Behandeling van refractaire acute graft-versus-host-ziekte door sequentiële infusie van allogene mesenchymale stamcellen. (CSM/EICH2010)

Ethische overwegingen:

• Het onderzoek zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de vereisten die zijn vermeld in de Verklaring van Helsinki (herziening in Hong Kong, september 1989) en volgens de aanbevelingen van de Good Clinical Practice of the Clinical Trials (document 111/3976/88, juli 1990) en Spaans wetgeving (Koninklijk Besluit 561/1993, gepubliceerd in het officiële staatsblad "BOE" van 16 april; 13 mei 1993) waarin de vereisten zijn vastgelegd voor het uitvoeren van klinische geneesmiddelenonderzoeken.

• Elke proefpersoon ontvangt een schriftelijk document met de naam "Patiëntinformatieblad" dat informatie bevat over de volgende aspecten van de klinische proef: a) Doel van de studie, methodologie, onderzoeksbehandeling en alternatieve therapieën, verwachte voordelen voor hemzelf of de samenleving, risico's van de studie en mogelijke bijwerkingen, aantal bezoeken en aanvullende tests.

  b) Vrijwillige aard van hun deelname en de mogelijkheid om zich op elk moment terug te trekken, zonder dat dit de arts-patiëntrelatie verandert.

  c) Mensen die toegang hebben tot de gegevens van de vrijwilliger en hoe zij de vertrouwelijkheid van de gegevens handhaven.

  d) Hoe contact op te nemen met de onderzoeker indien nodig.

• De onderzoeker zal de geïnformeerde toestemming verkrijgen van de proefpersoon of, bij gebrek daaraan, van een wettelijke vertegenwoordiger. De proefpersoon wordt bij voorkeur schriftelijk toestemming gegeven of anders mondeling aan het onderzoeksteam onafhankelijke getuigen die onder zijn verantwoordelijkheid schriftelijk verklaren.
• De persoon die aan de klinische proef deelneemt of zijn vertegenwoordiger kan de toestemming te allen tijde intrekken.

Toegang tot data:

• Om de vertrouwelijkheid van de onderzoeksgegevens te waarborgen, mogen alleen de onderzoeker en zijn team, de testmonitor en de Clinical Research Ethics Committee van het overeenkomstige centrum of testdoeleinden en relevante gezondheidsautoriteiten hier toegang toe hebben.
• Bescherming van gegevens: De inhoud van de formulieren voor gegevensverzameling en de documenten die tijdens het onderzoek worden gegenereerd, worden beschermd tegen ongeoorloofd gebruik door mensen buiten het onderzoek en zullen daarom als strikt vertrouwelijk worden beschouwd en niet worden bekendgemaakt aan derden, behalve aan gespecificeerd in de vorige alinea.

Gegevensverzameling:

• Formulieren voor gegevensverzameling worden gedateerd en ondertekend door de bevoegde hoofdonderzoeker.
• Onbekende gegevens worden verzameld als "NA" (niet beschikbaar).
• Ongebruikelijke of extreme resultaten, of die niet overeenkomen met de verwachte volgorde, worden gecontroleerd en gecorrigeerd door middel van parafering, ondertekening en toelichting.
• Laboratoriumresultaten die de normale limieten overschrijden die door het laboratorium van het centrum zijn vastgesteld, moeten door de onderzoeker worden gecontroleerd en hun betekenis zal naast de gegevens worden genoteerd door middel van parafering en ondertekening.

Statistische analyse:

• Basislijngegevens zullen worden geanalyseerd met behulp van beschrijvende statistieken en demografische gegevens (gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum, maximum en aantal geldige gevallen) voor kwantitatieve variabelen en absolute en relatieve frequenties voor categorische variabelen.
• De primaire werkzaamheidsdoelstelling is het bepalen van het responspercentage van graft-versus-hostziekte (betrouwbaarheidsintervallen 95%).
• De primaire veiligheidsdoelstelling is het bepalen van de incidentie van bijwerkingen en toxiciteit gerelateerd aan de toediening van de CSM (betrouwbaarheidsintervallen 95%).
• Secundaire doelstellingen: analyse van de totale overleving en ziektevrije overleving volgens de Kaplan-Meier-methode.