Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie pilotażowe dotyczące leczenia mięśniaków gładkich skóry toksyną botulinową

23 lutego 2017 zaktualizowane przez: Edward Cowen, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Mięśniaki gładkokomórkowe skóry to łagodne nowotwory wywodzące się z mięśni gładkich. Mogą być bardzo bolesne, a obecne metody leczenia guzów i związanego z nimi bólu nie dają zadowalających rezultatów. Jednym z potencjalnych sposobów leczenia zlokalizowanego silnego bólu mięśni są zastrzyki z toksyny botulinowej typu A. W tym badaniu zbadana zostanie skuteczność, skutki uboczne i dawkowanie toksyny botulinowej typu A (BOTOX) w leczeniu pacjentów z bólem związanym z mięśniakami gładkokomórkowymi skóry.

Badanie to obejmie 18 osób, z których wszystkie będą miały co najmniej 18 lat i będą cierpieć na ból związany z mięśniakami gładkokomórkowymi skóry.

W przypadku 24-tygodniowego badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Ani zespół badawczy, ani pacjent nie będą wiedzieć, do której grupy zostali przydzieleni pacjenci. Przed rozpoczęciem badania wszyscy uczestnicy muszą przedstawić pełną historię medyczną do celów badawczych i ewaluacyjnych, wypełnić kwestionariusze dotyczące bólu i jakości życia oraz przejść test lodowy, podczas którego badacze przyłożą lód do miejsca występowania mięśniaków gładkich skóry i poproszą uczestników do oceny poziomu bólu przed i po zastosowaniu lodu. Obie grupy będą musiały prowadzić dzienniczek bólu przez cały czas trwania badania, aby codziennie zapisywać poziom bólu, i zostaną poproszone o unikanie lub ograniczanie stosowania określonych leków lub innych środków w celu leczenia bólu.

Podczas pierwszej wizyty (Tydzień 0) jedna grupa otrzyma przepisaną dawkę toksyny botulinowej A, która zostanie podana w postaci wstrzyknięcia do mięśniaka gładkokomórkowego, a druga grupa (kontrolna) otrzyma zastrzyk placebo w postaci roztworu soli fizjologicznej. Pacjenci wrócą 4 tygodnie później, w tym czasie przejdą badanie lekarskie i test lodowy oraz wypełnią kwestionariusze w celu oceny odpowiedzi i poziomu bólu. Pacjenci powrócą w 12. tygodniu, kiedy to przydział do grupy zostanie ujawniony (odślepiony) badaczom i pacjentom. Pacjenci, którzy otrzymali zastrzyki z placebo, otrzymają możliwość wstrzyknięcia toksyny botulinowej A w ich mięśniaki gładkokomórkowe. Wszyscy pacjenci przejdą badanie lekarskie, test lodowy, wypełnią kwestionariusze i będą kontynuować wypełnianie codziennych dzienników bólu w domu. Wizyta końcowa, w 24. tygodniu, przebiega zgodnie z tą samą procedurą, co wizyta w 4. tygodniu.

Pod koniec badania pacjenci mogą kwalifikować się do chirurgicznego usunięcia jednego lub więcej bolesnych mięśniaków gładkich skóry, jeśli naukowcy uważają, że zmiany skórne można usunąć z rozsądnym wynikiem kosmetycznym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Mięśniaki gładkokomórkowe skóry to guzy mięśni gładkich, które mogą pojawiać się sporadycznie lub w związku z dziedziczną genodermatozą związaną z rakiem.
  • Mięśniaki gładkokomórkowe mogą być bardzo bolesne, a obecne leczenie jest na ogół niezadowalające.
  • Badania wykazują zwiększoną gęstość nerwów w obrębie i wokół mięśniaków gładkokomórkowych, jak również zwiększone barwienie acetylocholinoesterazy powiązanych nerwów.
  • Toksyna botulinowa typu A znalazła zastosowanie w leczeniu zespołów bólowych.
  • W oparciu o znane mechanizmy działania toksyny botulinowej typu A leczenie toksyną botulinową typu A (BOTOX; Allergan, Inc.) może złagodzić silny napadowy ból towarzyszący objawowym mięśniakom gładkim skóry.

Cele:

  • Pierwszorzędowe: Aby ocenić zmianę w najgorszym bólu zmianowym w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI) od tygodnia 0 do tygodnia 4 u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną.
  • Pierwszorzędowe: Ocena poprawy w zakresie bólu na podstawie wizualnej skali analogowej (VAS) po zastosowaniu lodu w 4. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną.
  • Drugorzędowe: Aby ocenić zmianę wielkości i częstości bolesnych epizodów na podstawie cotygodniowego dzienniczka pacjenta u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną.
  • Drugorzędowe: Ocena utrzymywania się kontroli bólu w 12. tygodniu na podstawie BPI i VAS.
  • Drugorzędowe: ocena częstości stosowania doraźnych leków przeciwbólowych u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną podczas 24-tygodniowego okresu badania.
  • Drugorzędowe: określenie wpływu leczenia mięśniaków gładkich na jakość życia.
  • Drugorzędne: Ocena zmiany stanu pacjenta na podstawie Globalnego Wrażenia Zmiany u Pacjenta.
  • Drugorzędowe: Ocena barwienia immunohistochemicznego włókien nerwowych i mięśni w mięśniakach gładkokomórkowych skóry w zmianach kontrolnych i leczonych po zakończeniu badania.

Uprawnienia:

  • Osoby w wieku co najmniej 18 lat z co najmniej 1 objawowym mięśniakiem gładkokomórkowym skóry.
  • Objawy bólowe muszą pojawiać się co najmniej raz w tygodniu i być scharakteryzowane jako większe lub równe 5 na 10.

Projekt:

  • 12-tygodniowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe z udziałem 18 osób z objawowymi mięśniakami gładkokomórkowymi obejmie wstępną ocenę BPI, fotografię i biopsje skóry, a następnie leczenie pacjentów, którzy początkowo otrzymywali placebo.
  • Mięśniaki gładkie skóry zostaną poddane śródogniskowemu wstrzyknięciu toksyny botulinowej typu A.
  • Pacjenci wrócą w 4. i 12. tygodniu w celu ponownej oceny za pomocą kwestionariuszy dotyczących bólu i jakości życia oraz fotografii. Biopsje skóry zostaną wykonane w 12 tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

    1. Uczestnicy muszą być w wieku co najmniej 18 lat.
    2. Pacjenci muszą mieć wcześniej potwierdzone biopsją rozpoznanie mięśniaka gładkokomórkowego skóry.
    3. Pacjenci muszą mieć co najmniej 1 objawowego mięśniaka gładkokomórkowego lub obszary mięśniaka gładkokomórkowego mniejsze lub równe 60 cm2 z bólem scharakteryzowanym jako większy niż 4 na podstawie 10-punktowej skali, co wskazuje na ból o co najmniej umiarkowanym nasileniu.
    4. Epizody bólu muszą pojawiać się co najmniej raz w tygodniu.
    5. Badani muszą mieć możliwość pełnego uczestnictwa i przestrzegania procedur protokołu w opinii badacza.
    6. Uzyskano pisemną świadomą zgodę, w tym zgodę na przechowywanie próbek tkanek, jednak badani mogą odmówić przechowywania próbek.
    7. Negatywny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy u kobiet w wieku rozrodczym.
    8. Pacjenci, których stan kliniczny jest stabilny i można oczekiwać, że ukończą 24-tygodniowe badanie.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Osoby z alergią na BTX-A.
  2. Kobiety z pozytywnym wynikiem testu ciążowego lub karmiące piersią, planujące ciążę w trakcie badania, które uważają, że mogą być w ciąży na początku badania lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie mogą lub nie chcą skorzystać z wiarygodnej formy antykoncepcja podczas badania.
  3. Pacjenci z zaburzeniami połączenia nerwowo-mięśniowego (tj. myasthenia gravis lub zespół Lamberta-Eatona) lub choroby obwodowej neuropatii ruchowej (tj. stwardnienie zanikowe boczne lub neuropatia ruchowa).
  4. Osoby z infekcją w zamierzonych miejscach wstrzyknięcia.
  5. Osoby, które stosowały wcześniej produkt z toksyną botulinową w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

  6. Pacjenci z bólem wynikającym z innych chorób, w szczególności:

    • ból wymagający okresowego lub stałego leczenia środkami odurzającymi
    • silny, wyniszczający lub ostry ból pochodzący ze źródeł innych niż mięśniaki gładkokomórkowe
  7. Osoby przyjmujące leki przeciwbólowe, środki neuroaktywne lub inną terapię ukierunkowaną na leczenie mięśniaków gładkich skóry jednocześnie lub w ciągu 5 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) leczenia BTX-A, inne niż określone doraźne leki przeciwbólowe). Pacjenci obecnie poddawani terapii ukierunkowanej na INNY łagodny lub umiarkowany ból przewlekły będą oceniani indywidualnie w celu włączenia. Pacjenci z dobrze kontrolowanym bólem przewlekłym o nasileniu łagodnym do umiarkowanego, takim jak ten związany z chorobą zwyrodnieniową stawów, którzy nie wymagają terapii narkotycznej, NIE będą wykluczeni. Dopuszczalna jest również aspiryna do łagodzenia bólu lub innych wskazań.
  8. Pacjenci z późnym stadium raka lub niestabilną chorobą (taką jak niestabilność hemodynamiczna, tj. spadek skurczowego lub rozkurczowego ciśnienia krwi o 20 mm Hg lub więcej w stosunku do pomiaru wyjściowego u pacjenta w stanie stabilnym).
  9. Stan lub sytuacja, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na znaczne ryzyko lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BTX-A
Wstrzyknięcie doogniskowe BTX-A
Biologiczny: Toksyna botulinowa typu A
Podawany jako zastrzyk doogniskowy.
Inne nazwy:
  • BTX-A
Eksperymentalny: Placebo/sól fizjologiczna
Wstrzyknięcie doogniskowe soli fizjologicznej
Inny: Placebo
Podawany jako zastrzyk doogniskowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najgorszego bólu chorobowego w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie krótkiej inwentaryzacji bólu
Ramy czasowe: Między tygodniem 0 a tygodniem 4
Zmiana w najgorszym bólu zmianowym w ciągu ostatniego tygodnia na podstawie krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI) od tygodnia 0 do tygodnia 4 u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną. BPI wykorzystuje dowolne jednostki w skali 0-10. Do celów obliczeń statystycznych różnicę 1 odchylenia standardowego między grupami na początku badania w stosunku do 4. tygodnia uznano za istotną. Każda wartość BPI powyżej zera (brak bólu) jest nienormalna. Średnia zmiana wskazuje na średnią zmianę oceny bólu.
Między tygodniem 0 a tygodniem 4
Mediana zmiany średniego bólu między dwoma ramionami
Ramy czasowe: Między tygodniem 0 a tygodniem 4
Zmianę średniego bólu oceniano za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (ang. Brief Pain Inventory, BPI). BPI to zatwierdzone narzędzie do oceny bólu, które ocenia nasilenie bólu, lokalizację bólu, wpływ bólu na codzienne funkcje, leki przeciwbólowe i stopień złagodzenia bólu w ciągu ostatnich 24 godzin lub ostatniego tygodnia (np. skali 0-10 (najgorszy ból)).
Między tygodniem 0 a tygodniem 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 37 miesięcy
Oto liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi. Szczegółowa lista zdarzeń niepożądanych znajduje się w module zdarzeń niepożądanych.
37 miesięcy
Wizualna skala analogowa (VAS) bólu odczuwanego przez pacjenta w miejscu mięśniaka gładkokomórkowego przed prowokacją lodem w tygodniu 0 w porównaniu z tygodniem 4
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
VAS jest powszechnie stosowanym, zatwierdzonym narzędziem do oceny bólu. W tym celu zastosowano 10-centymetrowy VAS do oceny aktualnego bólu/dyskomfortu pacjenta przed zastosowaniem lodu w celu zbadania zmian chorobowych w tygodniu 0 i tygodniu 4. Klinicznie znaczącą zmianę w natężeniu bólu przewlekłego za pomocą VAS określono jako zmniejszenie 2 punkty lub 30%. Zakres to 0-10; 0 to brak bólu, a 10 to najgorszy możliwy ból.
Tydzień 0 vs. tydzień 4
Porównanie zmiany jakości życia związanej ze skórą według całkowitego dermatologicznego wskaźnika jakości życia (DLQI) w tygodniu 0 w porównaniu z tygodniem 4
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
DLQI to kwestionariusz jakości życia składający się z 10 pytań, który został szeroko zweryfikowany i często stosowany w zaburzeniach dermatologicznych, takich jak atopowe zapalenie skóry, trądzik i łuszczyca. Wynik wynosi 0-30 na podstawie 10 pytań. Im wyższy wynik, tym bardziej pogarsza się jakość życia.
Tydzień 0 vs. tydzień 4
Specyficzne pytanie związane z bólem skóry w Dermatologicznym Indeksie Jakości Życia
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
DLQI to kwestionariusz jakości życia składający się z 10 pytań, który został szeroko zweryfikowany i często stosowany w zaburzeniach dermatologicznych, takich jak atopowe zapalenie skóry, trądzik i łuszczyca. Odpowiedź uczestników na pytanie „Jak bardzo swędząca, obolała, bolesna lub piekąca była Twoja skóra w ciągu ostatniego tygodnia?” został oceniony przez Dermatology Life Quality Index. Ten wynik odnosi się do pojedynczego konkretnego pytania dotyczącego DLQI, więc zakres tego wyniku wynosi 0-3. Niższe wartości w DLQI wskazują na mniejsze upośledzenie (lub większą poprawę) jakości życia z powodu choroby skóry.
Tydzień 0 vs. tydzień 4
Zmiana wizualnego wyniku analogowego (VAS) po prowokacji lodowej między 12. a 24. tygodniem
Ramy czasowe: Między 12 a 24 tygodniem
VAS jest powszechnie stosowanym, zatwierdzonym narzędziem do oceny bólu. 10-centymetrowy VAS wykorzystano do oceny aktualnego bólu/dyskomfortu pacjenta przed i po zastosowaniu lodu w celu zbadania zmian chorobowych. Klinicznie znacząca zmiana natężenia bólu przewlekłego za pomocą VAS została określona jako zmniejszenie o 2 punkty lub 30%. Skala wynosi 0-10. 10 oznacza gorszy ból niż 0.
Między 12 a 24 tygodniem
Immunohistochemiczne barwienie mięśniaków gładkokomórkowych skóry na obecność acetylocholinoesterazy (AchE) przed (tj. w tygodniu 0) i 12 tygodni po podaniu toksyny botulinowej
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 12
Barwienie AchE oceniano jako 0 (brak), 1 (rzadko), 2 (rozproszone) lub 3 (ogniskowe lub większe).
Tydzień 0 vs. tydzień 12
Immunohistochemiczne barwienie mięśniaków gładkokomórkowych skóry pod kątem C-fos przed (tj. w tygodniu 0) i 12 tygodni po podaniu toksyny botulinowej
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 12
c-fos, marker aktywacji neuronów po stymulacji bólem, oceniono jako 0 (brak), 1 (rozproszony), 2 (<66% komórek nowotworowych) lub 3 (≥66% komórek nowotworowych).
Tydzień 0 vs. tydzień 12
Odsetek pacjentów ze zmianą średniej oceny bólu
Ramy czasowe: Wynik tygodnia 0 vs. wynik tygodnia 4
Średni ból określono na podstawie pytania w skali od 0 do 10 w kwestionariuszu Brief Pain Inventory (BPI). 10 oznacza gorszy ból.
Wynik tygodnia 0 vs. wynik tygodnia 4
Odsetek pacjentów ze zmianą wizualnej analogowej oceny (VAS) przed oblodzeniem między tygodniem 0 a tygodniem 4
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
VAS jest powszechnie stosowanym, zatwierdzonym narzędziem do oceny bólu. 10-centymetrowy VAS wykorzystano do oceny aktualnego bólu/dyskomfortu pacjenta przed i po zastosowaniu lodu w celu zbadania zmian chorobowych. Klinicznie znacząca zmiana natężenia bólu przewlekłego za pomocą VAS została określona jako zmniejszenie o 2 punkty lub 30%. Skala 0-10. 10 = gorszy ból.
Tydzień 0 vs. tydzień 4
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła zmiana wizualnej oceny analogowej (VAS) po lodzie między tygodniem 0 a tygodniem 4
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
VAS jest powszechnie stosowanym, zatwierdzonym narzędziem do oceny bólu. 10-centymetrowy VAS wykorzystano do oceny aktualnego bólu/dyskomfortu pacjenta przed i po zastosowaniu lodu w celu zbadania zmian chorobowych. Klinicznie znacząca zmiana natężenia bólu przewlekłego za pomocą VAS została określona jako zmniejszenie o 2 punkty lub 30%. Skala wynosi 0-10. 10 = gorszy ból.
Tydzień 0 vs. tydzień 4
Najgorsze nasilenie bólu
Ramy czasowe: Tydzień 0 vs. tydzień 4
Nasilenie bólu oceniano za pomocą krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI). BPI to zatwierdzone narzędzie do oceny bólu, które ocenia nasilenie bólu, lokalizację bólu, wpływ bólu na codzienne funkcje, leki przeciwbólowe i stopień złagodzenia bólu w ciągu ostatnich 24 godzin lub ostatniego tygodnia (np. skali 0-10 (najgorszy ból)). Wynik ten oparto na pojedynczym pytaniu 0-10 na temat BPI.
Tydzień 0 vs. tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Edward W Cowen, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 stycznia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 września 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 września 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 września 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 090072
  • 09-C-0072

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Toksyna botulinowa typu A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj