Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek fibrátové terapie u dvou pacientů s onemocněním z ukládání neutrálních lipidů s myopatií (NLSDM) (NLSDM)

13. května 2013 aktualizováno: Maastricht University Medical Center

Neutral Lipid Storage Disease With Myopath (NLSDM) je onemocnění způsobené defektem genu PNPLA2 kódujícího ATGL. Pacienti s NLSDM akumulují triglyceridy a vykazují svalovou slabost, srdeční selhání a hepatosteatózu. Většina těchto pacientů umírá v mladém věku na srdeční selhání. O základních mechanismech toho není mnoho známo, i když nedávno bylo zjištěno, že aktivace PPAR u ATGL-/- myší byla narušena, což vedlo ke snížení mitochondriální funkce, akumulaci lipidů a srdečnímu selhání, které mělo za následek smrt v mladém věku. Aktivace PPAR ošetřením fibráty zachránila fenotyp a snížila míru úmrtnosti u těchto myší. Tato zjištění mohou mít velký dopad na pacienty s NLSDM, pokud lze tyto výsledky převést na lidi. Výzkumníci by proto rádi vyhodnotili příznivé účinky léčby fibráty na mitochondriální svalovou a srdeční funkci u pacientů s NLSDM.

Pacienti budou léčeni fibráty po dobu 28 týdnů. Základní měření budou provedena před studií a po léčbě. Během těchto základních měření bude hodnocena srdeční a svalová akumulace lipidů, srdeční funkce, mitochondriální funkce a citlivost na inzulín.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandsko, 6200MD
        • Maastricht University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • trpící NLSDM

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba fibráty
Pacienti budou léčeni po dobu 28 týdnů fibrátem, aby se vyhodnotily účinky aktivace PPAR na onemocnění NLSDM.
Lék: Léčba fibráty
Pacienti budou dostávat dávku 400 mg Bezafibrátu každý den po dobu 28 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
mitochondriální funkce
Časové okno: 28 týdnů
mitochondriální funkce bude měřena in vivo pomocí 1H-MRS pomocí pCr-obnovení a ex vivo pomocí respirometrie s vysokým rozlišením.
28 týdnů
hromadění lipidů
Časové okno: 28 týdnů
Akumulace lipidů bude měřena jak pomocí 1H-MRS jako poměr CH/H2O ve svalu Tibialis anterior, tak i kvantifikována z biopsie kosterního svalu s ORO z m. vastus lateralis.
28 týdnů
Srdeční funkce
Časové okno: 28 týdnů
Srdeční funkce bude měřena ultrazvukem a hodnocena 2 zaslepenými kardiology.
28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Citlivost na inzulín
Časové okno: 28 týdnů
To bude hodnoceno pomocí euglykemického hyperinzulenemického clampu a celotělová citlivost na isulin bude vyjádřena pomocí M-hodnoty.
28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Maastricht University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2012

První zveřejněno (Odhad)

7. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. května 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2013

Naposledy ověřeno

1. května 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MEC 11-3-013

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba fibráty

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit