Otwarte, wstępujące, powtarzane badanie mające na celu ustalenie dawki sarilumabu u dzieci i młodzieży z wielostawowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (pcJIA) (SKYPP)
7 października 2024 zaktualizowane przez: Sanofi
Otwarte, sekwencyjne, rosnące, powtarzane badanie mające na celu ustalenie dawki sarilumabu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym dzieciom i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z wielostawowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (pcJIA), po którym następuje przedłużenie Faza
Podstawowy cel:
Opisanie profilu farmakokinetycznego (PK) sarilumabu u pacjentów w wieku od 2 do 17 lat z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów o przebiegu wielostawowym (pcMIZS) w celu określenia dawki i schematu odpowiedniego leczenia tej populacji
Cel drugorzędny:
Opisanie profilu farmakodynamicznego (PD), skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa sarilumabu u pacjentów z pcJIA.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W przypadku około 72 pacjentów włączonych do etapu ustalania dawki i drugiego etapu, całkowity czas trwania badania na pacjenta wyniesie 166 tygodni, na które składa się 4-tygodniowa faza przesiewowa, 12-tygodniowa główna faza leczenia, 144-tygodniowa faza przedłużenia i 6-tygodniowa kontrola po leczeniu.
W przypadku około 28 pacjentów włączonych do trzeciej części, całkowity czas trwania badania na pacjenta wyniesie 106 tygodni i obejmie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniową podstawową fazę leczenia, 84-tygodniową fazę przedłużenia i 6-tygodniową fazę obserwacja po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
102
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tucumán, Argentyna, T4000AXL
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1270AAN
- Investigational Site Number : 0320060
-
-
-
-
Biobío
-
Concepcion, Biobío, Chile
- Investigational Site Number : 1520016
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 62500
- Investigational Site Number : 2030041
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 115522
- Investigational Site Number : 6430001
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117198
- Investigational Site Number : 6430062
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
- Investigational Site Number : 6430063
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00029 HUS
- Investigational Site Number : 2460040
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Investigational Site Number : 2500040
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Investigational Site Number : 7240053
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Investigational Site Number : 7240051
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08950
- Investigational Site Number : 7240050
-
-
Madrid, Comunidad De
-
Madrid, Madrid, Comunidad De, Hiszpania, 28046
- Investigational Site Number : 7240052
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 EA
- Investigational Site Number : 5280020
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- Investigational Site Number : 1240112
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44620
- Investigational Site Number : 4840061
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
- Investigational Site Number : 4840060
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13125
- Investigational Site Number : 2760064
-
Bremen, Niemcy, 28205
- Investigational Site Number : 2760061
-
Hamburg, Niemcy, 22081
- Investigational Site Number : 2760062
-
Sankt Augustin, Niemcy, 53757
- Investigational Site Number : 2760060
-
-
-
-
Kujawsko-pomorskie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Polska, 85-667
- Investigational Site Number : 6160074
-
-
Lubuskie
-
Lublin, Lubuskie, Polska, 20-093
- Investigational Site Number : 6160070
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polska, 91-738
- Investigational Site Number : 6160071
-
-
Malopolskie
-
Krakow, Malopolskie, Polska, 31-503
- Investigational Site Number : 6160073
-
-
Slaskie
-
Sosnowiec, Slaskie, Polska, 41-218
- Investigational Site Number : 6160072
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400416
-
-
-
-
-
Roma, Włochy
- Investigational Site Number : 3800052
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Investigational Site Number : 8260033
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260031
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥2 i ≤17 lat (lub wymagany wiek określony w kraju) w czasie wizyty przesiewowej.
- Rozpoznanie podtypu wielostawowego młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) lub wielostawowego rozszerzonego MIZS bez czynnika reumatoidalnego lub z dodatnim czynnikiem reumatoidalnym zgodnie z International League of Associations for Rheumatology (ILAR) 2001 Kryteria klasyfikacji młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów z co najmniej 5 czynnymi stawami według amerykańskich College of Rheumatology (ACR) definicja „aktywnego zapalenia stawów” podczas badań przesiewowych
- Pacjent z niewystarczającą odpowiedzią na obecne leczenie i uznany za kandydata do leczenia lekiem przeciwreumatycznym modyfikującym przebieg choroby biologicznej (DMARD) zgodnie z oceną badacza
Kryteria wyłączenia:
- Masa ciała <10 kg lub >60 kg w przypadku pacjentów włączonych do kohort z 3 rosnącymi dawkami, następnie masa ciała <10 kg w przypadku pacjentów włączonych następnie do wybranego schematu dawkowania.
- Jeśli przyjmowane są niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) [w tym inhibitory cyklooksygenazy-2 (COX-2)], stabilna dawka przez <2 tygodnie przed wizytą wyjściową i/lub dawkowanie przepisane poza zatwierdzoną etykietą.
- W przypadku przyjmowania niebiologicznego DMARD dawka stabilna przez <6 tygodni przed wizytą wyjściową lub w dawce przekraczającej zalecaną dawkę zgodnie z lokalnymi etykietami.
- W przypadku przyjmowania glikokortykosteroidów doustnych dawka przekraczająca równoważną dawkę prednizonu 0,5 mg/kg mc./dobę (lub 30 mg/dobę) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
- Zastosowanie pozajelitowego lub dostawowego wstrzyknięcia glikokortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym.
- Wcześniejsze leczenie antagonistami interleukiny 6 (IL-6) lub receptora IL-6 (IL-6R), w tym między innymi tocilizumabem lub sarilumabem.
- Leczenie dowolnym lekiem biologicznym pcJIA w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu.
- Leczenie inhibitorem kinazy janusowej w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu; oraz leczenie hormonem wzrostu w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu (wymagane okresy przerwy w leczeniu i procedury mogą się różnić w zależności od lokalnych wymagań).
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem biologicznym lub niebiologicznym w ciągu 8 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed punktem wyjściowym, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
- Lek obniżający poziom lipidów jest stabilny przez mniej niż 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Wykluczenie związane z gruźlicą (TB).
- Kryteria wykluczenia związane z przebytą lub obecną infekcją inną niż gruźlica.
- Każda żywa, atenuowana szczepionka w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową, taka jak szczepionka przeciw ospie wietrznej-półpaśca, doustna szczepionka przeciwko polio, szczepionka przeciw różyczce. Zabita lub nieaktywna szczepionka może być dopuszczona na podstawie oceny badacza.
- Wyłączenie dotyczy historii ogólnoustrojowej reakcji nadwrażliwości na jakikolwiek lek biologiczny oraz znanej nadwrażliwości na którykolwiek składnik produktu.
- Nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej (stwierdzone przez laboratorium centralne).
- Dorastające pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Sarilumab
Uczestnicy otrzymywali jeden z trzech schematów dawkowania sarilumabu we wstrzyknięciu podskórnym (SC) w rosnącej dawce w zależności od masy ciała.
Wszyscy uczestnicy otrzymali wybrany schemat dawkowania po ustaleniu tego.
Sarilumab podawano podczas 12-tygodniowej podstawowej fazy leczenia, po której nastąpiła faza przedłużenia leczenia (144 tygodnie dla 73 uczestników włączonych do badania ustalania dawki i drugiej porcji oraz 84 tygodnie dla około 29 uczestników włączonych do trzeciej części).
|
Postać farmaceutyczna:Roztwór Droga podania: Podskórnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Maksymalne stężenie sarilumabu w surowicy (Cmax) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
Cmax zdefiniowano jako maksymalne stężenie w surowicy.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
|
Pole pod krzywą stężenia w surowicy w funkcji czasu przy użyciu metody trapezoidalnej podczas przerwy między dawkami (AUC0-t) sarilumabu w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
AUC0-t zdefiniowano jako pole powierzchni pod stężeniem w surowicy w funkcji czasu, obliczone metodą trapezową w przedziale pomiędzy dawkami (tau).
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
|
Stężenie przed podaniem leczenia podczas powtarzanego dawkowania (Cmin) sarilumabu w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
Cmin zdefiniowano jako stężenie obserwowane przed podaniem leku podczas powtarzanego dawkowania od wartości początkowej do 12. tygodnia.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Dawkowanie wstępne w dniach 1, 3, 5, 8, 12 oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (Hs-CRP) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
W celu oceny farmakodynamicznego (PD) działania sarilumabu określono stężenie hs-CRP w surowicy.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie białka C-reaktywnego o wysokiej czułości w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Aby ocenić działanie sarilumabu na PD, określono stężenie hs-CRP w surowicy.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie interleukiny-6 (IL-6) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Aby ocenić działanie sarilumabu na PD, określono stężenie IL-6 w surowicy.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego rozpuszczalnego receptora interleukiny-6 (sIL-6R) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
W celu oceny działania sarilumabu na PD określono stężenie sIL-6R w surowicy.
Podane wartości są średnią i odchyleniem standardowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorty 1 i 3: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 30 w 12. tygodniu American College of Rheumatology (JIA ACR)
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Odpowiedź ACR30 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 30% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 30 American College of Rheumatology w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Odpowiedź ACR30 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 30% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 50 American College of Rheumatology w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Odpowiedź ACR50 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 50% w stosunku do wartości wyjściowych i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 50 American College of Rheumatology w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Odpowiedź ACR50 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 50% w stosunku do wartości wyjściowych i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 70 American College of Rheumatology w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Odpowiedź ACR70 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 70% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 70 American College of Rheumatology w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Odpowiedź ACR70 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 70% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 90 według American College of Rheumatology w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Odpowiedź ACR90 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 90% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 90 American College of Rheumatology w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Odpowiedź ACR90 na MIZS zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 zmiennych zestawu podstawowego JIA uległo poprawie o >= 90% w porównaniu z wartością wyjściową i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 100 American College of Rheumatology w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Odpowiedź JIA ACR100 zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA uległo poprawie o >= 100% w stosunku do wartości wyjściowych i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Odsetek uczestników z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów Odpowiedź 100 American College of Rheumatology w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Odpowiedź JIA ACR100 zdefiniowano jako uczestnika, u którego co najmniej 3 z 6 podstawowych zmiennych JIA uległo poprawie o >= 100% w stosunku do wartości wyjściowych i nie więcej niż 1 z pozostałych zmiennych uległo pogorszeniu o >= 30%.
|
Tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, liczba wspólnych aktywności-71, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) , Wskaźnik niepełnosprawności kwestionariusza stanu zdrowia dziecka (CHAQ-DI) i hs-CRP.
Aktywność stawów-71 obliczono jako sumę (stawy z aktywnym zapaleniem stawów)*(71/liczba stawów objętych oceną).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, liczba wspólnych aktywności – 71, w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Aktywność stawów-71 obliczono jako sumę (stawy z aktywnym zapaleniem stawów)*(71/liczba stawów objętych oceną).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, liczba stawów o ograniczonym ruchu, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Liczbę stawów o ograniczonym ruchu obliczono jako sumę (stawy o ograniczonym ruchu)*(67/liczba stawów objętych oceną).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, liczba stawów o ograniczonym ruchu, w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Liczbę stawów o ograniczonym ruchu obliczono jako sumę (stawy o ograniczonym ruchu)*(67/liczba stawów objętych oceną).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka, wskaźnik niepełnosprawności, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Kwestionariusz CHAQ składa się z 30 pytań odnoszących się do 8 dziedzin: ubieranie się/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności.
Każda domena jest oceniana w 4-punktowej skali od 0 do 3: 0 (bez żadnych trudności), 1 (z pewnymi trudnościami), 2 (z dużymi trudnościami) i 3 (nie da się zrobić).
Dostępna jest dodatkowa odpowiedź „nie dotyczy”, aby wskazać czynności, których uczestnik nie jest w stanie wykonać, ponieważ jest za młody.
Całkowity wynik CHAQ-DI to suma wyników domeny podzielona przez liczbę domen, w których nie brakuje wyniku.
Ogólny wynik mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 3 (najgorszy).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka, wskaźnik niepełnosprawności, w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Kwestionariusz CHAQ składa się z 30 pytań odnoszących się do 8 dziedzin: ubieranie się/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności.
Każda domena jest oceniana w 4-punktowej skali od 0 do 3: 0 (bez żadnych trudności), 1 (z pewnymi trudnościami), 2 (z dużymi trudnościami) i 3 (nie da się zrobić).
Dostępna jest dodatkowa odpowiedź „nie dotyczy”, aby wskazać czynności, których uczestnik nie jest w stanie wykonać, ponieważ jest za młody.
Całkowity wynik CHAQ-DI to suma wyników domeny podzielona przez liczbę domen, w których nie brakuje wyniku.
Ogólny wynik mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 3 (najgorszy).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dotycząca młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, białko C-reaktywne, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Aby ocenić działanie sarilumabu na PD, określono stężenie hs-CRP w surowicy.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dotycząca młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Składnik American College of Rheumatology, białko C-reaktywne, w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Aby ocenić działanie sarilumabu na PD, określono stężenie hs-CRP w surowicy.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, Physician Global Assessment of Disease Activity, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza przeprowadzono na zakotwiczonym, poziomym wyniku VAS o średnicy 100 mm w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza najlepszą aktywność choroby (brak aktywności choroby), a 10 najgorszą (najwięcej aktywności choroby).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, Physician Global Assessment of Disease Activity, w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza przeprowadzono na zakotwiczonym, poziomym wyniku VAS o średnicy 100 mm w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza najlepszą aktywność choroby (brak aktywności choroby), a 10 najgorszą (najwięcej aktywności choroby).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, ocena ogólnego samopoczucia przez uczestnika/rodzica, w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Ocenę ogólnego dobrostanu uczestnika/rodzica oceniano za pomocą zakotwiczonego poziomego wyniku VAS o średnicy 100 mm w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza najlepszą aktywność choroby (brak aktywności choroby), a 10 najgorszą (najwięcej aktywności choroby).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów Komponent American College of Rheumatology, ocena ogólnego stanu zdrowia uczestnika/rodzica w 12., 24., 48., 96. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Składniki JIA ACR obejmowały stawy z aktywnym zapaleniem stawów (0 do 71 stawów), stawy z ograniczonym ruchem (0 do 67 stawów), ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza oraz ocenę ogólnego samopoczucia uczestnika/rodzica za pomocą VAS, CHAQ-DI i hs-CRP.
Ocenę ogólnego dobrostanu uczestnika/rodzica oceniano za pomocą zakotwiczonego poziomego wyniku VAS o średnicy 100 mm w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza najlepszą aktywność choroby (brak aktywności choroby), a 10 najgorszą (najwięcej aktywności choroby).
Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Kohorty 1 i 3: Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku aktywności młodzieńczego zapalenia stawów (JADAS-27) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
Skala JADAS służy do oceny aktywności choroby i obejmuje 4 miary: globalną ocenę aktywności choroby przez lekarza (zakres VAS: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności i 10 = maksymalna aktywność), globalna ocena dobrostanu rodzica/uczestnika (zakres VAS: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności i 10 = maksymalna aktywność), liczba stawów z aktywną chorobą (zakres: 0 do 27; gdzie 0 = brak aktywności i 27 = maksymalna aktywność) oraz wskaźnik stanu zapalnego określony na podstawie hs-CRP lub ESR (znormalizowany zakres skali: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności choroby i 10 = maksymalna aktywność choroby).
Całkowity wynik JADAS oblicza się jako prostą sumę wyników jego 4 składników.
Całkowity wynik waha się od 0 do 57, gdzie 0 = brak aktywności choroby, a 57 = maksymalna aktywność choroby.
Wyższe wyniki wskazują na wyższą aktywność choroby.
Kliniczny JADAS-27 nie zawiera składnika CRP ani ESR, a wynik mieści się w zakresie od 0 do 47, gdzie 0 = brak aktywności choroby, a 47 = maksymalna aktywność choroby.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 12
|
|
Kohorta 2: Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku aktywności młodzieńczego zapalenia stawów w tygodniach 12, 24, 48, 96 i 156
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
Skala JADAS służy do oceny aktywności choroby i obejmuje 4 miary: globalną ocenę aktywności choroby przez lekarza (zakres VAS: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności i 10 = maksymalna aktywność), globalna ocena dobrostanu rodzica/uczestnika (zakres VAS: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności i 10 = maksymalna aktywność), liczba stawów z aktywną chorobą (zakres: 0 do 27; gdzie 0 = brak aktywności i 27 = maksymalna aktywność) oraz wskaźnik stanu zapalnego określony na podstawie hs-CRP lub ESR (znormalizowany zakres skali: 0 do 10; gdzie 0 = brak aktywności choroby i 10 = maksymalna aktywność choroby).
Całkowity wynik JADAS oblicza się jako prostą sumę wyników jego 4 składników.
Całkowity wynik waha się od 0 do 57, gdzie 0 = brak aktywności choroby, a 57 = maksymalna aktywność choroby.
Wyższe wyniki wskazują na wyższą aktywność choroby.
Kliniczny JADAS-27 nie zawiera składnika CRP ani ESR, a wynik mieści się w zakresie od 0 do 47, gdzie 0 = brak aktywności choroby, a 47 = maksymalna aktywność choroby.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tygodnie 12, 24, 48, 96 i 156
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do końca okresu leczenia, maksymalnie 156 tygodni w przypadku części 1 i 2 oraz 96 tygodni w przypadku części 3
|
Zdarzenia niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym leczeniem.
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć lub zagraża życiu, lub wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, albo powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jest ważnym problemem medycznym. wydarzenie.
TEAE definiuje się jako działania niepożądane, które rozwijają się lub nasilają w okresie leczenia [tj. od chwili podania pierwszej dawki badanego leku do 6 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku].
|
Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do końca okresu leczenia, maksymalnie 156 tygodni w przypadku części 1 i 2 oraz 96 tygodni w przypadku części 3
|
|
Liczba uczestników z reakcjami w witrynie lokalnej
Ramy czasowe: Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do końca okresu leczenia, maksymalnie 156 tygodni w przypadku części 1 i 2 oraz 96 tygodni w przypadku części 3
|
Uczestników obserwowano przez co najmniej 30 minut po podaniu każdego leku objętego badaniem na miejscu lub w domu, a wszelkie reakcje miejscowe odnotowywano w dzienniczku, niezależnie od tego, czy były one istotne klinicznie.
|
Od pierwszego podania badanego leku (dzień 1) do końca okresu leczenia, maksymalnie 156 tygodni w przypadku części 1 i 2 oraz 96 tygodni w przypadku części 3
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 września 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 grudnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 maja 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
18 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DRI13925
- 2015-003999-79 (Numer EudraCT)
- U1111-1177-3487 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .