Qutenza®-Remodulin® nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare

Criterio di inclusione:

• 18 anni o più con PAH sintomatica
• - Disponibilità a fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
• Con diagnosi documentata di PAH, idiopatica, familiare o associata a malattia del tessuto connettivo, cardiopatia congenita o uso di farmaci anorexogenici.
• Diagnosi emodinamica documentata di PAH mediante cateterizzazione del cuore destro - eseguita in qualsiasi momento prima dello screening, che mostri: pressione arteriosa polmonare media >25 mm Hg, pressione capillare polmonare di incuneamento =/< 15 mmHg e resistenza vascolare polmonare >240 dyne/sec/cm
• Ricevere dosi stabili di Remodulin® SC, infuse continuamente a una dose di almeno 2,5 ng/kg/min per almeno 8 settimane prima dell'arruolamento. Sono consentiti ulteriori farmaci approvati per il trattamento della PAH (bosentan o sildenafil) e altri trattamenti supplementari come anticoagulanti orali, diuretici, digitale, bloccanti dei canali del calcio o supplementazione di ossigeno.
• Storia del dolore nel sito di infusione di Remodulin® SC per almeno 8 settimane prima dell'arruolamento e come valutato sulla scala di valutazione numerica del dolore dell'intensità del dolore (NPRS) a 11 punti da 0 a 10, dove 0 rappresenta "Nessun dolore" e 10 rappresenta "Massimo dolore immaginabile". I pazienti con una storia di intensità del dolore uguale o superiore a 3 punti NPRS (come determinato dal diario dello studio NPRS completato durante il periodo di screening) possono partecipare.
• Classificazione II-IV modificata della New York Heart Association (NYHA) (OMS) che è rimasta stabile per almeno 8 settimane prima dell'arruolamento.

• Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se è di:

  • Potenziale non fertile definito come donne in pre-menopausa con legatura delle tube o isterectomia documentate; o postmenopausale definita come 12 mesi di amenorrea spontanea [nei casi dubbi un campione di sangue con ormone follicolo-stimolante (FSH) simultaneo > 40 MlU/ml ed estradiolo <40 pg/ml (<140 pmol/L) è confermato].
  • Potenziale fertile e accetta di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo.

Criteri di esclusione:

• Paziente che partecipa a un altro studio clinico o che lo ha fatto entro 30 giorni prima dello screening.
• Pazienti con PAH in classe funzionale I NYHA/OMS allo screening.
• Noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Pazienti con qualsiasi condizione medica o malattia aggiuntiva che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, interferirebbe con la compliance allo studio e/o comprometterebbe la capacità del paziente di partecipare o completare lo studio.
• Pazienti con una storia di abuso di sostanze (ad es. abuso di alcol o droghe) nei 6 mesi precedenti l'iscrizione.
• Pazienti con una storia di allergie gravi o allergie multiple ai farmaci e/o hanno riportato ipersensibilità alla capsaicina.
• Pazienti senza anamnesi di dolore nel sito di infusione di Remodulin® SC o intensità media del dolore allo screening inferiore a 3 punti sulla scala numerica di valutazione del dolore (NPRS).
• Aspettativa di vita inferiore a 12 mesi.
• Impossibile fornire il consenso informato.
• Pazienti di sesso femminile in allattamento o in gravidanza (test di gravidanza su siero pre-randomizzazione positivo) o che pianificano una gravidanza durante lo studio.