ORGN001（以前称为 ALXN1101）在患有钼辅助因子缺乏症 (MOCD) A 型新生儿、婴儿和儿童中的研究
2023年9月22日 更新者：Origin Biosciences
一项 2/3 期、多中心、多国、开放标签研究，以评估 ORGN001（以前称为 ALXN1101）在患有钼辅助因子缺乏症 (MOCD) A 型的新生儿、婴儿和儿童中的疗效和安全性
评估 ORGN001（原 ALXN1101）在 MoCD A 型新生儿患者中的安全性和有效性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Afula、以色列、18341
- Haemek Medical Center
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Stavanger、挪威
- Stavanger Universitetssjukehus
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Ankara、火鸡
- Gazi University
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Ankara、火鸡、06100
- Hacettepe University of Medicine
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Antalya、火鸡、07058
- Akdeniz University Medical Faculty
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hosptial of Michigan
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226-4874
- Children's Hospital of Wisconsin
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London、英国
- Great Ormond Street Hosptial
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、英国、M13 9WL
- Willink Biochemical Genetics Unit
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
患者必须满足以下所有纳入标准才能考虑参加本研究：
- 男性或女性新生儿患者（ORGN001给药时1至28天[含]，第1天对应出生日期）或婴儿（29天至<2岁）或儿童（2至 5 岁 [含]）患有 MoCD A 型，之前未接受 ORGN001 治疗或通过同情使用/个人指定患者访问接受 ORGN001 治疗
在新生儿中，MoCD A 型诊断基于：
产前基因诊断，或出现与 MoCD A 型一致的临床和/或实验室体征和症状（例如，癫痫发作、惊吓反应过度、尖叫、轴向肌张力减退、肢体肌张力亢进、喂养困难、尿亚硫酸盐升高和/或 SSC ，尿液或血液中黄嘌呤升高，或尿液或血液中尿酸低或不存在）在出生后的前 28 天内
在婴儿或儿童中，MoCD A 型诊断基于：
确认的基因诊断（在某些情况下，可以在开始 ORGN001 治疗后获得 MoCD A 型诊断的基因确认）、生化特征和与 MoCD A 型一致的临床表现
- 在执行任何研究程序之前，父母或法定监护人必须签署知情同意书 (ICF)
符合以下任一条件的患者将被排除在研究之外：
- MoCD A 型以外的诊断（可在研究药物开始后确定）
- 被治疗医师认为是治疗禁忌症的病症，包括脑成像异常的证据，不能归因于 MoCD A 型，或者可能以其他方式干扰患者参与研究，给患者带来任何额外风险，或混淆患者评估
- ORGN001 治疗开始前的产前和/或产后脑成像显示皮质或皮质下囊性脑软化、有临床意义的颅内出血或经治疗医师确定为有临床意义的其他脑成像异常
- 婴儿和儿童改良格拉斯哥昏迷量表 (mGCS) 得分低于 7 分超过 24 小时（不适用于出生不足 1 天的儿童）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ORGN001（原 ALXN1101）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体生存率
大体时间：通过上次观察（平均 24 个月）
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确诊为 MOCD A 型、接受 ORGN001 治疗且在最后一次观察时仍存活的患者。
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通过上次观察（平均 24 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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喂食方式
大体时间：第 12 个月访问
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可以口服喂养的患者人数
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第 12 个月访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Liza Squires, M.D.、Origin Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2022年9月1日
研究完成 (实际的)
2022年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年12月3日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月10日
首次发布 (估计的)
2015年12月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月22日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1101-MCD-202
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
ORGN001（原 ALXN1101）的临床试验
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Origin Biosciences完全的
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Origin Biosciences完全的钼辅助因子缺乏症 (MoCD) | 罕见的常染色体隐性遗传病 | 钼依赖性酶（亚硫酸盐氧化酶 [SOX]、黄嘌呤脱氢酶和醛氧化酶）活性不足美国