Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AFFINITY DUCHENNE: Terapia genowa RGX-202 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki dożylnej terapii genowej RGX-202 u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

RGX-202 to terapia genowa zaprojektowana w celu dostarczenia transgenu dla nowej mikrodystrofiny, która zawiera elementy funkcjonalne naturalnie występującej dystrofiny, w tym domenę C-końcową (CT).

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne oceniające dawkę, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności klinicznej jednorazowej dawki dożylnej (IV) RGX-202 u uczestników z chorobą Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (Duchenne) to rzadka choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie dystrofiny, białka o kluczowym znaczeniu dla struktury i funkcji komórek mięśniowych. Brak funkcjonalnego białka dystrofiny u osób z Duchenne'em powoduje uszkodzenie komórek podczas skurczu mięśni, co prowadzi do śmierci komórek, zapalenia i zwłóknienia w tkankach mięśniowych, a ostatecznie do postępującego osłabienia mięśni. RGX-202 jest przeznaczony do wykorzystania wektora AAV8 do dostarczania transgenu do komórek mięśniowych, który koduje nową mikrodystrofinę zawierającą elementy funkcjonalne naturalnie występującej dystrofiny, w tym domenę C-końcową (CT). Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 z oceną dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (stężenia białka mikrodystrofiny), farmakokinetyki i wstępnej skuteczności klinicznej RGX-202 w 2 grupach dawek przez 52 tygodnie, kiedy podawany w jednorazowej infuzji dożylnej (IV) ambulatoryjnym uczestnikom pediatrii płci męskiej z Duchenne.

Oczekuje się, że sześciu ambulatoryjnych uczestników pediatrycznych (w wieku 4-11 lat) z Duchenne zostanie włączonych do dwóch grup dawkowania, z dawkami 1x10^14 kopii genomu (GC)/kg masy ciała (n=3) i 2x10^14 GC/ kg masy ciała (n=3). Pierwszych 3 uczestników w każdej grupie dawek otrzyma dawki w sposób rozłożony, w odstępie co najmniej 4 tygodni, po zwiększeniu masy ciała: ≤20kg, ≤30kg i ≤40kg. Po niezależnym przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa dla każdej grupy dawkowania faza rozszerzenia badania może pozwolić na włączenie do każdej dawki maksymalnie sześciu dodatkowych uczestników (łącznie do dziewięciu uczestników w każdej grupie dawkowania). W badaniu może wziąć udział maksymalnie 18 uczestników.

Podczas leczenia zostanie podany kompleksowy, krótkoterminowy, profilaktyczny schemat immunosupresji w celu złagodzenia potencjalnej odpowiedzi immunologicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

65

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alberta Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jean Mah, MD
        • Kontakt:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V65 3N1
        • Rekrutacyjny
        • BC Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital London Health Science Centre
        • Główny śledczy:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Główny śledczy:
          • Hugh McMillan, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carolina Tesi-Rocha, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Barry Byrne, MD
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Nancy L Kuntz, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dimah Saade, MD
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01608
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eleonora D'Ambrosio, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's
        • Główny śledczy:
          • Cuixia Tian, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Główny śledczy:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
        • Główny śledczy:
          • Amy Harper, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 11 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mutacja genu DMD w eksonach 18 i powyżej oraz obraz kliniczny zgodny z typowym DMD.
  • Uczestnik jest w stanie samodzielnie przejść 100 metrów bez urządzeń wspomagających, co oceniono podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik jest w stanie wypełnić TTSTAND zgodnie z kryteriami określonymi w protokole.
  • Uczestnik otrzymywał stabilną dawkę ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów zgodnie ze standardem opieki przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Wyniki klinicznych badań laboratoryjnych, w tym czynności wątroby i nerek, mieszczą się w normalnym zakresie podczas badania przesiewowego, a jeśli są nieprawidłowe, zdaniem badacza nie mają znaczenia klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakikolwiek stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia immunosupresyjnego.
  • Uczestnik otrzymał ataluren (leczenie przywracające białka) lub terapię z pominięciem egzonu w leczeniu DMD w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania lub nie jest w stanie powstrzymać się od przyjmowania atalurenu lub terapii z pominięciem egzonu przez okres 5 lat od momentu Administracja RGX-202.
  • Uczestnik otrzymywał przez całe życie jakikolwiek eksperymentalny lub komercyjny produkt terapii genowej.
  • Uczestnik obecnie podejmuje jakąkolwiek inną interwencję badawczą lub podjął jakąkolwiek inną interwencję badawczą w ciągu 3 miesięcy przed planowaną interwencją dnia 1.
  • Uczestnik ma wykrywalne całkowite przeciwciała wiążące AAV8 w surowicy.
  • Uczestnik ma upośledzoną czynność serca zdefiniowaną jako frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu MRI serca <55%.
  • Uczestnik nie jest w opinii badacza dobrym kandydatem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 1 i 1b: RGX-202 Dawka 1
Pojedynczy wlew dożylny RGX-202 w dawce 1×10^14 GC/kg masy ciała
Genetyczny: RGX-202
RGX-202 to rekombinowany AAV8 zawierający transgen kodujący nową mikrodystrofinę
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta 2, 2c i Część 2; i Część 3: RGX-202 Dawka 2
Pojedynczy wlew dożylny RGX-202 w dawce 2x10^14 GC/kg masy ciała
Genetyczny: RGX-202
RGX-202 to rekombinowany AAV8 zawierający transgen kodujący nową mikrodystrofinę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1 Bezpieczeństwo mierzone występowaniem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocenić częstość występowania AE i SAE
52 tygodnie
Część 2 i 3 farmakodynamika
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek uczestników, których ekspresja mikrodystrofiny RGX-202 określona w ich biopsji mięśni wynosi ≥ 10%
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na marsz/bieg na 10 metrów (TTWR)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1) i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (metry/sekundę)
52 tygodnie (część 1) i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Część 2 i 3: Prędkość kroku 95 centyl
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Ocena szczytowej wydajności ambulatoryjnej zarejestrowana przez przenośne urządzenie monitorujące aktywność. W przypadku miar prędkości wyższe wartości wskazują większą funkcję.
104 tygodnie
Część 1 Linienie wektora
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia genomu wektora mierzone za pomocą reakcji łańcuchowej polimerazy [PCR] do kwasu deoksyrybonukleinowego RGX-202 [DNA] w moczu.
52 tygodnie
Część 2 i 3 Ekspresja białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poziom białka mikrodystrofiny RGX-202 oznaczono w biopsji mięśnia.
12 tygodni
Część 2 i 3 Bezpieczeństwo mierzone występowaniem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Ocenić częstość występowania AE i SAE
104 tygodnie
Czas stać (ttstand)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (zadania/sekundę)
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Czas na wspinanie się na 4 schody (TTCLIMB)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (zadania/sekundę)
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1) i; 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Oparta na wynikach ocena siły i funkcji mięśni przy użyciu 17-elementowej skali, przy czym wszystkie elementy oceniono 0,1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Całkowity wynik NSAA to suma 17 pozycji, od 0 do 34. Wynik Liniowy NSAA wynosi od 0 do 100.
52 tygodnie (część 1) i; 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Peabody Development Motor Scale, trzecie wydanie (PDMS-3); Subtest kontroli ciała
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
PDMS-3 to ocena rozwojowa operowana normą, która mierzy umiejętności motoryczne małych dzieci. Kontrola ciała subtest mierzy zdolność dziecka do utrzymania równowagi i reakcji postawy w różnych pozycjach. Umiejętności motoryczne odpowiednie dla poziomu rozwoju dziecka są podawane i oceniane 0, 1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Kontrola ciała podtest całkowity wyniki surowe wynosi od 0 do 112. Wygenerowane zostaną również równoważne i skalowane wyniki. Podtesty kontroli ciała PDMS-3 są uwzględnione dla uczestników w wieku <4 lat podczas badania przesiewowego.
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Peabody Development Motor Scale, trzecie wydanie (PDMS-3); Podtest transportu ciała
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
PDMS-3 to ocena rozwojowa operowana normą, która mierzy umiejętności motoryczne małych dzieci. Subtest transportu ciała mierzy zdolność dziecka do przemieszczania się z jednego miejsca do drugiego, w tym chodzenia, biegania, skakania do przodu i pomijania. Umiejętności motoryczne odpowiednie dla poziomu rozwoju dziecka są podawane i oceniane 0, 1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Transport ciała podtestowy całkowity wynik RAW wynosi od 0 do 63. Wiek równoważny i skalowane wyniki zostaną również wygenerowane. Podtesty kontroli ciała PDMS-3 są uwzględnione dla uczestników w wieku <4 lat podczas badania przesiewowego.
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Część 1 ekspresja białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poziomy mikrodystrofiny RGX-202 określone w biopsji mięśni.
12 tygodni
Część 1 Farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: 12 tygodni (mięśnie) i 52 tygodnie (surowica)
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w mięśniach i surowicy.
12 tygodni (mięśnie) i 52 tygodnie (surowica)
Część 2 i 3 farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: 12 tygodni (mięśnie) 52 tygodnie (surowica)
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w mięśniach i surowicy.
12 tygodni (mięśnie) 52 tygodnie (surowica)
Część 2 i 3 zrzucanie wektorów
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w moczu, kale i ślinie.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-202-1101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na RGX-202

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj