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Uno studio controllato randomizzato di soluzione salina ipertonica inalata (7%) per valutare l'indice di clearance polmonare

20 maggio 2015 aggiornato da: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Uno studio controllato randomizzato di soluzione salina ipertonica inalata (7%) per valutare l'indice di clearance polmonare come biomarcatore farmacodinamico a breve termine in pazienti con fibrosi cistica.

Il Lung Clearance Index (LCI) è una misura non invasiva della funzione polmonare che è più sensibile del FEV1. Può essere utilizzato per misurare la funzionalità polmonare nei bambini di età inferiore ai 6 anni. Pertanto, ha un ruolo futuro nella valutazione di nuove terapie nella popolazione con fibrosi cistica (FC). Pertanto, è fondamentale determinare se può essere utilizzato come biomarcatore farmacodinamico a breve termine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La soluzione salina ipertonica inalata (7%) è un intervento di trattamento per i pazienti con fibrosi cistica e ha dimostrato in precedenza di migliorare la funzionalità polmonare e ridurre il numero di esacerbazioni polmonari. La proteina Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Gene (CFTR) è essenziale per mantenere l'omeostasi di fluidi ed elettroliti nel polmone e i difetti del CFTR causano l'esaurimento dello strato liquido periciliare che si traduce in una compromissione della clearance mucociliare. La soluzione salina ipertonica inalata (7%) agisce come agente osmotico nei polmoni; reintegra il liquido di superficie delle vie aeree (ASL) e migliora la clearance mucociliare.

Inoltre, abbiamo recentemente dimostrato che anche il Lung Clearance Index (LCI) è una misura di esito reattiva. In uno studio di intervento in cui i pazienti sono stati trattati con inalazione salina ipertonica due volte al giorno per 28 giorni, l'LCI ma non il FEV1 è migliorato significativamente in 17 pazienti pediatrici con fibrosi cistica (FC) con malattia polmonare lieve. In questo studio, LCI era più sensibile a un cambiamento nella risposta al trattamento rispetto alla spirometria in un piccolo numero di pazienti. Tuttavia, non è ancora noto se l'LCI sarà in grado di rilevare un effetto del trattamento su una scala temporale più breve dopo un intervento. Il suo utilizzo come biomarcatore farmacodinamico a breve termine nei pazienti con FC rimane sconosciuto. La capacità dell'LCI di rilevare gli effetti del trattamento entro poche ore dall'intervento sarebbe inestimabile per lo sviluppo di nuovi interventi terapeutici per i pazienti con FC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • St. Michaels Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FC come definita da due o più caratteristiche cliniche della FC e un cloruro nel sudore documentato > 60 mEq/L mediante test di iontoforesi quantitativa della pilocarpina o un genotipo che mostra due mutazioni ben caratterizzate che causano la malattia
  • Consenso informato e assenso verbale (a seconda dei casi) fornito dal genitore o dal tutore legale del soggetto e dal soggetto
  • Almeno sei anni di età al momento dell'immatricolazione
  • In grado di eseguire una spirometria riproducibile conforme agli standard dell'American Thoracic Society
  • Pre-broncodilatatore FEV1 % del predetto > o uguale al 40 % del predetto
  • Capacità di eseguire una manovra LCI riproducibile allo screening

Criteri di esclusione:

  • Coltura respiratoria nota positiva per Burkholderia cepacia
  • Pregresso trapianto di polmone
  • Uso di antibiotici per via endovenosa entro 14 giorni dallo screening
  • Uso di antibiotici orali inclusi antibiotici profilattici (ad esempio, augmentin, tetraciclina, cloxacillina, cefalosporine, septra, bactrim) entro 14 giorni dallo screening
  • Inizio di una nuova terapia di mantenimento (ad es. ibuprofene ad alte dosi, Pulmozyme®, antibiotici aerosol) entro 14 giorni dallo screening
  • Uso di corticosteroidi sistemici entro 14 giorni dallo screening
  • Uso sperimentale di droghe entro 30 giorni dallo screening
  • Uso di soluzione salina ipertonica (7%) <4 settimane prima dello screening o al di fuori del protocollo di studio
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico terapeutico <4 settimane o, 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening
  • Fumare <3 mesi prima dello screening
  • Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio del ricercatore del sito, comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Soluzione salina ipertonica
L'intervento di trattamento è 1 inalazione di soluzione salina ipertonica al 7% (4 ml)
Droga: Soluzione salina ipertonica 7%
Soluzione di cloruro di sodio PARI Hyper-Sal™ - 7%
Comparatore placebo: Salina isotonica
L'intervento con placebo è di 1 inalazione di soluzione fisiologica isotonica allo 0,9%.
Droga: Soluzione salina isotonica 0,9% (Placebo)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: Dal basale a 24 ore dopo la dose
La variazione dell'indice di clearance polmonare misurata dal lavaggio dell'azoto tra il basale e 24 ore dopo ogni inalazione di soluzione salina ipertonica (7%) e soluzione salina isotonica (0,9%)
Dal basale a 24 ore dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Basale, 1,2,4 e 24 ore post-dose
Il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) % previsto, la capacità vitale espiratoria forzata (FVC) % prevista e la velocità del flusso espiratorio forzato (FEV) 25-75 % prevista saranno misurate utilizzando la spirometria.
Basale, 1,2,4 e 24 ore post-dose
Indice di clearance polmonare misurato mediante spettroscopia di massa
Lasso di tempo: Basale, 1,2,4 e 24 ore dopo la dose
Il washout multirespiro sarà eseguito con il metodo classico utilizzando una spettroscopia di massa (MS): ogni test consiste in due fasi: una fase di wash-in e una fase di washout utilizzando una miscela di gas secco inerte contenente il 4% di esafluoruro di zolfo (SF6), 4 % He, 21% ossigeno e resto azoto.
Basale, 1,2,4 e 24 ore dopo la dose
Indice di clearance polmonare misurato utilizzando il lavaggio dell'azoto
Lasso di tempo: Basale, 1,2, 4 ore dopo la dose
La variazione dell'indice di clearance polmonare misurata dal lavaggio dell'azoto tra il basale e 1,2 e 4 ore dopo ogni inalazione di soluzione salina ipertonica (7%) e soluzione salina isotonica (0,9%)
Basale, 1,2, 4 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Investigatori

  • Investigatore principale: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

28 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1000024909

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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