Randomizowana, kontrolowana próba wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) w celu oceny wskaźnika klirensu płuc
Randomizowana, kontrolowana próba wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) w celu oceny wskaźnika klirensu płuc jako krótkoterminowego biomarkera farmakodynamicznego u pacjentów z mukowiscydozą.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wziewny hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej (7%) to interwencja terapeutyczna dla pacjentów z mukowiscydozą i wcześniej wykazano, że poprawia czynność płuc i zmniejsza liczbę zaostrzeń płucnych. Białko genu regulatora transbłonowego mukowiscydozy (CFTR) jest niezbędne do utrzymania homeostazy płynów i elektrolitów w płucach, a defekty CFTR powodują zubożenie warstwy płynu okołorzęskowego, co skutkuje upośledzeniem klirensu śluzowo-rzęskowego. Wdychana hipertoniczna sól fizjologiczna (7%) działa jako czynnik osmotyczny w płucach; uzupełnia płyn powierzchniowy dróg oddechowych (ASL) i poprawia klirens śluzowo-rzęskowy.
Ponadto niedawno wykazaliśmy, że wskaźnik klirensu płuc (LCI) jest również miarą responsywnego wyniku. W badaniu interwencyjnym, w którym pacjenci byli leczeni hipertoniczną inhalacją soli fizjologicznej dwa razy dziennie przez 28 dni, LCI, ale nie FEV1, znacznie się poprawiło u 17 dzieci z mukowiscydozą (CF) z łagodną chorobą płuc. W tym badaniu LCI był bardziej czuły na zmianę odpowiedzi na leczenie niż spirometria u niewielkiej liczby pacjentów. Jednak nadal nie wiadomo, czy LCI będzie w stanie wykryć efekt leczenia w krótszym czasie po interwencji. Jego zastosowanie jako krótkoterminowego biomarkera farmakodynamicznego u pacjentów z mukowiscydozą pozostaje nieznane. Zdolność LCI do wykrywania efektów leczenia w ciągu kilku godzin po interwencji byłaby nieoceniona dla rozwoju nowych interwencji terapeutycznych dla pacjentów z mukowiscydozą.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- St. Michaels Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5V1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie mukowiscydozy zdefiniowane na podstawie dwóch lub więcej cech klinicznych mukowiscydozy i udokumentowanego stężenia chlorków w pocie > 60 mEq/l za pomocą ilościowego testu jonoforezy pilokarpiny lub genotyp wykazujący dwie dobrze scharakteryzowane mutacje powodujące chorobę
- Świadoma zgoda i ustna zgoda (w stosownych przypadkach) wyrażona przez rodzica lub opiekuna prawnego podmiotu i podmiotu
- Co najmniej sześć lat w momencie rejestracji
- Potrafi wykonywać powtarzalną spirometrię spełniającą standardy American Thoracic Society
- Przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela FEV1% wartości należnej > lub równe 40% wartości należnej
- Możliwość wykonania powtarzalnego manewru LCI podczas badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Znana kultura oddechowa dodatnia dla Burkholderia cepacia
- Przebyty przeszczep płuc
- Stosowanie dożylnych antybiotyków w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Stosowanie antybiotyków doustnych, w tym antybiotyków profilaktycznych (np. augmentyny, tetracykliny, kloksacyliny, cefalosporyn, septra, baktrimu) w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Rozpoczęcie nowego leczenia podtrzymującego (np. wysokie dawki ibuprofenu, Pulmozyme®, antybiotyki w aerozolu) w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Badane zażywanie narkotyków w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Stosowanie hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) < 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym lub poza protokołem badania
- Udział w jakimkolwiek terapeutycznym badaniu klinicznym <4 tygodnie lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym
- Palenie < 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
- Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza ośrodka zagrażają bezpieczeństwu podmiotu lub jakości danych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Hipertoniczna sól fizjologiczna
Interwencja lecznicza to 1 inhalacja 7% hipertonicznej soli fizjologicznej (4ml)
|
PARI Hyper-Sal™ Roztwór Chlorku Sodu - 7%
|
|
Komparator placebo: Izotoniczna sól fizjologiczna
Interwencja placebo to 1 inhalacja 0,9% izotonicznego roztworu soli fizjologicznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indeks klirensu płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 godzin po podaniu dawki
|
Zmiana wskaźnika klirensu płuc mierzona na podstawie wypłukiwania azotu między wartością wyjściową a 24 godzinami po każdej inhalacji hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) i izotonicznej soli fizjologicznej (0,9%)
|
Linia bazowa do 24 godzin po podaniu dawki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie funkcji płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1,2,4 i 24 godziny po podaniu
|
Natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) przewidywana %, przewidywana natężona wydechowa pojemność życiowa (FVC) % i przewidywana natężona wydechowa szybkość przepływu (FEV) 25-75 % zostanie zmierzona za pomocą spirometrii.
|
Wartość wyjściowa, 1,2,4 i 24 godziny po podaniu
|
|
Wskaźnik klirensu płucnego mierzony za pomocą spektroskopii mas
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1,2,4 i 24 godziny po podaniu dawki
|
Wielokrotne wypłukiwanie oddechu zostanie przeprowadzone metodą klasyczną przy użyciu spektroskopii mas (MS): każdy test składa się z dwóch faz: fazy wymywania i fazy wymywania z użyciem suchej mieszaniny gazów obojętnych zawierającej 4% sześciofluorku siarki (SF6), 4 % He, 21% tlenu i bilans azotu.
|
Wartość wyjściowa, 1,2,4 i 24 godziny po podaniu dawki
|
|
Indeks klirensu płuc mierzony za pomocą wymywania azotem
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1, 2, 4 godziny po podaniu
|
Zmiana wskaźnika klirensu płuc mierzona na podstawie wypłukiwania azotu między wartością wyjściową a 1,2 i 4 godzinami po każdej inhalacji hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) i izotonicznej soli fizjologicznej (0,9%)
|
Linia bazowa, 1, 2, 4 godziny po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000024909
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .