Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone liposomalnej amikacyny do inhalacji u pacjentów z mukowiscydozą (CF) z przewlekłym zakażeniem Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

10 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Insmed Incorporated

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji liposomalnej amikacyny do inhalacji (ARIKACE™) metodą otwartej próby u pacjentów z mukowiscydozą i przewlekłą infekcją wywołaną przez Pseudomonas Aeruginosa

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji liposomalnej amikacyny do inhalacji (LAI) 590 mg raz dziennie (QD) u pacjentów z mukowiscydozą z przewlekłym zakażeniem wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa. Do tego długoterminowego, otwartego, wielocyklowego badania rozszerzonego włączono pacjentów, którzy pomyślnie ukończyli badanie TR02-108, przestrzegali protokołu badania i nie spełniali żadnego z wymienionych kryteriów przerwania badania. Bezpieczeństwo i tolerancję LAI oceniano przez okres do około 2 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to długoterminowe, otwarte, wielocyklowe badanie przedłużone dla pacjentów w badaniu fazy 3 TR02-108 i TR02-109, którzy pomyślnie ukończyli 168-dniowy okres badania i spełnili kryteria bezpieczeństwa badania. Ponieważ było to długoterminowe badanie rozszerzone dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji, nie przeprowadzono obliczeń wielkości próby. Wszyscy pacjenci, którzy ukończyli TR02-108, przestrzegali protokołu badania i nie spełniali żadnego z wymienionych kryteriów przerwania badania (względy bezpieczeństwa lub niezgodność) mogli uczestniczyć w tym otwartym badaniu.

Wizyta kończąca badanie dla TR02-108 miała służyć jako wyjściowa wizyta badawcza (Dzień 1) dla TR02-110, jeśli pacjent podpisał świadomą zgodę co najmniej 4 dni przed zakończeniem wizyty badawczej i spełnił wszystkie kryteria bezpieczeństwa TR02-110. Jeżeli wizyta kończąca badanie nie była wizytą wyjściową, oddzielna wizyta wyjściowa (Dzień 1) miała odbyć się w ciągu 14 dni od zakończenia TR02-108.

Pacjenci mieli otrzymać dostarczoną dawkę 590 mg LAI QD przez PARI Investigational eFlow® Nebulizer System (eFlow®) przez 28 dni, po czym nastąpił 28-dniowy okres przerwy w leczeniu. Cykl ten (28 dni leczenia, 28 dni przerwy w leczeniu) miał być powtarzany przez maksymalnie 12 cykli. Badanie zostało zrealizowane jako 2 kolejne okresy przedłużenia, z których każdy obejmował 48 tygodni (około 12 miesięcy). Pacjenci ponownie wyrazili zgodę na drugi okres przedłużenia po zakończeniu pierwszego okresu przedłużenia. Całkowity okres badania wynosił do 96 tygodni (około 2 lat).

Podczas pierwszych 28 dni leczenia pacjenci byli oceniani w ośrodku badawczym co dwa tygodnie pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności. Następnie, przez czas trwania badania, pacjentów oceniano w ośrodku badawczym pierwszego i ostatniego dnia dawkowania podczas okresów leczenia. Podczas badania, począwszy od okresu przerwy w leczeniu Cyklu 1, kontaktowano się z pacjentami telefonicznie raz na każdy 28-dniowy okres w celu oceny bezpieczeństwa. Ostatnia wizyta w ośrodku miała miejsce 28 dni po ostatniej dawce LAI. Arikace™, Arikayce™, liposomalna amikacyna do inhalacji (LAI) i liposomowa zawiesina do inhalacji amikacyny (ALIS) mogą być stosowane zamiennie w tym badaniu i innych badaniach oceniających zawiesinę liposomową amikacyny do inhalacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Bułgaria
      • Pleven, Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
      • Varna, Bułgaria
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
  • Francja
      • Lille, Francja
      • Paris, Francja
  • Grecja
      • Athens, Grecja
      • Maroussi, Grecja
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Hamilton, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Essen, Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
      • Hannover, Niemcy
      • Munchen, Niemcy
  • Polska
      • Gdansk, Polska
      • Lodz, Polska
      • Lublin, Polska
      • Poznan, Polska
      • Rabka-Zdroj, Polska
      • Rzeszow, Polska
      • Warsaw, Polska
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Słowacja
      • Banská Bystrica, Słowacja
      • Bratislava, Słowacja
      • Kosice, Słowacja
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
      • Debrecen, Węgry
      • Szeged, Węgry
  • Włochy
      • Brescia, Włochy
      • Catania, Włochy
      • Parma, Włochy
      • Roma, Włochy
      • Verona, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pisemna świadoma zgoda lub zgoda
  • Pacjent ukończył badanie TR02-108 i postępował zgodnie z protokołem badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji w czasie trwania badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjent spełniał którekolwiek z wymienionych kryteriów odstawienia badanego leku w protokole TR02-108.
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, w tym LFT (≥ 3 × górna granica normy [GGN]), stężenie kreatyniny w surowicy (> 2 × GGN) i bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych [ANC] (< 1000).
  • Zaburzenie psychotyczne, uzależniające lub inne ograniczające możliwość wyrażenia świadomej zgody lub spełnienia wymogów badania.
  • Historia nadużywania alkoholu, leków lub nielegalnych narkotyków w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody.
  • Palenie tytoniu lub jakiejkolwiek substancji w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody lub przewidywaną niemożnością powstrzymania się od palenia w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LAI
590 mg LAI QD przez nebulizator PARI Investigational eFlow® (eFlow®) przez 28 dni, po czym następuje 28-dniowy okres przerwy w leczeniu. Cykl ten (28 dni leczenia, 28 dni przerwy) miał być powtarzany do 12 cykli, podzielonych na 2 okresy po 6 cykli (każdy po około 12 miesięcy).
Lek: Liposomalna amikacyna do inhalacji
  • Liposomalna amikacyna do inhalacji jest dostarczana jako sterylna wodna dyspersja liposomalna do inhalacji przez nebulizację.
  • 590 mg liposomalnej amikacyny do inhalacji podaje się raz dziennie przy użyciu nebulizatora PARI Investigational eFlow®.
  • Czas podawania wynosi około 13 minut.
  • Liposomalna amikacyna do inhalacji będzie podawana w dwóch kolejnych okresach przedłużania, z których każdy składa się z 6 cykli, co daje w sumie 12 cykli. Każdy cykl składa się z 28 dni leczenia, po których następuje 28 dni bez leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE) do dnia 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane (AE) prowadzące do trwałego odstawienia badanego leku
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Nieprawidłowości laboratoryjne do dnia 672
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 377 i dzień 672
  • Liczba pacjentów z nieprawidłowościami stopnia 3. lub wyższym w klinicznych wartościach laboratoryjnych
  • Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w ocenie laboratoryjnej hematologii stopnia 3 lub wyższego
  • Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych stopnia 3. lub wyższego
Linia bazowa, dzień 377 i dzień 672
Ostra tolerancja mierzona za pomocą testu czynności płuc (PFT) zmienia się przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 84, Dzień 196, Dzień 281, Dzień 337, Dzień 449, Dzień 532 i Dzień 644
Liczba pacjentów z >15% spadkiem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) od dawki przed podaniem do dawki
Dzień 1, Dzień 84, Dzień 196, Dzień 281, Dzień 337, Dzień 449, Dzień 532 i Dzień 644
Częstość oddechów: zmiana od wartości początkowej do dnia 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Częstość oddechów rejestrowano podczas każdej wizyty zgodnie ze standardową praktyką w każdym ośrodku badawczym.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Tętno: zmiana od wartości początkowej od dnia 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Tętno (po co najmniej 5-minutowym odpoczynku) rejestrowano podczas każdej wizyty zgodnie ze standardową praktyką w każdym ośrodku badawczym.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Skurczowe ciśnienie krwi: zmiana od wartości początkowej w dniu 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Podczas każdej wizyty rejestrowano ciśnienie krwi w pozycji siedzącej zgodnie ze standardową praktyką w każdym ośrodku badawczym.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Rozkurczowe ciśnienie krwi: zmiana od wartości początkowej w dniu 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Podczas każdej wizyty rejestrowano ciśnienie krwi w pozycji siedzącej zgodnie ze standardową praktyką w każdym ośrodku badawczym.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Temperatura ciała: zmiana od wartości początkowej w dniu 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Temperaturę ciała rejestrowano podczas każdej wizyty zgodnie ze standardową praktyką w każdym ośrodku badawczym.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Nasycenie tlenem: zmiana od wartości początkowej w dniu 672
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Zmiany nasycenia tlenem mierzone za pomocą pulsoksymetrii przeprowadzano za pomocą sond palcowych umieszczonych na przeciwległych liniach tętniczych kończyn i nieinwazyjnych urządzeń monitorujących ciśnienie krwi, tak aby przepływ pulsacyjny nie został przerwany.
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Minimalne stężenia hamujące (MIC) dla gatunków Pseudomonas Aeruginosa (Pa) i Burkholderia od dnia 1 do dnia 169, 337, 505 i 672
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 169, Dzień 337, Dzień 505 i Dzień 672

Plwocinę hodowano w celu ilościowej oceny mikrobiologicznej gatunków Pa i Burkholderia w wyznaczonych regionalnych centralnych laboratoriach mikrobiologicznych. Do hodowli Pa i identyfikacji każdego morfologicznie odrębnego fenotypu Pa zastosowano standardowy protokół mikrobiologiczny.

Chociaż zaplanowano w Planie Analiz Statystycznych (SAP), MIC amikacyny z gatunku Burkholderia nie zostały określone ze względu na małą liczbę izolatów z Burkholderia. Ponadto zaplanowano badanie wrażliwości izolatów gatunków Pa i Burkholderia na zestaw powszechnie stosowanych antybiotyków przeciwpseudomonalnych, ale nie przeprowadzono ich.

Przedstawiono wyniki następujących analiz dla izolatów Pa.

  • Częstotliwość MIC amikacyny
  • Częstotliwość MIC tobramycyny

MIC50: najniższe stężenie antybiotyku, przy którym zahamowano 50% izolatów.
Dzień 1, Dzień 169, Dzień 337, Dzień 505 i Dzień 672
Ocena Audiologii
Ramy czasowe: Dzień 337 i dzień 672
Słuch oceniano za pomocą przewodnictwa powietrznego [AC]. Przewodnictwo kostne było wymagane, jeśli badanie AC wykazało spadek o >20 decybeli [dB]. Utrata słuchu została sklasyfikowana przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych w następujący sposób: STOPIEŃ 1 (najlepszy): dorośli [A] w programie monitorowania [MP]: przesunięcie progu o 15-25 dB; Dziecko [P]: Przesunięcie progu >20 dB przy 8 kilohercach (kHz). STOPIEŃ 2: [A] na MP: Przesunięcie progu >25 dB; [A] niezapisany do MP: utrata słuchu; aparat słuchowy/interwencja niewskazana; [P]: Przesunięcie progu >20 dB przy 4 kHz i powyżej. STOPIEŃ 3: [A] zapisany do MP: Przesunięcie progu >25 dB; wskazana interwencja terapeutyczna; [A]: Niezapisany do MP: aparat słuchowy/interwencja; [P]: interwencja terapeutyczna, w tym aparaty słuchowe: przesunięcie progu >20 dB przy 3 kHz i więcej; dodatkowe usługi związane z językiem mowy. STOPIEŃ 4 (najgorszy): [A]: Głęboki obustronny ubytek słuchu; niesprawny słuch; [P]: implant ślimakowy i dodatkowe usługi związane z mową.
Dzień 337 i dzień 672
Zmiana stężenia kreatyniny w surowicy w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 337 i dzień 672
  • Wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE) stopień 1: > ULN-1,5 × ULN
  • Stopień 2 CTCAE: > 1,5 × GGN do 3,0 × GGN
Wartość wyjściowa, dzień 337 i dzień 672

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana FEV1 w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 337 i dzień 672
Procentowa zmiana od wartości początkowej FEV1 przed podaniem dawki
Wartość wyjściowa, dzień 337 i dzień 672
Liczba pacjentów doświadczających zaostrzenia płucnego zdefiniowanego w protokole
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 700
W przypadku liczby pacjentów, u których wystąpiło pierwsze zaostrzenie płucne określone w protokole, okres obserwacji rozpoczynał się od podania pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) i kończył się nie później niż w dniu 700 (28-dniowy okres obserwacji).
Od rozpoczęcia badania do dnia 700
Liczba osób rozpoczynających leczenie.
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 672

Podsumowano liczbę pacjentów, u których rozpoczęto leczenie przeciw rzekomemu wirusowi rzekomemu z powodu zaostrzenia płucnego określonego w protokole, potwierdzonego przez badacza, oraz zaostrzenia płucnego określonego przez badacza.

Przedstawione poniżej dane to częstość ogólnoustrojowej lub wziewnej terapii przeciwpseudomonalnej w przypadku zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płucnych potwierdzonych przez badacza

- Czas do pierwszego użycia jakiegokolwiek nowego leczenia antybiotykami, cenzurowanie w dniu ostatniego kontaktu
Od rozpoczęcia badania do dnia 672
Liczba uczestników, którzy otrzymali antybiotykoterapię przeciw pseudomonom z powodu zaostrzenia płucnego określonego w protokole
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do dnia 700
Od rozpoczęcia badania do dnia 700

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Insmed Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 marca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TR02-110

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj