Qutenza®-Remodulin® u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym

Kryteria przyjęcia:

• 18 lat lub więcej z objawowym PAH
• Chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu.
• Z udokumentowanym rozpoznaniem TNP idiopatycznego, rodzinnego lub związanego z chorobą tkanki łącznej, wrodzoną wadą serca lub stosowaniem leków anoreksogennych.
• Udokumentowane rozpoznanie hemodynamiczne PAH poprzez cewnikowanie prawego serca – wykonane w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym, wykazujące: średnie ciśnienie w tętnicy płucnej >25 mm Hg, ciśnienie zaklinowania w kapilarach płucnych =/< 15 mmHg i płucny opór naczyniowy >240 dyn/s/cm
• Otrzymywanie stabilnych dawek preparatu Remodulin® SC, podawanego w ciągłej infuzji w dawce co najmniej 2,5 ng/kg/min przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem. Dozwolone są dodatkowe leki zatwierdzone do leczenia PAH (bozentan lub syldenafil) oraz inne dodatkowe terapie, takie jak doustne leki przeciwzakrzepowe, leki moczopędne, naparstnica, blokery kanału wapniowego lub suplementacja tlenem.
• Historia bólu w miejscu infuzji Remodulin® sc przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem do badania i oceniana w 11-punktowej numerycznej skali oceny bólu (NPRS) od 0 do 10, gdzie 0 oznacza „Brak bólu”, a 10 oznacza „Maksymalny ból, jaki można sobie wyobrazić”. Do udziału kwalifikują się pacjenci z historią nasilenia bólu równą lub większą niż 3 punkty NPRS (na podstawie dzienniczka badania NPRS wypełnionego w okresie przesiewowym).
• Zmodyfikowana klasyfikacja II-IV według New York Heart Association (NYHA) (WHO), która była stabilna przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem.

• Kobieta jest uprawniona do udziału, jeśli:

  • Potencjalne zdolności do zajścia w ciążę definiowane jako kobiety przed menopauzą z udokumentowanym podwiązaniem jajowodów lub histerektomią; lub pomenopauzalny zdefiniowany jako 12-miesięczny spontaniczny brak miesiączki [w wątpliwych przypadkach próbka krwi z jednoczesnym stężeniem hormonu folikulotropowego (FSH) > 40 MlU/ml i estradiolu <40 pg/ml (<140 pmol/L) jest potwierdzeniem].
  • Zdolność do zajścia w ciążę i wyraża zgodę na stosowanie jednej z metod antykoncepcji wymienionych w protokole.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjent biorący udział w innym badaniu klinicznym lub uczestniczący w nim w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
• Pacjenci z PAH w I klasie czynnościowej NYHA/WHO podczas badań przesiewowych.
• Znany jako pozytywny dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
• Pacjenci z jakimkolwiek dodatkowym schorzeniem lub chorobą, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zgodność badania i/lub osłabić zdolność pacjenta do udziału w badaniu lub jego ukończenia.
• Pacjenci z historią nadużywania substancji (np. nadużywanie alkoholu lub narkotyków) w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rejestracją.
• Pacjenci z ciężkimi alergiami lub alergiami na wiele leków w wywiadzie i/lub zgłaszali nadwrażliwość na kapsaicynę.
• Pacjenci bez historii bólu w miejscu infuzji Remodulin® sc lub średnia intensywność bólu w badaniu przesiewowym poniżej 3 punktów w numerycznej skali oceny bólu (NPRS).
• Oczekiwana długość życia poniżej 12 miesięcy.
• Nie można wyrazić świadomej zgody.
• Pacjentki karmiące piersią lub ciężarne (dodatni test ciążowy z surowicy przed randomizacją) lub planujące zajście w ciążę podczas badania.