtte være tilgjengelig for at totalpoengsummen skulle beregnes. Den gjennomsnittlige totalskåren varierer fra 0 til 3, og en høyere skåre tilsvarer en forverring av funksjonsstatus.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
2 minutters gangetest (2MWT)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Avstanden pasienter kunne gå på 2 minutter (under 6-minutters gangtesten) registrert i meter.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Kort Form-36 (SF-36) Mental Component Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Målt ved hjelp av Short Form helseundersøkelsen med 36 elementer (SF-36). Spørreskjemaet måler 8 helsebegreper som gir 2 oppsummerende mål: fysisk og psykisk helse. Den mentale komponentskåren er sammensatt av energi/tretthet (4 elementer), sosial fungering (2 elementer), rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer (3 elementer), og emosjonelt velvære (5 elementer). For å skåre SF-36 standardiseres skalaer med en skåringsalgoritme for å oppnå en skåre fra 0 til 100, og det oppsummerende målet beregnes som gjennomsnittlig poengsum. Høyere skårer indikerer bedre helsetilstand.
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Pasientrapportert vurdering av virkningen av IBM på evnen til å fullføre dagliglivets aktiviteter (f.eks. påkledning, turgåing, bading) på tidspunktet for vurderingen. Svaralternativene for virkningen av IBM var "ingen" (dvs. ingen påvirkning), "veldig mild", "mild", "moderat", "alvorlig" og "svært alvorlig".
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Pasientrapportert vurdering av endringen fra start av studiebehandling i virkningen av IBM på evnen til å fullføre dagliglivets aktiviteter (f.eks. påkledning, turgåing, bading). Svaralternativene for endring i innvirkning var «veldig mye verre», «mye verre», «litt verre», «ingen endring», «litt forbedret», «mye forbedret» og «svært mye forbedret».
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Kliniker Global Impression of Severity (CGIS)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Klinikerrapportert vurdering av alvorlighetsgraden av pasientens IBM-symptomer på tidspunktet for vurderingen. Svaralternativene var "ingen", "svært mild", "mild", "moderat", "alvorlig" og "svært alvorlig"
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Kliniker Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Klinikerrapportert vurdering av endring fra oppstart av studiebehandling i pasientens IBM-symptomer. Svaralternativene for endring i IBM var «veldig mye dårligere», «mye verre», «litt verre», «ingen endring», «litt forbedret», «mye forbedret» og «svært mye forbedret».
Endre fra baseline til måned 12 og måned 20
Falls og Near Falls
Tidsramme: Akkumulert tall fra baseline til måned 20
Fall og nærfall registrert av deltakerne i dagbok
Akkumulert tall fra baseline til måned 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ZevraDenmark

Samarbeidspartnere

University College, London
University of Kansas Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Hovedetterforsker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

11. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

11. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

28. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på Arimoklomol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere