Leczenie opornej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi przez sekwencyjną infuzję allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych. (CSM/EICH2010)

Względy etyczne:

• Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z wymaganiami wyrażonymi w Deklaracji Helsińskiej (rewizja z Hongkongu, wrzesień 1989) oraz zgodnie z zaleceniami Dobrej Praktyki Klinicznej Badań Klinicznych (dokument 111/3976/88, lipiec 1990) i hiszpańskim ustawodawstwo (Dekret Królewski 561/1993, opublikowany 16 kwietnia w Biuletynie Urzędowym „BOE”; 13 maja 1993) ustanawiające wymagania dotyczące prowadzenia klinicznych badań leków.

• Każdy uczestnik otrzyma pisemny dokument zwany „Kartą informacyjną pacjenta”, który zawiera informacje o następujących aspektach badania klinicznego: a) Cel badania, metodologia, badane leczenie i terapie alternatywne, spodziewane korzyści dla niego lub społeczeństwa, ryzyko związane z badaniem i ewentualnych zdarzeń niepożądanych, liczby wizyt i badań dodatkowych.

  b) Dobrowolny charakter ich uczestnictwa i możliwość wycofania się w dowolnym momencie, bez zmiany relacji lekarz-pacjent.

  c) Osoby, które mają dostęp do danych wolontariusza i w jaki sposób zachowują poufność danych.

  d) Jak w razie potrzeby skontaktować się z badaczem.

• Badacz uzyska świadomą zgodę uczestnika lub, w przypadku jej braku, od przedstawiciela prawnego. Podmiot badany najlepiej wyraża pisemną zgodę lub alternatywnie ustnie przed niezależnymi świadkami zespołu badawczego, którzy zeznają na piśmie na swoją odpowiedzialność.
• Osoba biorąca udział w badaniu klinicznym lub jej przedstawiciel może w każdym czasie cofnąć zgodę.

Dostęp do danych:

• W celu zapewnienia poufności danych z badania, dostęp do nich mają tylko badacz i jego zespół, monitorujący test oraz Komisja Etyki Badań Klinicznych odpowiedniego ośrodka lub celu badania oraz odpowiednie organy ds. zdrowia.
• Ochrona danych: Treść formularzy zbierania danych oraz dokumentów wygenerowanych w trakcie badania będzie chroniona przed nieuprawnionym wykorzystaniem przez osoby spoza badania, w związku z czym będzie traktowana jako ściśle poufna i nie zostanie ujawniona osobom trzecim, z wyjątkiem osób określone w poprzednim akapicie.

Gromadzenie danych:

• Formularze gromadzenia danych będą opatrzone datą i podpisane przez upoważnionego głównego badacza.
• Nieznane dane będą gromadzone jako „NA” (niedostępne).
• Nietypowe lub skrajne wyniki lub te, które nie odpowiadają oczekiwanej kolejności, zostaną sprawdzone i poprawione poprzez parafowanie, podpisanie i wyjaśnienie.
• Wyniki badań laboratoryjnych przekraczające normy ustalone przez laboratorium ośrodka powinny być sprawdzone przez badacza, a ich znaczenie zostanie odnotowane przy danych poprzez parafowanie i podpisanie.

Analiza statystyczna:

• Dane wyjściowe zostaną przeanalizowane przy użyciu statystyk opisowych i danych demograficznych (średnia, mediana, odchylenie standardowe, minimum, maksimum i liczba ważnych przypadków) dla zmiennych ilościowych oraz bezwzględnych i względnych częstości dla zmiennych kategorycznych.
• Głównym celem skuteczności jest określenie odsetka odpowiedzi choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (przedziały ufności 95%).
• Podstawowym celem bezpieczeństwa jest określenie częstości występowania zdarzeń niepożądanych i toksyczności związanych z podaniem CSM (przedziały ufności 95%).
• Cele drugorzędne: analiza przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od choroby metodą Kaplana-Meiera.