Исследование ORGN001 (ранее ALXN1101) у новорожденных, младенцев и детей с дефицитом кофактора молибдена (MOCD) типа A
22 сентября 2023 г. обновлено: Origin Biosciences
Фаза 2/3, многоцентровое, многонациональное, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности ORGN001 (ранее ALXN1101) у новорожденных, младенцев и детей с дефицитом кофактора молибдена (MOCD) типа A
Оценить безопасность и эффективность ORGN001 (ранее ALXN1101) у новорожденных пациентов с MoCD типа A.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Afula, Израиль, 18341
- Haemek Medical Center
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Stavanger, Норвегия
- Stavanger Universitetssjukehus
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hosptial
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Willink Biochemical Genetics Unit
-
-
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hosptial of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226-4874
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Ankara, Турция
- Gazi University
-
Ankara, Турция, 06100
- Hacettepe University of Medicine
-
Antalya, Турция, 07058
- Akdeniz University Medical Faculty
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 день до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Для включения в данное исследование пациенты должны соответствовать всем следующим критериям включения:
- Новорожденный пациент мужского или женского пола (в возрасте от 1 до 28 дней [включительно] на момент введения ORGN001, где 1-й день возраста соответствует дню рождения) или младенец (от 29 дней до <2 лет) или ребенок (2 до 5 лет [включительно]) с MoCD типа A, ранее не получавших лечения с помощью ORGN001 или получавших лечение с помощью ORGN001 в рамках сострадательного использования/доступа для индивидуального поименованного пациента
Диагноз MoCD типа A у новорожденных основан на:
Пренатальная генетическая диагностика или появление клинических и/или лабораторных признаков и симптомов, соответствующих MoCD типа A (например, судороги, преувеличенная реакция вздрагивания, пронзительный крик, аксиальная гипотония, гипертония конечностей, трудности с кормлением, повышенный уровень сульфита в моче и/или SSC) повышенный уровень ксантина в моче или крови или низкий уровень или отсутствие мочевой кислоты в моче или крови) в течение первых 28 дней после рождения
У младенцев или детей диагноз MoCD типа A основан на:
Подтвержденный генетический диагноз (генетическое подтверждение диагноза MoCD типа A может быть получено после начала терапии ORGN001 в некоторых случаях), биохимический профиль и клиническая картина, соответствующие MoCD типа A.
- Родитель или законный опекун должен подписать форму информированного согласия (ICF) до выполнения любых процедур исследования.
Пациенты будут исключены из участия в исследовании, если они соответствуют любому из следующих критериев:
- Диагноз, отличный от MoCD типа A (может быть установлен после начала приема исследуемого препарата)
- Состояние, которое лечащий врач считает противопоказанием к терапии, включая признаки аномалий на изображениях головного мозга, не связанных с MoCD типа A, или которые могут иным образом помешать участию пациента в исследовании, представляют дополнительный риск для пациента, или путать оценки пациентов
- Антенатальная и/или постнатальная визуализация головного мозга до начала лечения с помощью ORGN001, которая указывает на корковую или подкорковую кистозную энцефаломаляцию, клинически значимое внутричерепное кровоизлияние или другие аномалии на визуализации головного мозга, определенные лечащим врачом как клинически значимые
- Модифицированная шкала комы Глазго (mGCS) для младенцев и детей менее 7 баллов в течение более 24 часов (не относится к детям в возрасте до 1 дня).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ORGN001 (ранее ALXN1101)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: По последнему наблюдению (в среднем 24 месяца)
|
Пациенты с подтвержденным диагнозом MOCD типа А, получавшие лечение ORGN001 и все еще живые на момент последнего наблюдения.
|
По последнему наблюдению (в среднем 24 месяца)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Схема подачи
Временное ограничение: На 12 месяце посетите
|
Число пациентов, которые могут кормить перорально
|
На 12 месяце посетите
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Liza Squires, M.D., Origin Biosciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 мая 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
14 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1101-MCD-202
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .