Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Zindywidualizowanych Oligonukleotydów Antysensownych (ASO) u Osób z Unikalnymi Wariantami Genetycznymi Powodującymi Ciężko Upośledzające, Zagrażające Życiu (SDLT) Schorzenia Ośrodkowego Układu Nerwowego (OUN) (EOM-MP1)

16 marca 2026 zaktualizowane przez: EveryONE Medicines Inc.

Badanie Indywidualnych Oligonukleotydów Antysensownych (ASO) u Osób z Unikatowymi Wariantami Genetycznymi Powodującymi Ciężko Upośledzające, Zagrażające Życiu (SDLT) Schorzenia Ośrodkowego Układu Nerwowego (OUN).

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny zindywidualizowanych oligonukleotydów antysensownych (ASO) u uczestników z poważnie upośledzającymi, zagrażającymi życiu (SDLT) schorzeniami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) spowodowanymi przez unikalne warianty genetyczne, które poddają się korekcji za pomocą ASO.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne fazy 1/2, wieloośrodkowe, otwarte, z eskalacją dawki w ramach uczestnika, ma na celu ocenę zindywidualizowanych oligonukleotydów antysensownych (ASO) u uczestników w wieku 1 roku lub starszych z ciężko upośledzającymi, zagrażającymi życiu (SDLT) schorzeniami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) spowodowanymi unikalnymi wariantami genetycznymi podatnymi na korekcję za pomocą ASO.
Badanie składa się z dwóch części: Część A: 30-dniowy okres badań przesiewowych oraz co najmniej 4-tygodniowy okres wstępny, a następnie Część B: 48-tygodniowy okres leczenia i obserwacji bezpieczeństwa.
Dla każdej części badacz określi, czy uczestnik jest odpowiedni do udziału na podstawie stadium choroby, tempa progresji choroby oraz prawdopodobieństwa korzyści z leczenia ASO w momencie, gdy ASO będzie dostępne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pierwszy uczestnik otrzymujący zindywidualizowany ASO musi mieć od 1 do 17 lat (włącznie) w momencie otrzymania pierwszej dawki ASO.
  2. Stan ośrodkowego układu nerwowego jest poważnie upośledzający i/lub zagrażający życiu.
  3. Zidentyfikowana zmiana genetyczna jest unikalna.
  4. Zidentyfikowana zmiana genetyczna jest uważana za podstawową przyczynę choroby.
  5. Zidentyfikowana zmiana genetyczna nadaje się do korekcji za pomocą ASO.
  6. Zdaniem badacza, choroba jest na etapie, w którym zatrzymanie lub spowolnienie jej przebiegu dzięki leczeniu zindywidualizowanym ASO ma rozsądną szansę na poprawę ogólnego obciążenia chorobą/wpływu na jakość życia uczestnika.
  7. Zdaniem badacza, uczestnika i/lub prawnego przedstawiciela uczestnika, dotychczasowe terapie nie przyniosły znaczącej korzyści.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana historia lub obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby lub stanu wątroby, nerek/dróg moczowo-płciowych, przewodu pokarmowego, układu sercowo-naczyniowego, mózgowo-naczyniowego, płuc, układu endokrynnego, immunologicznego, mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego, psychiatrycznego, dermatologicznego lub hematologicznego, innej niż pierwotna choroba, dla której opracowywany jest zindywidualizowany ASO, które zdaniem Badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub zakłócić wyniki badania.
  2. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do badania MRI mózgu.
  3. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do sedacji lub znieczulenia.
  4. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego lub infuzji dooponowych.
  5. Leczenie innym ASO w ciągu 24 tygodni od momentu badań przesiewowych.
  6. Leczenie jakąkolwiek terapią zastępczą genów w dowolnym momencie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Indywidualizowane ASO
Lek: Indywidualizowane ASO
Indywidualizowane ASO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: 48 Tygodni
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (ZN) związanych z leczeniem, w tym wszelkie niekorzystne i niezamierzone objawy, takie jak nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub testowych
48 Tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Plazma pobrana przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od wlewu
Szacunki maksymalnego stężenia ASO w osoczu (Cmax)
Plazma pobrana przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od wlewu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od infuzji
Pole pod krzywą stężenia leku w osoczu w funkcji czasu (AUC) od czasu zero do nieskończoności po podaniu dawki badanego leku. Jest to zintegrowana miara ekspozycji osoczowej badanego leku.
Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od infuzji
Okres półtrwania w osoczu (T1/2)
Ramy czasowe: Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzin po infuzji
Pozorny biologiczny okres półtrwania (T1/2) to czas, w którym stężenie w osoczu zmniejsza się o 50%.
Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

EveryONE Medicines Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EOM-MP1
  • 1012261 (Inny identyfikator: IRAS ID)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Indywidualizowane ASO

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj