Um ensaio controlado randomizado de solução salina hipertônica inalada (7%) para avaliar o índice de depuração pulmonar
Um estudo controlado randomizado de solução salina hipertônica inalada (7%) para avaliar o índice de depuração pulmonar como um biomarcador farmacodinâmico de curto prazo em pacientes com fibrose cística.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A solução salina hipertônica inalada (7%) é uma intervenção de tratamento para pacientes com fibrose cística e já demonstrou melhorar a função pulmonar e diminuir o número de exacerbações pulmonares. A proteína Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Gene (CFTR) é essencial para manter a homeostase de fluidos e eletrólitos no pulmão e defeitos de CFTR causam depleção da camada líquida periciliar que resulta em depuração mucociliar prejudicada. A solução salina hipertônica inalada (7%) atua como um agente osmótico nos pulmões; ele repõe o líquido da superfície das vias aéreas (ASL) e melhora a depuração mucociliar.
Além disso, demonstramos recentemente que o Lung Clearance Index (LCI) também é uma medida de resultado responsiva. Em um estudo de intervenção no qual os pacientes foram tratados com inalação de solução salina hipertônica duas vezes ao dia por 28 dias, o LCI, mas não o VEF1, melhorou significativamente em 17 pacientes pediátricos com fibrose cística (FC) com doença pulmonar leve. Neste estudo, o LCI foi mais sensível a uma mudança na resposta ao tratamento do que a espirometria em um pequeno número de pacientes. No entanto, ainda não se sabe se o LCI será capaz de detectar um efeito do tratamento em uma escala de tempo mais curta após uma intervenção. Seu uso como biomarcador farmacodinâmico de curto prazo em pacientes com FC permanece desconhecido. A capacidade do LCI de detectar os efeitos do tratamento horas após uma intervenção seria inestimável para o desenvolvimento de novas intervenções terapêuticas para pacientes com FC.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michaels Hospital
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5V1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de FC definido por duas ou mais características clínicas de FC e cloreto de suor documentado > 60 mEq/L por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina ou um genótipo mostrando duas doenças bem caracterizadas que causam mutações
- Consentimento informado e consentimento verbal (conforme apropriado) fornecido pelos pais ou tutor legal do sujeito e pelo sujeito
- Pelo menos seis anos de idade no momento da inscrição
- Capaz de realizar espirometria reprodutível atendendo aos padrões da American Thoracic Society
- VEF1 pré-broncodilatador % previsto > ou igual a 40% previsto
- Capacidade de realizar uma manobra LCI reprodutível na triagem
Critério de exclusão:
- Cultura respiratória conhecida positiva para Burkholderia cepacia
- Transplante de pulmão anterior
- Uso de antibióticos intravenosos até 14 dias após a triagem
- Uso de antibióticos orais, incluindo antibióticos profiláticos (por exemplo, aumento, tetraciclina, cloxacilina, cefalosporinas, septra, bactrim) dentro de 14 dias após a triagem
- Início de uma nova manutenção (por exemplo, alta dose de ibuprofeno, Pulmozyme®, antibióticos em aerossol) dentro de 14 dias após a triagem
- Uso de corticosteroides sistêmicos até 14 dias após a triagem
- Uso de drogas em investigação dentro de 30 dias da triagem
- Uso de solução salina hipertônica (7%) < 4 semanas antes da triagem ou fora do protocolo do estudo
- Participação em qualquer estudo clínico terapêutico <4 semanas ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem
- Fumar < 3 meses antes da triagem
- Presença de uma condição ou anormalidade que, na opinião do investigador do local, comprometa a segurança do sujeito ou a qualidade dos dados
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Solução salina hipertônica
A intervenção do tratamento é 1 inalação de solução salina hipertônica a 7% (4ml)
|
Solução de cloreto de sódio PARI Hyper-Sal™ - 7%
|
|
Comparador de Placebo: Salina Isotônica
A intervenção placebo é 1 inalação de solução salina isotônica a 0,9%
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Índice de depuração pulmonar
Prazo: Linha de base até 24 horas após a dose
|
A alteração no índice de depuração pulmonar medida pela lavagem com nitrogênio entre a linha de base e 24 horas após cada inalação de solução salina hipertônica (7%) e solução salina isotônica (0,9%)
|
Linha de base até 24 horas após a dose
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Teste de Função Pulmonar
Prazo: Linha de base, 1,2,4 e 24 horas após a dose
|
Volume Expiratório Forçado em um segundo (FEV1) % previsto, Capacidade Vital Expiratória Forçada (FVC) % previsto e Taxa de Fluxo Expiratório Forçado (FEF) 25-75 % previsto serão medidos usando espirometria.
|
Linha de base, 1,2,4 e 24 horas após a dose
|
|
Índice de depuração pulmonar medido por espectroscopia de massa
Prazo: Linha de base, 1,2,4 e 24 horas após a dose
|
A lavagem respiratória múltipla será realizada no método clássico usando uma espectroscopia de massa (MS): cada teste consiste em duas fases: uma fase de lavagem e uma fase de lavagem usando uma mistura de gás seco inerte contendo 4% de hexafluoreto de enxofre (SF6), 4 % He, 21% de oxigênio e equilíbrio de nitrogênio.
|
Linha de base, 1,2,4 e 24 horas após a dose
|
|
Índice de depuração pulmonar medido usando lavagem de nitrogênio
Prazo: Linha de base, 1,2, 4 horas após a dose
|
A alteração no Índice de Depuração Pulmonar medida pela lavagem com nitrogênio entre a linha de base e 1,2 e 4 horas após cada inalação de solução salina hipertônica (7%) e solução salina isotônica (0,9%)
|
Linha de base, 1,2, 4 horas após a dose
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1000024909
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .