Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Inhalációs hipertóniás sóoldat (7%) randomizált, kontrollált vizsgálata a tüdő clearance indexének értékelésére

2015. május 20. frissítette: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Inhalációs hipertóniás sóoldat (7%) randomizált, kontrollált vizsgálata a tüdő clearance indexének, mint rövid távú farmakodinámiás biomarkernek a kiértékelésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.

A tüdő clearance index (LCI) a tüdőfunkció nem invazív mértéke, amely érzékenyebb, mint a FEV1. Használható 6 évesnél fiatalabb gyermekek tüdőfunkciójának mérésére. Ezért a jövőben szerepe van a cisztás fibrózis (CF) populációjában alkalmazott új terápiás módszerek értékelésében. Mint ilyen, annak meghatározása, hogy használható-e rövid távú farmakodinámiás biomarkerként, rendkívül fontos.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az inhalációs hipertóniás sóoldat (7%) a cisztás fibrózisban szenvedő betegek kezelési beavatkozása, és korábban kimutatták, hogy javítja a tüdőfunkciót és csökkenti a tüdő exacerbációinak számát. A cisztás fibrózis transzmembrán szabályozó gén (CFTR) fehérje nélkülözhetetlen a folyadék és elektrolit homeosztázis fenntartásához a tüdőben, a CFTR hibák pedig a periciliáris folyadékréteg kimerülését okozzák, ami a mukociliáris clearance károsodásához vezet. A belélegzett hipertóniás sóoldat (7%) ozmotikus szerként működik a tüdőben; pótolja a légúti felszíni folyadékot (ASL) és javítja a mukociliáris clearance-t.

Ezenkívül a közelmúltban bebizonyítottuk, hogy a tüdő clearance index (LCI) is egy érzékeny eredménymérő. Egy intervenciós vizsgálatban, amelyben a betegeket hipertóniás sóoldat-inhalációval kezelték naponta kétszer 28 napon keresztül, az LCI, de a FEV1 szignifikánsan javult 17, enyhe tüdőbetegségben szenvedő, cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermeknél. Ebben a vizsgálatban az LCI érzékenyebb volt a kezelésre adott válasz változására, mint a spirometria néhány betegnél. Mindazonáltal továbbra sem ismert, hogy az LCI képes lesz-e rövidebb időn belül kimutatni a kezelés hatását a beavatkozás után. CF-betegeknél rövid távú farmakodinámiás biomarkerként való alkalmazása továbbra sem ismert. Az LCI azon képessége, hogy a beavatkozást követő órákon belül észlelje a kezelési hatásokat, felbecsülhetetlen értékű lenne a CF-betegek számára új terápiás beavatkozások kidolgozása szempontjából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michaels Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF diagnózisa a CF két vagy több klinikai jellemzője és a dokumentált verejték-klorid > 60 mekv/l kvantitatív pilokarpin iontoforézis teszttel vagy két jól jellemzett, mutációt okozó betegséget mutató genotípus alapján.
  • Tájékozott beleegyezés és szóbeli hozzájárulás (adott esetben), amelyet az alany szülője vagy törvényes gyámja és az alany adott
  • A beiratkozáskor legalább hat éves
  • Képes reprodukálható spirometria elvégzésére az American Thoracic Society szabványainak megfelelően
  • A hörgőtágító előtti FEV1 % előrejelzett > vagy egyenlő 40 % előrejelzett
  • Képes reprodukálható LCI-manőver végrehajtására átvilágításkor

Kizárási kritériumok:

  • Ismert légúti kultúra pozitív Burkholderia cepacia esetében
  • Korábbi tüdőtranszplantáció
  • Intravénás antibiotikumok alkalmazása a szűrést követő 14 napon belül
  • Orális antibiotikumok alkalmazása, beleértve a profilaktikus antibiotikumokat (pl. augmentin, tetraciklin, kloxacillin, cefalosporinok, septra, baktrim) a szűrést követő 14 napon belül
  • Új fenntartó kezelés megkezdése (pl. nagy dózisú ibuprofen, Pulmozyme®, aeroszolos antibiotikumok) a szűrést követő 14 napon belül
  • Szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása a szűrést követő 14 napon belül
  • Kivizsgáló drogfogyasztás a szűrést követő 30 napon belül
  • Hipertóniás sóoldat (7%) használata < 4 héttel a szűrés előtt vagy a vizsgálati protokollon kívül
  • Részvétel bármely terápiás klinikai vizsgálatban, amely kevesebb, mint 4 hét vagy 5 felezési idő, amelyik hosszabb, a szűrés előtt
  • Dohányzás < 3 hónappal a szűrés előtt
  • Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a helyszíni kutató véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy az adatok minőségét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Hipertóniás sóoldat
A kezelési beavatkozás 1 inhaláció 7%-os hipertóniás sóoldatból (4 ml)
Drog: Hipertóniás sóoldat 7%
PARI Hyper-Sal™ nátrium-klorid oldat - 7%
Placebo Comparator: Izotóniás sóoldat
A placebo beavatkozás 0,9%-os izotóniás sóoldat 1 inhalálása
Drog: Izotóniás sóoldat 0,9% (Placebo)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tüdőtisztulási index
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolás utáni 24 órával
A tüdő clearance indexének változása a nitrogén kimosásával mérve a kiindulási érték és a hipertóniás sóoldat (7%) és az izotóniás sóoldat (0,9%) belélegzése utáni 24 óra között
Kiindulási állapot az adagolás utáni 24 órával

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tüdőfunkciós vizsgálat
Időkeret: Kiindulási állapot, 1, 2, 4 és 24 órával az adagolás után
Az előrejelzett kényszerkilégzési térfogat (FEV1) %, a kényszerített kilégzési életkapacitás (FVC) % és a várható kényszerkilégzési sebesség (FEF) 25-75 % spirometriával mérhető.
Kiindulási állapot, 1, 2, 4 és 24 órával az adagolás után
A tüdő clearance indexe tömegspektroszkópiával mérve
Időkeret: Kiindulási állapot, 1, 2, 4 és 24 órával az adagolás után
A többszörös kilégzési kimosást a klasszikus módszerrel, tömegspektroszkópiával (MS) hajtják végre: minden vizsgálat két fázisból áll: egy bemosási fázisból és egy kimosási fázisból, 4% kén-hexafluoridot (SF6) tartalmazó inert száraz gázkeverék alkalmazásával. % He, 21% oxigén és egyensúly nitrogén.
Kiindulási állapot, 1, 2, 4 és 24 órával az adagolás után
A tüdő clearance indexét a Nitrogén Washout segítségével mérik
Időkeret: Kiindulási állapot, 1, 2, 4 órával az adagolás után
A tüdő clearance indexének változása a nitrogénkimosással mérve a kiindulási érték és a hipertóniás sóoldat (7%) és izotóniás sóoldat (0,9%) belélegzése után 1,2 és 4 órával
Kiindulási állapot, 1, 2, 4 órával az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Hospital for Sick Children

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 24.

Első közzététel (Becslés)

2014. október 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 20.

Utolsó ellenőrzés

2015. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1000024909

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Hipertóniás sóoldat 7%

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel