Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ORGN001 (dawniej ALXN1101) u noworodków, niemowląt i dzieci z niedoborem kofaktora molibdenu (MOCD) typu A

22 września 2023 zaktualizowane przez: Origin Biosciences

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, otwarte badanie fazy 2/3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa ORGN001 (wcześniej ALXN1101) u noworodków, niemowląt i dzieci z niedoborem kofaktora molibdenu (MOCD) typu A

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ORGN001 (dawniej ALXN1101) u noworodków z MoCD typu A

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University of Medicine
      • Antalya, Indyk, 07058
        • Akdeniz University Medical Faculty
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18341
        • HaEmek Medical Center
  • Norwegia
      • Stavanger, Norwegia
        • Stavanger Universitetssjukehus
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hosptial of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-4874
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hosptial
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Willink Biochemical Genetics Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Noworodek płci męskiej lub żeńskiej (w wieku od 1 do 28 dni [włącznie] w momencie podania ORGN001, z 1 dniem wieku odpowiadającym dniu urodzenia) lub niemowlę (w wieku od 29 dni do <2 lat) lub dziecko (2 do 5 roku życia [włącznie]) z MoCD typu A, wcześniej nieleczonych ORGN001 lub leczonych ORGN001 w ramach dostępu Compassionate Use/indywidualnie imiennego pacjenta

  2. U noworodków rozpoznanie MoCD typu A na podstawie:

    Prenatalna diagnostyka genetyczna lub pojawienie się klinicznych i/lub laboratoryjnych objawów przedmiotowych i podmiotowych zgodnych z MoCD typu A (np. drgawki, przesadna reakcja przestrachu, piskliwy krzyk, hipotonia osiowa, hipertonia kończyn, trudności w karmieniu, podwyższone stężenie siarczynów i/lub SSC w moczu , podwyższone stężenie ksantyny w moczu lub krwi lub małe stężenie lub brak kwasu moczowego w moczu lub krwi) w ciągu pierwszych 28 dni po urodzeniu

  3. U niemowląt lub dzieci rozpoznanie MoCD typu A na podstawie:

    Potwierdzona diagnoza genetyczna (w niektórych przypadkach genetyczne potwierdzenie rozpoznania MoCD typu A można uzyskać po rozpoczęciu terapii ORGN001), profil biochemiczny i obraz kliniczny zgodny z MoCD typu A

  4. Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody (ICF) przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badania

Pacjenci zostaną wykluczeni z udziału w badaniu, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Rozpoznanie inne niż MoCD typu A (można ustalić po rozpoczęciu podawania badanego leku)
  2. stan uznany przez lekarza prowadzącego za przeciwwskazanie do terapii, w tym stwierdzone nieprawidłowości w obrazowaniu mózgu nie związane z MoCD typu A lub w inny sposób mogący zakłócić udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta, lub zakłócić oceny pacjentów
  3. Przedporodowe i/lub poporodowe obrazowanie mózgu przed rozpoczęciem leczenia ORGN001, które wskazuje na korową lub podkorową torbielowatą encefalomalację, klinicznie istotny krwotok śródczaszkowy lub inne nieprawidłowości w obrazowaniu mózgu określone przez lekarza prowadzącego jako istotne klinicznie
  4. Zmodyfikowana skala śpiączki Glasgow (mGCS) dla niemowląt i dzieci poniżej 7 punktów przez ponad 24 godziny (nie dotyczy dzieci w wieku poniżej 1 dnia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ORGN001 (dawniej ALXN1101)
Lek: ORGN001 (dawniej ALXN1101)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do ostatniej obserwacji (średnio 24 miesiące)
Pacjenci z potwierdzoną diagnozą MOCD typu A, leczeni ORGN001 i wciąż żyjący w chwili ostatniej obserwacji.
Do ostatniej obserwacji (średnio 24 miesiące)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzór karmienia
Ramy czasowe: Wizyta w 12 miesiącu
Liczba pacjentów, którzy mogą być karmieni doustnie
Wizyta w 12 miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Origin Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Liza Squires, M.D., Origin Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1101-MCD-202

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ORGN001 (dawniej ALXN1101)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj