Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos nyfødte, spædbørn og børn med molybdænkofaktormangel (MOCD) Type A

22. september 2023 opdateret af: Origin Biosciences

Et fase 2/3, multicenter, multinationalt, åbent label-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos nyfødte, spædbørn og børn med molybdænkofaktormangel (MOCD) Type A

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos nyfødte patienter med MoCD Type A

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hosptial
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Willink Biochemical Genetics Unit
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hosptial of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-4874
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Israel
      • Afula, Israel, 18341
        • Haemek Medical Center
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University of Medicine
      • Antalya, Kalkun, 07058
        • Akdeniz University Medical Faculty
  • Norge
      • Stavanger, Norge
        • Stavanger Universitetssjukehus
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Patienter skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at komme i betragtning til optagelse i denne undersøgelse:

  1. Mandlig eller kvindelig neonatal patient (1 til 28 dage gammel [inklusive] på tidspunktet for administration af ORGN001, med alderen 1 svarende til fødselsdagen) eller spædbarn (29 dage til <2 år) eller barn (2 til 5 års alderen [inklusive]) med MoCD Type A, tidligere ubehandlet med ORGN001 eller behandlet med ORGN001 gennem Compassionate Use/Individual Navngivne Patient-adgang

  2. Hos nyfødte, diagnose af MoCD Type A, baseret på:

    Prænatal genetisk diagnose eller indtræden af ​​kliniske og/eller laboratoriemæssige tegn og symptomer, der stemmer overens med MoCD Type A (f.eks. krampeanfald, overdreven forskrækkelsesrespons, højfrekvent gråd, aksial hypotoni, ekstremitetshypertoni, ernæringsbesvær, forhøjet urinsulfit og/eller SSC , forhøjet xanthin i urin eller blod, eller lav eller manglende urinsyre i urinen eller blodet) inden for de første 28 dage efter fødslen

  3. Hos spædbørn eller børn, diagnose af MoCD Type A, baseret på:

    Bekræftet genetisk diagnose (genetisk bekræftelse af diagnosen MoCD Type A kan opnås efter påbegyndelse af ORGN001-behandling i visse tilfælde), biokemisk profil og klinisk præsentation i overensstemmelse med MoCD Type A

  4. Forælder eller værge skal have underskrevet den informerede samtykkeformular (ICF) før nogen undersøgelsesprocedurer udføres

Patienter vil blive udelukket fra at deltage i undersøgelsen, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

  1. Anden diagnose end MoCD Type A (kan bestemmes efter påbegyndelse af studielægemidlet)
  2. En tilstand, der af den behandlende læge anses for at være en kontraindikation for terapi, herunder tegn på abnormiteter i hjernebilleddannelse, der ikke kan tilskrives MoCD Type A, eller som på anden måde kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør enhver yderligere risiko for patienten, eller forvirrende patientvurderinger
  3. Antenatal og/eller postnatal hjernebilleddannelse før påbegyndelse af behandling med ORGN001, der indikerer kortikal eller subkortikal cystisk encephalomalaci, klinisk signifikant intrakraniel blødning eller andre abnormiteter på hjernebilleddannelse, som er fastslået af den behandlende læge som værende klinisk signifikant
  4. Modificeret Glasgow Coma Scale (mGCS) for spædbørn og børn score på mindre end 7 i mere end 24 timer (gælder ikke børn under 1 dag).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Medicin: ORGN001 (tidligere ALXN1101)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Gennem sidste observation (gennemsnit på 24 måneder)
Patienter med en bekræftet diagnose MOCD Type A, behandlet med ORGN001 og stadig i live ved sidste observation.
Gennem sidste observation (gennemsnit på 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fodermønster
Tidsramme: Ved måned 12 besøg
Antal patienter, der kan fodre oralt
Ved måned 12 besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Origin Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Liza Squires, M.D., Origin Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2015

Først opslået (Anslået)

14. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1101-MCD-202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Molybdænkofaktormangel, type A

Kliniske forsøg med ORGN001 (tidligere ALXN1101)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner