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Estudo do Arimoclomol na Miosite por Corpos de Inclusão (IBM)

18 de abril de 2023 atualizado por: ZevraDenmark

Estudo de Fase II de Arimoclomol para o Tratamento de Miosite Esporádica por Corpos de Inclusão (IBM)

Fonte de Financiamento - FDA OOPD. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia da droga do estudo, Arimoclomol em pacientes IBM.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de intervenção internacional de fase 2/3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 20 meses em pacientes com IBM.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

152

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College of London

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

43 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conheça qualquer um dos critérios de diagnóstico de pesquisa de Miosite do Corpo de Inclusão do Centro Neuromuscular Europeu 2011 categorias para IBM
  • Demonstrar ser capaz de se levantar de uma cadeira sem apoio de outra pessoa ou dispositivo
  • Capaz de deambular pelo menos 20 pés/6 metros com ou sem dispositivo auxiliar. Uma vez levantado da cadeira, o participante pode usar qualquer dispositivo de caminhada, ou seja, andador/estrutura, lata, muletas ou órteses. Eles não podem ser apoiados por outra pessoa e não podem usar móveis ou paredes para apoio.
  • Peso corporal >= 40 kg
  • As mulheres na pré-menopausa devem ter um teste de gravidez negativo antes de administrar a medicação do estudo.
  • Se um participante do estudo bimagrumab, o participante deve estar sem tomar a medicação do estudo por pelo menos 6 meses.
  • Capaz de dar consentimento informado

Critério de exclusão:

  • A história de qualquer um dos seguintes exclui a participação do sujeito no estudo: infecção crônica particularmente HIV ou Hepatite B ou C; câncer diferente do câncer de células basais há menos de cinco anos; ou outras doenças médicas graves crônicas.
  • Presença de qualquer um dos seguintes na triagem de sangue de rotina: WEB 30 mg%; creatinina > 1,5 mg%; doença hepática sintomática com albumina sérica < 3 g/dL.
  • Histórico da creatina quinase mais recente >15x o limite superior do normal sem qualquer outra explicação além da IBM.
  • Histórico de não adesão a outras terapias
  • Uso de testosterona, exceto para doses de reposição fisiológica em caso de deficiência androgênica. Os participantes devem ter prova documentada da deficiência androgênica.
  • Coexistência de outra doença que provavelmente afetaria as medidas de resultado.
  • Abuso de drogas ou álcool nos últimos três meses
  • Participação em um estudo recente de drogas nos últimos 30 dias antes da visita de triagem ou uso de um agente biológico menos de 6 meses antes da visita de triagem.
  • Mulheres que estão amamentando ou que não desejam usar métodos anticoncepcionais adequados que não sejam cirurgicamente estéreis. O controle de natalidade adequado inclui o uso de dispositivo intrauterino, abstinência ou contraceptivos orais ou um método de barreira dupla, por exemplo, diafragma de plasma de preservativo será necessário para participantes do sexo masculino e feminino.
  • Participantes tomando > 7,5 mg de prednisolona ou equivalente ou participantes em IVIg ou outros imunossupressores nos últimos 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Arimoclomol
248 mg de base de arimoclomol (equivalente a 400 mg de citrato de arimoclomol) 3 vezes ao dia
Medicamento: Arimoclomol
2 cápsulas (2 x 124 mg de base de arimoclomol; equivalente a 2 x 200 mg de citrato de arimoclomol) tomadas 3 vezes ao dia durante o café da manhã, no início da tarde e ao deitar
Comparador de Placebo: Placebo
248 mg de placebo correspondente 3 vezes ao dia
Outro: Placebo
2 cápsulas de placebo combinadas tomadas 3 vezes ao dia durante o café da manhã, no início da tarde e na hora de dormir

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação total da escala funcional de miosite do corpo de inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 20
Medido pela taxa de declínio no IBMFRS entre os grupos experimental e placebo. O IBMFRS é um questionário de 10 itens. A pontuação para cada item varia de 0 a 4. Há uma pontuação total máxima de 40 e mínima de 0. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional da pessoa.
Mudança da linha de base para o mês 20

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação total da escala funcional de miosite do corpo de inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
Medido pela taxa de declínio no IBMFRS entre os grupos experimental e placebo. O IBMFRS é um questionário de 10 itens. A pontuação para cada item varia de 0 a 4. Há uma pontuação total máxima de 40 e mínima de 0. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional da pessoa.
Mudança da linha de base para o mês 12
Força de preensão
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12 e 20
Força de preensão manual unilateral em ambas as mãos medida com o Dinamômetro Jamar. Os resultados são para o membro mais forte, conforme identificado na linha de base.
Mudança da linha de base para o mês 12 e 20
Modificado Timed up and go (mTUG)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
A capacidade combinada do paciente de se levantar de uma cadeira e caminhar 3 metros, virar-se e caminhar de volta para a cadeira e sentar-se. O teste foi realizado duas vezes e o tempo mais rápido foi utilizado. Os resultados foram expressos como velocidade em metros/segundo.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Teste Muscular Manual (MMT), Pontuação Total
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
O Manual Muscle Testing (MMT) pontua a força de 24 músculos (músculos axiais, proximais e distais, testados bilateralmente) em uma escala de 0 a 10 pontos. A pontuação total é calculada como uma média entre os 24 músculos e varia de 0 a 10. A pontuação total aumentará se o paciente estiver ficando mais forte e diminuirá se o paciente estiver ficando mais fraco.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Teste de Caminhada de 6 Minutos (TC6M); Distância após 6 minutos (6MWD)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
A distância que os pacientes poderiam caminhar em 6 minutos. A distância percorrida em metros foi registrada após 6 minutos.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Pontuação do Componente Físico do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Medido usando a pesquisa de saúde Short Form com 36 itens (SF-36). O questionário mede 8 conceitos de saúde que produzem 2 medidas resumidas: saúde física e mental. A pontuação do componente físico inclui 4 escalas de funcionamento físico (10 itens), limitações de papel devido à saúde física (4 itens), dor corporal (2 itens) e saúde geral (5 itens). Para pontuar o SF-36, as escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação para obter uma pontuação que varia de 0 a 100, e a medida sumária é calculada como a pontuação média. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Máxima Contração Isométrica Voluntária (MVICT) do Quadríceps
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Força unilateral dos músculos extensores do joelho em ambos os membros usando o dinamômetro de mão MicroFET. Os resultados são para o membro mais forte, conforme identificado na linha de base.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ-DI)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
O índice de incapacidade do HAQ mede o estado funcional autorrelatado (incapacidade), incluindo o uso de auxílios ou dispositivos pelo paciente e/ou ajuda de outras pessoas. A escala é composta por 20 itens em 8 domínios (vestir-se e arrumar-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, alcance, preensão e atividades diárias comuns). Cada domínio possui pelo menos 2 itens de subcategoria, pontuados em uma escala de 0 a 3, e para cada um dos 8 domínios o escore do domínio foi o escore mais alto dos escores das subcategorias envolvidas. A pontuação total relatada é uma média de 8 domínios e as pontuações de pelo menos 6 domínios devem estar disponíveis para que a pontuação total seja calculada. A pontuação total média varia de 0 a 3, sendo que uma pontuação mais alta corresponde a uma piora do estado funcional.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Teste de Caminhada de 2 Minutos (2MWT)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
A distância que os pacientes poderiam caminhar em 2 minutos (durante o Teste de Caminhada de 6 Minutos) registrada em metros.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Pontuação do Componente Mental do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Medido usando a pesquisa de saúde Short Form com 36 itens (SF-36). O questionário mede 8 conceitos de saúde que produzem 2 medidas resumidas: saúde física e mental. A pontuação do componente mental é composta por energia/fadiga (4 itens), funcionamento social (2 itens), limitações de função devido a problemas emocionais (3 itens) e bem-estar emocional (5 itens). Para pontuar o SF-36, as escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação para obter uma pontuação que varia de 0 a 100, e a medida sumária é calculada como a pontuação média. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGIS)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Avaliação relatada pelo paciente sobre o impacto da IBM na capacidade de concluir as atividades da vida diária (por exemplo, vestir-se, caminhar, tomar banho) no momento da avaliação. As opções de resposta para o impacto da IBM foram "nenhuma" (ou seja, sem impacto), "muito leve", "leve", "moderado", "grave" e "muito grave".
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Avaliação relatada pelo paciente sobre a mudança desde o início do tratamento do estudo no impacto da IBM na capacidade de concluir as atividades da vida diária (por exemplo, vestir-se, caminhar, banhar-se). As opções de resposta para mudança no impacto foram "muito pior", "muito pior", "um pouco pior", "sem mudança", "melhorou um pouco", "melhorou muito" e "melhorou muito".
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Impressão Global de Gravidade do Clínico (CGIS)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Avaliação relatada pelo médico da gravidade dos sintomas IBM do paciente no momento da avaliação. As opções de resposta eram "nenhum", "muito leve", "leve", "moderado", "grave" e "muito grave"
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Impressão Global Clínica de Mudança (CGIC)
Prazo: Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Avaliação relatada pelo médico da mudança desde o início do tratamento do estudo nos sintomas IBM do paciente. As opções de resposta para mudança na IBM foram "muito pior", "muito pior", "um pouco pior", "sem mudança", "melhorou um pouco", "melhorou muito" e "melhorou muito".
Alteração da linha de base para o mês 12 e o mês 20
Cataratas e Cataratas próximas
Prazo: Número acumulado desde a linha de base até o mês 20
Quedas e quase quedas registradas pelos participantes em um diário
Número acumulado desde a linha de base até o mês 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ZevraDenmark

Colaboradores

University College, London
University of Kansas Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Investigador principal: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

11 de janeiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

11 de janeiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

28 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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