Bortezomib/Deksametazon (ChAD), a następnie autologiczny przeszczep i utrzymanie komórek macierzystych Bortezomib/Deksametazon w leczeniu wstępnym choroby odkładania się immunoglobulin monoklonalnych (MIDD) związanej ze szpiczakiem mnogim i amyloidozą AL

Kryteria przyjęcia:

• Wiek > lub = do 18 lat
• Nowa diagnoza amyloidozy MIDD lub AL na podstawie wyników badań patologicznych potwierdzonych w Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
• Pacjenci muszą wykazać się zdolnością zrozumienia eksperymentalnego charakteru leczenia i wyrażenia dobrowolnej świadomej zgody przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem, która nie jest częścią normalnej opieki medycznej, przy założeniu, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla do przyszłej opieki medycznej.
• Kobieta jest po menopauzie co najmniej 1 rok przed wizytą przesiewową, jest wysterylizowana chirurgicznie lub jest w wieku rozrodczym, wyraża zgodę na stosowanie 2 skutecznych metod antykoncepcji od momentu podpisania formularza świadomej zgody do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki bortezomibu lub zobowiązać się do całkowitego powstrzymania się od współżycia heteroseksualnego.
• Mężczyźni, nawet jeśli zostali wysterylizowani chirurgicznie (tj. stan po wazektomii), muszą wyrazić zgodę na 1 z następujących warunków: stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną przez cały okres leczenia i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub całkowicie powstrzymać się od stosunków heteroseksualnych.
• Odpowiednia czynność narządów zdefiniowana następująco: bezwzględna liczba granulocytów > 1000/mm3 i płytek krwi > 70 000/mm3, chyba że niska liczba granulocytów i płytek krwi jest spowodowana szpiczakiem mnogim; bilirubina całkowita < 1,5 GGN; AspAT, ALT i fosfataza zasadowa < 3 razy górna granica normy laboratoryjnej; LVEF > 50% według MUGA lub ECHO (metoda wyjściowa musi być wykorzystana do późniejszego monitorowania); DLCO > 50% potwierdzone w MSKCC; podwyższony poziom kreatyniny nie jest przeciwwskazaniem do włączenia
• Stan wydajności (ECOG) < lub = do 2

Kryteria wyłączenia:

• Pacjent otrzymał inne badane leki na 14 dni przed włączeniem
• Wcześniejsza wstępna chemioterapia w leczeniu MIDD, amyloidozy AL lub szpiczaka mnogiego, z wyjątkiem jednego cyklu deksametazonu w dużej dawce
• Wcześniejsze leczenie bortezomibem
• Zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub niewydolność serca klasy III lub IV wg NYHA (patrz Załącznik 20.2), niekontrolowana dławica piersiowa, ciężkie niekontrolowane komorowe zaburzenia rytmu lub elektrokardiograficzne dowody ostrego niedokrwienia lub nieprawidłowości aktywnego układu przewodzenia. Przed włączeniem do badania wszelkie nieprawidłowości w zapisie EKG podczas badania przesiewowego muszą zostać udokumentowane przez badacza jako nieistotne z medycznego punktu widzenia.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się. Test ciążowy zostanie przeprowadzony na każdej płodnej kobiecie przed menopauzą na 2 tygodnie przed włączeniem do badania. Leczenie można rozpocząć dopiero po ustaleniu wyników testu ciążowego. Wszyscy pacjenci (mężczyźni i kobiety) muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie zatwierdzonych środków antykoncepcyjnych przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
• Istniejąca wcześniej neuropatia, objawy bólu czuciowego lub neuropatycznego stopnia 2 lub wyższego w skali neurotoksyczności NCI CTC.
• Współistniejący aktywny nowotwór złośliwy inny niż nieczerniakowy rak skóry lub rak in situ szyjki macicy. Do badania zostaną dopuszczeni pacjenci z wcześniejszymi nowotworami złośliwymi, którzy nie wymagali leczenia przeciwnowotworowego w ciągu ostatnich 24 miesięcy. Pacjenci z rakiem gruczołu krokowego T1a lub b w wywiadzie (wykrytym przypadkowo podczas TURP i obejmującym mniej niż 5% wyciętej tkanki) mogą uczestniczyć, jeśli PSA pozostaje w granicach normy od czasu TURP.
• Pacjenci ze stwierdzonym zakażeniem wirusem HIV lub chorobą związaną z AIDS. Opiera się to na możliwości zwiększenia miana wirusa HIV za pomocą terapii
• Wszelkie inne schorzenia lub powody, które w opinii głównego badacza powodują, że pacjent nie nadaje się do udziału w badaniu klinicznym
• Pacjenci z reakcjami nadwrażliwości w wywiadzie na bortezomib, bor lub mannitol.
• Radioterapia w ciągu 3 tygodni przed randomizacją. Rejestrację osób wymagających jednoczesnej radioterapii (która musi być zlokalizowana w swoim polu) należy odłożyć do czasu zakończenia radioterapii i upływu 3 tygodni od ostatniego terminu terapii.