Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu z wigabatryną jako terapii początkowej u uczestników z napadami drgawek dziecięcych

11 maja 2023 zaktualizowane przez: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako terapii początkowej u pacjentów z napadami drgawek dziecięcych

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności kannabidiolu w postaci roztworu doustnego jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako terapii początkowej w leczeniu uczestników z napadami drgawek dziecięcych. Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena ciągłej skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu po zakończeniu 14-dniowego leczenia wigabatryną lub wigabatryną z roztworem doustnym kannabidiolu oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji roztworu doustnego kannabidiolu jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako początkową terapia w leczeniu uczestników z napadami niemowlęcymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, w którym uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 1 z 2 grup terapeutycznych. Podczas początkowego okresu leczenia uczestnicy otrzymywali wigabatrynę plus CBD lub wigabatrynę plus pasujące placebo i otrzymywali dawki w przybliżeniu co 12 godzin, z posiłkiem. Badanie to składało się z pięciu okresów: badania przesiewowego, leczenia wstępnego, leczenia przedłużonego, okresu zmniejszania dawki i okresu obserwacji, z maksymalnym czasem trwania wynoszącym około 140 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rodzic(e)/opiekun(owie) w pełni rozumieją i podpisują formularz świadomej zgody, rozumieją wszystkie procedury badania i mogą porozumiewać się w zadowalający sposób z badaczem i koordynatorem badania, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, regulacjami i lokalnymi wymogami.
  2. Rozpoznanie kliniczne skurczów dziecięcych i hipsarytmii, potwierdzone 9-godzinnym wideo-EEG uzyskanym podczas okresu przesiewowego i odczytanym przez czytnik centralny.
  3. Ogólny dobry stan zdrowia (zdefiniowany jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie nieprawidłowości określonych przez Badacza) na podstawie badań fizykalnych i neurologicznych, historii medycznej oraz wyników badań laboratoryjnych uzyskanych podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1).
  4. W opinii badacza rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  1. Został uznany przez badacza z jakiegokolwiek powodu (w tym między innymi z powodu zagrożeń opisanych jako środki ostrożności, ostrzeżenia i przeciwwskazania w aktualnej wersji Broszury badacza dotyczącej roztworu doustnego kannabidiolu) za nieodpowiedniego kandydata do otrzymania badanego leku .
  2. Znana lub podejrzewana alergia na kannabidiol.
  3. Historia reakcji alergicznej lub znana lub podejrzewana nadwrażliwość na jakąkolwiek substancję zawartą w recepturze badanego produktu.
  4. Stosowanie jakiegokolwiek produktu zawierającego kannabidiol/konopie indyjskie w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania.
  5. U pacjenta zdiagnozowano lub podejrzewa się stwardnienie guzowate.
  6. Pacjent był wcześniej leczony wigabatryną, ACTH lub dużymi dawkami steroidów.
  7. Wcześniejsza lub jednoczesna terapia felbamatem, klobazamem, kwasem walproinowym lub dieta ketogeniczna.
  8. Pacjent aktualnie przyjmujący jakiekolwiek niedozwolone leki związane z CYP3A4 wymienione w Załączniku 1 (fenytoina, fluwoksamina, karbamazepina i ziele dziurawca).
  9. Wcześniej otrzymał jakikolwiek eksperymentalny lek lub urządzenie lub eksperymentalną terapię w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne, w tym: testy czynnościowe wątroby (LFT), takie jak albumina, bilirubina bezpośrednia, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN). Badacz może uznać pacjenta za kwalifikującego się, jeśli uzna, że ​​wartości laboratoryjne nie są klinicznie istotne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CBD z wigabatryną
Uczestnicy otrzymywali do 40 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) podzielone dwa razy dziennie (BID) z pożywieniem. Uczestnicy otrzymywali również do 150 mg/kg/dzień wigabatryny dwa razy na dobę z jedzeniem.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
Roztwór doustny zawierający kannabidiol o czystości farmaceutycznej (nieroślinny).
Lek: Wigabatryna
Zawiesina w proszku
Inne nazwy:
  • Sabril
Komparator placebo: Placebo z wigabatryną
Uczestnicy otrzymywali wraz z pożywieniem placebo dopasowane do CBD, a także otrzymywali do 150 mg/kg dziennie wigabatryny z pożywieniem.
Lek: Placebo
Dopasowany roztwór doustny
Lek: Wigabatryna
Zawiesina w proszku
Inne nazwy:
  • Sabril

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników uznanych za osoby całkowicie reagujące
Ramy czasowe: Do dnia 15
Całkowitą odpowiedź definiuje się jako całkowite ustąpienie skurczów i hipsarytmii potwierdzone przez 24-godzinny wideoelektroencefalogram (EEG).
Do dnia 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ustąpieniem napadów niemowlęcych
Ramy czasowe: Do dnia 15
Rozdzielczość IS oceniano za pomocą 24-godzinnego wideo-EEG.
Do dnia 15
Odsetek uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Do dnia 15
Ustąpienie hipsarytmii oceniano za pomocą 24-godzinnego wideo-EEG.
Do dnia 15
Wrażenie badacza dotyczące skuteczności i tolerancji badanego leku Ogólne wrażenie kliniczne — ogólna poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: Dzień 15
Badacze użyją skali CGI-I, która jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo choroba uczestnika uległa poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji i jest oceniana jako: 1 = bardzo bardzo ulepszony; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5=minimalnie gorzej; 6=dużo gorzej; 7=bardzo dużo gorzej. Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
Dzień 15
Odsetek uczestników ze wzrostem liczby dni wolnych od skurczów między dniem 1. a dniem 15.
Ramy czasowe: Do dnia 15
Zwiększenie liczby dni wolnych od skurczów zostanie określone na podstawie wpisów w dzienniczku napadów.
Do dnia 15
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią podczas początkowego okresu leczenia, u których doszło do nawrotu podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 75
Nawrót podczas przedłużonego okresu leczenia zostanie potwierdzony przez wideo-EEG po zgłoszeniu nawrotu przez rodzica.
Do dnia 75
Czas do nawrotu w przedłużonym okresie leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 75
Do dnia 75

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS011-16-082

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziecięcy skurcz

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj