Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффект терапии фибратами у двух пациентов с болезнью накопления нейтральных липидов с миопатией (NLSDM) (NLSDM)

13 мая 2013 г. обновлено: Maastricht University Medical Center

Болезнь накопления нейтральных липидов с миопатией (NLSDM) представляет собой заболевание, вызванное дефектом гена PNPLA2, кодирующего ATGL. Пациенты с NLSDM накапливают триглицериды и проявляют мышечную слабость, сердечную недостаточность и гепатостеатоз. Большинство таких больных умирают в молодом возрасте от сердечной недостаточности. О лежащих в основе механизмах известно немногое, хотя недавно было обнаружено, что активация PPAR у мышей ATGL-/- была нарушена, что привело к снижению митохондриальной функции, накоплению липидов и сердечной недостаточности, что привело к смерти в молодом возрасте. Активация PPAR путем обработки фибратами восстанавливала фенотип и снижала уровень смертности у этих мышей. Эти результаты могут иметь большое значение для пациентов с NLSDM, если эти результаты можно будет применить к людям. Таким образом, исследователи хотели бы оценить положительное влияние лечения фибратами на митохондриальную и сердечную функции мышц у пациентов с NLSDM.

Пациентов будут лечить фибратами в течение 28 недель. Базовые измерения будут выполняться до исследования и после лечения. Во время этих базовых измерений будут оцениваться накопление липидов в сердце и мышцах, функция сердца, функция митохондрий и чувствительность к инсулину.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Нидерланды, 6200MD
        • Maastricht University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • страдающий НЛСД

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение фибратом
Пациентов будут лечить фибратом в течение 28 недель, чтобы оценить влияние активации PPAR на болезнь NLSDM.
Лекарство: Лечение фибратом
Пациенты будут получать безафибрат в дозе 400 мг каждый день в течение 28 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
митохондриальная функция
Временное ограничение: 28 недель
митохондриальная функция будет измеряться in vivo с помощью 1H-MRS путем выделения pCr и ex vivo с помощью респирометрии с высоким разрешением.
28 недель
накопление липидов
Временное ограничение: 28 недель
Накопление липидов будет измеряться как с помощью 1H-MRS, как соотношение CH/H2O в передней большеберцовой мышце, так и количественно по биопсии скелетных мышц с ORO из латеральной широкой мышцы бедра.
28 недель
Сердечная функция
Временное ограничение: 28 недель
Сердечная функция будет измерена с помощью ультразвука и оценена двумя слепыми кардиологами.
28 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чувствительность к инсулину
Временное ограничение: 28 недель
Это будет оцениваться с помощью эугликемического гиперинсуленемического зажима, а чувствительность всего организма к исулину будет выражаться с помощью M-значения.
28 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Maastricht University Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 января 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 мая 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2013 г.

Последняя проверка

1 мая 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MEC 11-3-013

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться