Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ leczenia fibratem u dwóch pacjentów z chorobą spichrzeniową lipidów obojętnych z miopatią (NLSDM) (NLSDM)

13 maja 2013 zaktualizowane przez: Maastricht University Medical Center

Neutral Lipid Storage Disease with Myopath (NLSDM) to choroba spowodowana defektem genu PNPLA2 kodującego ATGL. Pacjenci z NLSDM gromadzą trójglicerydy i wykazują osłabienie mięśni, niewydolność serca i stłuszczenie wątroby. Większość z tych pacjentów umiera w młodym wieku z powodu niewydolności serca. Niewiele wiadomo na temat leżących u podstaw mechanizmów, chociaż ostatnio odkryto, że aktywacja PPAR u myszy ATGL-/- była upośledzona, co prowadziło do osłabienia funkcji mitochondriów, akumulacji lipidów i niewydolności serca, co prowadziło do śmierci w młodym wieku. Aktywacja PPAR poprzez traktowanie fibratami uratowała fenotyp i zmniejszyła śmiertelność u tych myszy. Odkrycia te mogą mieć duży wpływ na pacjentów z NLSDM, jeśli wyniki te będą mogły zostać przełożone na ludzi. Dlatego badacze chcieliby ocenić korzystny wpływ leczenia fibratem na czynność mięśni mitochondrialnych i serca u pacjentów z NLSDM.

Pacjenci będą leczeni fibratami przez okres 28 tygodni. Pomiary wyjściowe zostaną wykonane przed badaniem i po leczeniu. Podczas tych podstawowych pomiarów oceniana będzie akumulacja lipidów w sercu i mięśniach, czynność serca, czynność mitochondriów i wrażliwość na insulinę.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandia, 6200MD
        • Maastricht University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • cierpi na NLSDM

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie fibratem
Pacjenci będą leczeni przez 28 tygodni fibratem w celu oceny wpływu aktywacji PPAR na chorobę NLSDM.
Lek: Leczenie fibratem
Pacjenci będą otrzymywać dawkę 400 mg Bezafibratu codziennie przez 28 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
funkcja mitochondriów
Ramy czasowe: 28 tygodni
czynność mitochondriów będzie mierzona in vivo za pomocą 1H-MRS przez odzysk pCr i ex vivo za pomocą respirometrii o wysokiej rozdzielczości.
28 tygodni
gromadzenie się lipidów
Ramy czasowe: 28 tygodni
Akumulacja lipidów będzie mierzona zarówno za pomocą 1H-MRS jako stosunek CH/H2O w mięśniu piszczelowym przednim, jak i określana ilościowo na podstawie biopsji mięśnia szkieletowego za pomocą ORO z mięśnia obszernego bocznego.
28 tygodni
Czynność serca
Ramy czasowe: 28 tygodni
Czynność serca zostanie zmierzona za pomocą ultradźwięków i oceniona przez 2 zaślepionych kardiologów.
28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wrażliwość na insulinę
Ramy czasowe: 28 tygodni
Zostanie to ocenione za pomocą klamry euglikemicznej i hiperinsulenemicznej, a wrażliwość całego organizmu na insulinę zostanie wyrażona za pomocą wartości M.
28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEC 11-3-013

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj