Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett slumpmässigt kontrollerat försök med inhalerad hyperton saltlösning (7 %) för att utvärdera lungclearance-index

20 maj 2015 uppdaterad av: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Ett randomiserat kontrollerat försök med inhalerad hyperton saltlösning (7%) för att utvärdera lungclearanceindex som en kortsiktig farmakodynamisk biomarkör hos patienter med cystisk fibros.

Lung Clearance Index (LCI) är ett icke-invasivt mått på lungfunktion som är känsligare än FEV1. Den kan användas för att mäta lungfunktion hos barn yngre än 6 år. Därför har det en framtida roll i att utvärdera nya terapier i cystisk fibros (CF)-populationen. Som sådan är det avgörande att avgöra om den kan användas som en kortsiktig farmakodynamisk biomarkör.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Inhalerad hypertonisk koksaltlösning (7%) är en behandlingsintervention för patienter med cystisk fibros och har tidigare visat sig förbättra lungfunktionen och minska antalet lungexacerbationer. Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Gene (CFTR)-proteinet är väsentligt för att upprätthålla vätske- och elektrolythomeostas i lungan och CFTR-defekter orsakar utarmning av det periciliära vätskeskiktet vilket resulterar i försämrad slemhinneclearance. Inhalerad hyperton saltlösning (7%) fungerar som ett osmotiskt medel i lungorna; det fyller på luftvägsytans vätska (ASL) och förbättrar slemhinneclearance.

Dessutom har vi nyligen visat att Lung Clearance Index (LCI) också är ett responsivt resultatmått. I en interventionsstudie där patienter behandlades med hypertonisk saltlösningsinhalation två gånger dagligen under 28 dagar, förbättrades LCI men inte FEV1 signifikant hos 17 pediatriska patienter med cystisk fibros (CF) med mild lungsjukdom. I denna studie var LCI känsligare för en förändring i respons på behandling än spirometri hos ett litet antal patienter. Det är dock fortfarande okänt om LCI kommer att kunna upptäcka en behandlingseffekt på en kortare tidsskala efter en intervention. Dess användning som en kortsiktig farmakodynamisk biomarkör hos CF-patienter är fortfarande okänd. LCI:s förmåga att upptäcka behandlingseffekter inom timmar efter en intervention skulle vara ovärderlig för utvecklingen av nya terapeutiska interventioner för CF-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michaels Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CF som definieras av två eller flera kliniska kännetecken av CF och en dokumenterad svettklorid > 60 mEq/L genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest eller en genotyp som visar två välkarakteriserade sjukdomsorsakande mutationer
  • Informerat samtycke och muntligt samtycke (i förekommande fall) tillhandahållet av försökspersonens förälder eller vårdnadshavare och försökspersonen
  • Minst sex års ålder vid inskrivningen
  • Kan utföra reproducerbar spirometri som uppfyller American Thoracic Society-standarder
  • Pre-bronkodilator FEV1 % förutspått > eller lika med 40 % förutsagt
  • Förmåga att utföra en reproducerbar LCI-manöver vid screening

Exklusions kriterier:

  • Känd andningskultur positiv för Burkholderia cepacia
  • Tidigare lungtransplantation
  • Användning av intravenös antibiotika inom 14 dagar efter screening
  • Användning av orala antibiotika inklusive profylaktiska antibiotika (t.ex. augmentin, tetracyklin, kloxacillin, cefalosporiner, septra, baktrim) inom 14 dagar efter screening
  • Initiering av ett nytt underhåll (t.ex. högdos ibuprofen, Pulmozyme®, aerosoliserade antibiotika) inom 14 dagar efter screening
  • Användning av systemiska kortikosteroider inom 14 dagar efter screening
  • Utredande droganvändning inom 30 dagar efter screening
  • Användning av hyperton saltlösning (7%) < 4 veckor före screening eller utanför studieprotokollet
  • Deltagande i någon terapeutisk klinisk studie <4 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening
  • Rökning < 3 månader före screening
  • Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt platsutredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Hyperton saltlösning
Behandlingsinterventionen är 1 inhalation av 7 % hypertonisk koksaltlösning (4 ml)
Läkemedel: Hyperton saltlösning 7 %
PARI Hyper-Sal™ natriumkloridlösning - 7 %
Placebo-jämförare: Isoton saltlösning
Placebointerventionen är 1 inhalation av 0,9 % isotonisk koksaltlösning
Läkemedel: Isoton saltlösning 0,9 % (Placebo)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lungrensningsindex
Tidsram: Baslinje till 24 timmar efter dos
Förändringen i lungclearanceindex mätt med kväveutspolning mellan baslinjen och 24 timmar efter varje inhalation av hypertonisk koksaltlösning (7 %) och isotonisk koksaltlösning (0,9 %)
Baslinje till 24 timmar efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Test av lungfunktion
Tidsram: Baslinje, 1,2,4 och 24 timmar efter dosering
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) % förutspådd, Forcerad expiratorisk Vital Capacity (FVC) % förutsagd och forcerad utandningsflödeshastighet (FEF) 25-75 % förutspådd kommer att mätas med hjälp av spirometri.
Baslinje, 1,2,4 och 24 timmar efter dosering
Lungclearance Index uppmätt med masspektroskopi
Tidsram: Baslinje, 1,2,4 och 24 timmar efter dos
Flera andetagstvättningen kommer att utföras i den klassiska metoden med en masspektroskopi (MS): varje test består av två faser: en intvättningsfas och en tvättfas med en inert torr gasblandning innehållande 4 % svavelhexafluorid (SF6), 4 % He, 21 % syre och resten kväve.
Baslinje, 1,2,4 och 24 timmar efter dos
Lungclearance Index uppmätt med Nitrogen Washout
Tidsram: Baslinje, 1,2, 4 timmar efter dos
Förändringen i lungclearanceindex mätt med kväveutspolning mellan baslinjen och 1,2 och 4 timmar efter varje inhalation av hypertonisk koksaltlösning (7 %) och isotonisk koksaltlösning (0,9 %).
Baslinje, 1,2, 4 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Utredare

  • Huvudutredare: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

28 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 maj 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2015

Senast verifierad

1 maj 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1000024909

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Hyperton saltlösning 7 %

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera