Estudio de extensión de amikacina liposomal para inhalación en pacientes con fibrosis quística (FQ) e infección crónica por Pseudomonas aeruginosa (Pa)

Este fue un estudio de extensión de varios ciclos, abierto y a largo plazo para pacientes en el estudio de fase 3 TR02-108 y TR02-109 que habían completado con éxito el período de estudio de 168 días y cumplieron con los criterios de seguridad del estudio. Como se trataba de un estudio de extensión a largo plazo de seguridad y tolerabilidad, no se realizaron cálculos del tamaño de la muestra. Todos los pacientes que completaron TR02-108, cumplieron con el protocolo del estudio y no cumplieron con ninguno de los criterios enumerados para la interrupción del estudio (razones de seguridad o incumplimiento) pudieron participar en este estudio abierto.

La visita de finalización del estudio para TR02-108 debía servir como visita de estudio inicial (Día 1) para TR02-110 si el paciente había firmado el consentimiento informado al menos 4 días antes de la visita de finalización del estudio y cumplía con todos los criterios de seguridad para TR02-110. Si la visita del final del estudio no se utilizó como visita inicial, se debía realizar una visita inicial separada (Día 1) dentro de los 14 días posteriores a completar TR02-108.

Los pacientes debían recibir una dosis administrada de 590 mg LAI QD a través de un sistema de nebulizador PARI Investigational eFlow® (eFlow®) durante 28 días, seguido de un período sin tratamiento de 28 días. Este ciclo (28 días con tratamiento, 28 días sin tratamiento) debía repetirse hasta 12 ciclos. El estudio se implementó en 2 períodos de extensión consecutivos, cada uno de 48 semanas (aproximadamente 12 meses). Los pacientes volvieron a dar su consentimiento para el segundo período de extensión al finalizar el primer período de extensión. El período total de estudio fue de hasta 96 semanas (aproximadamente 2 años).

Durante los primeros 28 días de tratamiento, se evaluó a los pacientes en el centro de estudio cada dos semanas en cuanto a seguridad, tolerabilidad y eficacia. A partir de entonces, durante la duración del estudio, los pacientes fueron evaluados en el sitio de estudio el primer y último día de dosificación durante los períodos de tratamiento. Durante el estudio, comenzando con el período sin tratamiento del Ciclo 1, se contactó a los pacientes por teléfono una vez cada período de 28 días para evaluar la seguridad. Se realizó una última visita al sitio 28 días después de la última dosis de LAI. Arikace™, Arikayce™, la amikacina liposomal para inhalación (LAI) y la suspensión para inhalación de liposomas de amikacina (ALIS) se pueden usar indistintamente en este estudio y en otros estudios que evalúan la suspensión para inhalación de liposomas de amikacina.