Behandling av refraktär akut graft-versus-värdsjukdom genom sekventiell infusion av allogen mesenkymal stamcell. (CSM/EICH2010)

Etiska betänkligheter:

• Studien kommer att genomföras i enlighet med de krav som uttrycks i Helsingforsdeklarationen (revidering av Hongkong, september 1989) och enligt rekommendationerna från Good Clinical Practice of the Clinical Trials (dokument 111/3976/88, juli 1990 ) och spanska lagstiftning (Kungligt dekret 561/1993, publicerat i den 16 april officiella statsbulletinen "BOE"; 13 maj 1993) som fastställer kraven för att genomföra kliniska läkemedelsprövningar.

• Varje försöksperson kommer att få ett skriftligt dokument kallat "Patientinformationsblad" som innehåller information om följande aspekter av klinisk prövning: a) Studiens syfte, metodik, studiebehandling och alternativa terapier, förväntade fördelar för honom själv eller samhället, risker med studien och eventuella negativa händelser, antal besök och ytterligare tester.

  b) Frivillig karaktär av deras deltagande och förmåga att när som helst dra sig ur, utan att därigenom förändra förhållandet mellan läkare och patient.

  c) Personer som har tillgång till volontärens uppgifter och hur de upprätthåller konfidentialiteten för uppgifterna.

  d) Hur man kontaktar utredaren vid behov.

• Utredaren kommer att inhämta informerat samtycke från försökspersonen eller, i annat fall, från ett juridiskt ombud. Föremålet uttrycks helst skriftligt samtycke eller alternativt muntligt till forskargruppen oberoende vittnen som skriftligen förklarar under dess ansvar.
• Personen som deltar i den kliniska prövningen eller dennes representant kan när som helst återkalla samtycket.

Datatillgång:

• För att säkerställa konfidentialitet för försöksdata, har endast tillgång till dem, forskaren och hans team, testmonitorn och den kliniska forskningsetiska kommittén för motsvarande centrum eller ändamål som testas och relevanta hälsomyndigheter.
• Skydd av data: Innehållet i datainsamlingsformulären och de dokument som genereras under studien kommer att skyddas från obehörig användning av personer utanför forskningen och kommer därför att betraktas som strikt konfidentiellt och kommer inte att avslöjas för tredje part förutom till de som anges i föregående stycke.

Datainsamling:

• Datainsamlingsformulär kommer att dateras och undertecknas av den auktoriserade huvudutredaren.
• Okända data kommer att samlas in som "NA" (ej tillgängligt).
• Ovanliga eller extrema resultat, eller som inte stämmer överens med den förväntade sekvensen kommer att kontrolleras och korrigeras genom att initiala, signera och ge en förklaring.
• Laboratorieresultat som överskrider normala gränser som fastställts av centrets laboratorium, bör kontrolleras av forskaren och deras betydelse kommer att noteras bredvid data, genom att parafera och signera.

Statistisk analys:

• Baslinjedata kommer att analyseras med hjälp av beskrivande statistik och demografi (medelvärde, median, standardavvikelse, minimum, maximum och antal giltiga fall) för kvantitativa variabler och absoluta och relativa frekvenser för kategoriska variabler.
• Det primära effektivitetsmålet är att bestämma svarsfrekvensen för transplantat-mot-värdsjukdom (konfidensintervall 95%).
• Det primära säkerhetsmålet är att fastställa förekomsten av biverkningar och toxicitet relaterad till administreringen av CSM (konfidensintervall 95%).
• Sekundära mål: analysera total överlevnad och sjukdomsfri överlevnad med Kaplan-Meier-metoden.