Tokotrienol przeciw postępowi schyłkowej niewydolności wątroby

Tokotrienol (TCT) to naturalny suplement witaminy E o długiej historii bezpiecznego spożycia w diecie. Wcześniejsze badania z witaminą E wykazały korzystne działanie u pacjentów z niealkoholową stłuszczeniową chorobą wątroby i marskością wątroby. Głównym celem tego badania fazy 2 jest potwierdzenie wyniku zaobserwowanego we wcześniejszym badaniu, że doustna TCT osłabia wzrost wyniku MELD (model schyłkowej choroby wątroby) w czasie u pacjentów z marskością wątroby. Wyniki tego szlaku będą kierować projektem przyszłej większej wieloośrodkowej próby.

Udział w badaniu będzie trwał 3 lata. Pacjenci zostaną przyjęci na pierwszą wizytę, podczas której uzyskana zostanie zgoda i sporządzone zostaną podstawowe laboratoria, po której nastąpi wizyta randomizacyjna 2-14 dni później po potwierdzeniu kryteriów MELD. Jeśli akceptowalne laboratoria nie zostały pobrane zgodnie ze standardem opieki w celu obliczenia wyniku MELD w ciągu 90 dni przed pierwszą wizytą, pacjent zakończy pierwszą wizytę zgodnie z planem, ale następnie wróci na powtórne losowanie laboratorium 60 dni później, aby potwierdzić MELD kryteriów kwalifikowalności przed kontynuowaniem wizyty w ramach randomizacji.

Rekrutacja ma miejsce, gdy pacjent spełnia wszystkie kryteria i jest losowo przydzielany do jednej z grup terapeutycznych. Pacjenci będą następnie widziani w biurze badawczym przez personel badawczy po 1 tygodniu, 2 tygodniach, 3 tygodniach, 1 miesiącu, 2 miesiącach, 3 miesiącach, 6 miesiącach, 1 roku, 18 miesiącach, 2 latach i 3 latach. Zgodność uczestników z suplementami będzie ściśle monitorowana, ponieważ zgodność ma kluczowe znaczenie dla dokładnych danych. Biorąc pod uwagę małą liczebność próby, osoby, które osiągnęły mniej niż 75% zgodności podczas dwóch kolejnych wizyt w ramach badania, zostaną wycofane z badania. Pacjenci zostaną przerwani, jeśli ich wynik MELD wzrośnie o więcej niż 25% między 2 kolejnymi wizytami lub jeśli otrzymają przeszczep narządu. Pacjenci zostaną uznani za utraconych z obserwacji (LTFU), jeśli wizyta studyjna nie będzie mogła zostać zaplanowana i zakończona po 4 udokumentowanych próbach skontaktowania się z pacjentem bez odpowiedzi. W takiej sytuacji list polecony zostanie wysłany na ostatni znany adres podmiotu; jeśli nie otrzymano odpowiedzi, podmiotem jest LTFU. Wszyscy uczestnicy, którzy zrezygnowali z udziału w badaniu lub LTFU przed końcem 1 roku udziału w badaniu, zostaną zastąpieni (patrz protokół przeglądu działań związanych z wizytą studyjną, które będą miały miejsce). Podczas wizyty randomizacyjnej zapisani pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych w stosunku 1:1. Grupa 1: nośnik placebo; (2) kapsułki placebo po posiłku AM, (2) kapsułki placebo po posiłku PM Grupa 2: 800 mg TCT; (2) Kapsułki 200 mg TCT po posiłku AM, (2) Kapsułki 200 mg TCT po posiłku PM.