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Un ensayo controlado aleatorizado de solución salina hipertónica inhalada (7 %) para evaluar el índice de depuración pulmonar

20 de mayo de 2015 actualizado por: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Un ensayo controlado aleatorizado de solución salina hipertónica inhalada (7 %) para evaluar el índice de depuración pulmonar como biomarcador farmacodinámico a corto plazo en pacientes con fibrosis quística.

El índice de depuración pulmonar (LCI) es una medida no invasiva de la función pulmonar que es más sensible que el FEV1. Se puede utilizar para medir la función pulmonar en niños menores de 6 años. Por lo tanto, tiene un papel futuro en la evaluación de nuevas terapias en la población con fibrosis quística (FQ). Como tal, es fundamental determinar si se puede utilizar como biomarcador farmacodinámico a corto plazo.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La solución salina hipertónica inhalada (7 %) es una intervención de tratamiento para pacientes con fibrosis quística y se ha demostrado previamente que mejora la función pulmonar y reduce el número de exacerbaciones pulmonares. La proteína del gen regulador transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) es esencial para mantener la homeostasis de líquidos y electrolitos en el pulmón y los defectos del CFTR provocan el agotamiento de la capa de líquido periciliar, lo que da como resultado una depuración mucociliar alterada. La solución salina hipertónica inhalada (7%) actúa como un agente osmótico en los pulmones; repone el líquido de la superficie de las vías respiratorias (ASL) y mejora la limpieza mucociliar.

Además, hemos demostrado recientemente que el índice de depuración pulmonar (LCI) también es una medida de resultado receptiva. En un estudio de intervención en el que los pacientes fueron tratados con inhalación de solución salina hipertónica dos veces al día durante 28 días, el LCI pero no el FEV1 mejoraron significativamente en 17 pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ) con enfermedad pulmonar leve. En este estudio, LCI fue más sensible a un cambio en la respuesta al tratamiento que la espirometría en un pequeño número de pacientes. Sin embargo, aún se desconoce si el LCI podrá detectar un efecto de tratamiento en una escala de tiempo más corta después de una intervención. Se desconoce su uso como biomarcador farmacodinámico a corto plazo en pacientes con FQ. La capacidad del LCI para detectar los efectos del tratamiento dentro de las horas posteriores a una intervención sería invaluable para el desarrollo de nuevas intervenciones terapéuticas para pacientes con FQ.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • St. Michaels Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FQ definido por dos o más características clínicas de FQ y un cloruro en sudor documentado > 60 mEq/L mediante una prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa o un genotipo que muestra dos mutaciones causantes de enfermedades bien caracterizadas
  • Consentimiento informado y asentimiento verbal (según corresponda) proporcionado por el padre o tutor legal del sujeto y el sujeto
  • Al menos seis años de edad en el momento de la inscripción
  • Capaz de realizar una espirometría reproducible que cumpla con los estándares de la American Thoracic Society
  • Pre-broncodilatador FEV1 % predicho > o igual al 40 % predicho
  • Capacidad para realizar una maniobra LCI reproducible en la selección

Criterio de exclusión:

  • Cultivo respiratorio positivo conocido para Burkholderia cepacia
  • Trasplante de pulmón previo
  • Uso de antibióticos intravenosos dentro de los 14 días posteriores a la selección
  • Uso de antibióticos orales, incluidos antibióticos profilácticos (por ejemplo, Augmentin, tetraciclina, cloxacilina, cefalosporinas, septra, bactrim) dentro de los 14 días posteriores a la selección
  • Inicio de un nuevo mantenimiento (por ejemplo, dosis altas de ibuprofeno, Pulmozyme®, antibióticos en aerosol) dentro de los 14 días posteriores a la selección
  • Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 14 días posteriores a la selección
  • Uso de drogas en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
  • Uso de solución salina hipertónica (7 %) < 4 semanas antes de la selección o fuera del protocolo del estudio
  • Participación en cualquier estudio clínico terapéutico <4 semanas o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la selección
  • Tabaquismo < 3 meses antes de la selección
  • Presencia de una condición o anomalía que, en opinión del investigador del sitio, comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Solución salina hipertónica
La intervención de tratamiento es 1 inhalación de solución salina hipertónica al 7% (4ml)
Solución de cloruro de sodio PARI Hyper-Sal™ - 7 %
Comparador de placebos: Solución salina isotónica
La intervención de placebo es 1 inhalación de solución salina isotónica al 0,9 %

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de aclaramiento pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 horas después de la dosis
El cambio en el índice de depuración pulmonar medido por lavado de nitrógeno entre el inicio y 24 horas después de cada inhalación de solución salina hipertónica (7 %) y solución salina isotónica (0,9 %).
Línea de base a 24 horas después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base, 1, 2, 4 y 24 horas después de la dosis
El volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) % previsto, la capacidad vital espiratoria forzada (FVC) % previsto y la tasa de flujo espiratorio forzado (FEF) 25-75 % previsto se medirán mediante espirometría.
Línea de base, 1, 2, 4 y 24 horas después de la dosis
Índice de depuración pulmonar medido mediante espectroscopia de masas
Periodo de tiempo: Línea de base, 1, 2, 4 y 24 horas después de la dosis
El lavado de respiración múltiple se realizará en el método clásico usando espectroscopía de masas (MS): cada prueba consta de dos fases: una fase de lavado y una fase de lavado usando una mezcla de gas seco inerte que contiene 4% de hexafluoruro de azufre (SF6), 4 % He, 21% oxígeno y el resto nitrógeno.
Línea de base, 1, 2, 4 y 24 horas después de la dosis
Índice de depuración pulmonar medido con Nitrogen Washout
Periodo de tiempo: Línea de base, 1, 2, 4 horas después de la dosis
El cambio en el índice de depuración pulmonar medido por lavado de nitrógeno entre el inicio y 1,2 y 4 horas después de cada inhalación de solución salina hipertónica (7 %) y solución salina isotónica (0,9 %).
Línea de base, 1, 2, 4 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

22 de mayo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2015

Última verificación

1 de mayo de 2015

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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