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L'effetto della terapia con fibrati in due pazienti con malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSDM) (NLSDM)

13 maggio 2013 aggiornato da: Maastricht University Medical Center

La malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSDM) è una malattia causata da un difetto nel gene PNPLA2 che codifica per ATGL. I pazienti con NLSDM accumulano trigliceridi e mostrano debolezza muscolare, insufficienza cardiaca ed epatosteatosi. La maggior parte di questi pazienti muore in giovane età a causa di insufficienza cardiaca. Non si sa molto sui meccanismi sottostanti, anche se recentemente è stato scoperto che l'attivazione di PPAR nei topi ATGL-/- era compromessa portando a una diminuzione della funzione mitocondriale, accumulo di lipidi e insufficienza cardiaca con conseguente morte in giovane età. L'attivazione dei PPAR, mediante trattamento con fibrati, ha salvato il fenotipo e ridotto i tassi di mortalità in questi topi. Questi risultati possono avere un impatto importante per i pazienti con NLSDM se questi risultati possono essere tradotti nell'uomo. Pertanto, i ricercatori vorrebbero valutare gli effetti benefici del trattamento con fibrati sulla funzione muscolare mitocondriale e cardiaca nei pazienti con NLSDM.

I pazienti saranno trattati con fibrati per un periodo di 28 settimane. Le misurazioni di base verranno eseguite prima dello studio e dopo il trattamento. L'accumulo di lipidi cardiaci e muscolari, la funzione cardiaca, la funzione mitocondriale e la sensibilità all'insulina saranno valutati durante queste misurazioni di base.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Olanda, 6200MD
        • Maastricht University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • affetti da NLSDM

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con fibrati
I pazienti saranno trattati per 28 settimane con un fibrato per valutare gli effetti dell'attivazione di PPAR sulla malattia NLSDM.
Droga: Trattamento fibrato
I pazienti riceveranno un dosaggio di 400 mg di bezafibrato ogni giorno per 28 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
funzione mitocondriale
Lasso di tempo: 28 settimane
la funzione mitocondriale sarà misurata in vivo con 1H-MRS mediante pCr-recovery ed ex vivo mediante respirometria ad alta risoluzione.
28 settimane
accumulo di lipidi
Lasso di tempo: 28 settimane
L'accumulo di lipidi sarà misurato sia mediante 1H-MRS come rapporto CH/H2O nel muscolo tibiale anteriore, sia quantificato dalla biopsia del muscolo scheletrico con ORO dal muscolo vasto laterale.
28 settimane
Funzione cardiaca
Lasso di tempo: 28 settimane
La funzione cardiaca sarà misurata con ultrasuoni e valutata da 2 cardiologi in cieco.
28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sensibilità all'insulina
Lasso di tempo: 28 settimane
Questo sarà valutato mediante un clamp euglicemico iperinsulenemico e la sensibilità all'insulina di tutto il corpo sarà espressa con il valore M.
28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2012

Primo Inserito (Stima)

7 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2013

Ultimo verificato

1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEC 11-3-013

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