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Studio di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) in neonati, lattanti e bambini con deficit di cofattore di molibdeno (MOCD) di tipo A

22 settembre 2023 aggiornato da: Origin Biosciences

Uno studio di fase 2/3, multicentrico, multinazionale, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) in neonati, lattanti e bambini con deficit di cofattore di molibdeno (MOCD) di tipo A

Valutare la sicurezza e l'efficacia di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) in pazienti neonati con MoCD di tipo A

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Afula, Israele, 18341
        • Haemek Medical Center
  • Norvegia
      • Stavanger, Norvegia
        • Stavanger Universitetssjukehus
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hosptial
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Willink Biochemical Genetics Unit
  • Spagna
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hosptial of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-4874
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University of Medicine
      • Antalya, Tacchino, 07058
        • Akdeniz University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per essere presi in considerazione per l'arruolamento in questo studio:

  1. Paziente neonato maschio o femmina (da 1 a 28 giorni di età [incluso] al momento della somministrazione di ORGN001, con il giorno 1 di età corrispondente al giorno di nascita) o neonato (da 29 giorni a <2 anni di età) o bambino (2 fino a 5 anni di età [incluso]) con MoCD di tipo A, precedentemente non trattato con ORGN001 o trattato con ORGN001 tramite uso compassionevole/accesso per paziente nominativo individuale

  2. Nei neonati, diagnosi di MoCD di tipo A, basata su:

    Diagnosi genetica prenatale, o Insorgenza di segni e sintomi clinici e/o di laboratorio compatibili con MoCD di tipo A (p. es., convulsioni, risposta di allarme esagerata, pianto acuto, ipotonia assiale, ipertonia degli arti, difficoltà di alimentazione, solfiti urinari elevati e/o SSC , elevata xantina nelle urine o nel sangue, o basso o assente acido urico nelle urine o nel sangue) entro i primi 28 giorni dopo la nascita

  3. Nei neonati o nei bambini, diagnosi di MoCD di tipo A, basata su:

    Diagnosi genetica confermata (la conferma genetica della diagnosi di MoCD di tipo A può essere ottenuta dopo l'inizio della terapia con ORGN001 in alcuni casi), profilo biochimico e presentazione clinica coerenti con MoCD di tipo A

  4. Il genitore o tutore legale deve aver firmato il modulo di consenso informato (ICF) prima che venga eseguita qualsiasi procedura di studio

I pazienti saranno esclusi dalla partecipazione allo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:

  1. Diagnosi diversa da MoCD di tipo A (può essere determinata dopo l'inizio del farmaco in studio)
  2. Condizione che è considerata dal medico curante una controindicazione alla terapia, inclusa l'evidenza di anomalie nell'imaging cerebrale non attribuibili a MoCD di tipo A, o che potrebbe altrimenti interferire con la partecipazione del paziente allo studio, comportare qualsiasi rischio aggiuntivo per il paziente, o confondere le valutazioni del paziente
  3. Imaging cerebrale prenatale e/o postnatale prima dell'inizio del trattamento con ORGN001 che indica encefalomalacia cistica corticale o sottocorticale, emorragia intracranica clinicamente significativa o altre anomalie dell'imaging cerebrale determinate dal medico curante come clinicamente significative
  4. Punteggio della Glasgow Coma Scale modificata (mGCS) per neonati e bambini inferiore a 7 per più di 24 ore (non si applica ai bambini di età inferiore a 1 giorno).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
Droga: ORGN001 (precedentemente ALXN1101)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Attraverso l'ultima osservazione (media di 24 mesi)
Pazienti con diagnosi confermata di MOCD Tipo A, trattati con ORGN001 e ancora vivi all'ultima osservazione.
Attraverso l'ultima osservazione (media di 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modello di alimentazione
Lasso di tempo: Alla visita del mese 12
Numero di pazienti che possono nutrirsi per via orale
Alla visita del mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Origin Biosciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Liza Squires, M.D., Origin Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

14 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1101-MCD-202

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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