Een open-label, oplopende, herhaalde dosisbepalende studie van sarilumab bij kinderen en adolescenten met polyarticulaire juveniele idiopathische artritis (pcJIA) (SKYPP)
7 oktober 2024 bijgewerkt door: Sanofi
Een open-label, sequentiële, oplopende, herhaalde dosisbepalingsstudie van sarilumab, toegediend met subcutane (SC) injectie, bij kinderen en adolescenten van 2 tot 17 jaar, met polyarticulaire juveniele idiopathische artritis (pcJIA) gevolgd door een verlenging Fase
Hoofddoel:
Beschrijven van het farmacokinetische (PK) profiel van sarilumab bij patiënten van 2-17 jaar met polyarticulair verlopende juveniele idiopathische artritis (pcJIA) om de dosis en het regime te bepalen voor een adequate behandeling van deze populatie
Secundaire doelstelling:
Om het farmacodynamische (PD) profiel, de werkzaamheid en de veiligheid op lange termijn van sarilumab bij patiënten met pcJIA te beschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor ongeveer 72 patiënten die deelnamen aan het dosisbepalende en tweede gedeelte, zal de totale studieduur per patiënt 166 weken zijn, die zal bestaan uit een screening van 4 weken, een kernbehandelingsfase van 12 weken, een verlengingsfase van 144 weken en een follow-up van 6 weken na de behandeling.
Voor ongeveer 28 patiënten die deelnamen aan het derde deel, zal de totale studieduur per patiënt 106 weken zijn, die zal bestaan uit een screening van 4 weken, een kernbehandelingsfase van 12 weken, een verlengingsfase van 84 weken en een verlengingsfase van 6 weken. opvolging na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
102
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tucumán, Argentinië, T4000AXL
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1270AAN
- Investigational Site Number : 0320060
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T1C5
- Investigational Site Number : 1240112
-
-
-
-
Biobío
-
Concepcion, Biobío, Chili
- Investigational Site Number : 1520016
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13125
- Investigational Site Number : 2760064
-
Bremen, Duitsland, 28205
- Investigational Site Number : 2760061
-
Hamburg, Duitsland, 22081
- Investigational Site Number : 2760062
-
Sankt Augustin, Duitsland, 53757
- Investigational Site Number : 2760060
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00029 HUS
- Investigational Site Number : 2460040
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Investigational Site Number : 2500040
-
-
-
-
-
Roma, Italië
- Investigational Site Number : 3800052
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44620
- Investigational Site Number : 4840061
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Investigational Site Number : 4840060
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 EA
- Investigational Site Number : 5280020
-
-
-
-
Kujawsko-pomorskie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Polen, 85-667
- Investigational Site Number : 6160074
-
-
Lubuskie
-
Lublin, Lubuskie, Polen, 20-093
- Investigational Site Number : 6160070
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 91-738
- Investigational Site Number : 6160071
-
-
Malopolskie
-
Krakow, Malopolskie, Polen, 31-503
- Investigational Site Number : 6160073
-
-
Slaskie
-
Sosnowiec, Slaskie, Polen, 41-218
- Investigational Site Number : 6160072
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 115522
- Investigational Site Number : 6430001
-
Moscow, Russische Federatie, 117198
- Investigational Site Number : 6430062
-
Moscow, Russische Federatie, 119991
- Investigational Site Number : 6430063
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28009
- Investigational Site Number : 7240053
-
Valencia, Spanje, 46026
- Investigational Site Number : 7240051
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanje, 08950
- Investigational Site Number : 7240050
-
-
Madrid, Comunidad De
-
Madrid, Madrid, Comunidad De, Spanje, 28046
- Investigational Site Number : 7240052
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 62500
- Investigational Site Number : 2030041
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Investigational Site Number : 8260033
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260031
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400416
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria :
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥ 2 en ≤ 17 jaar (of door het land gespecificeerde leeftijdsvereiste) ten tijde van het screeningsbezoek.
- Diagnose van reumafactor-negatief of reumafactor-positief polyarticulaire juveniele idiopathische artritis (JIA) subtype of oligoarticulaire verlengde JIA subtype volgens de International League of Associations for Rheumatology (ILAR) 2001 Juvenile idiopathische artritis classificatiecriteria met ten minste 5 actieve gewrichten volgens de Amerikaanse College of Rheumatology (ACR) definitie voor "actieve artritis" bij Screening
- Patiënt met een ontoereikende respons op de huidige behandeling en volgens het oordeel van de onderzoeker beschouwd als kandidaat voor een biologische ziektemodificerende antirheumatic drug (DMARD)
Uitsluitingscriteria:
- Lichaamsgewicht < 10 kg of > 60 kg voor patiënten die deelnamen aan de 3 oplopende dosiscohorten, daarna lichaamsgewicht < 10 kg voor patiënten die vervolgens werden ingeschreven met het geselecteerde dosisregime.
- Als niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) [waaronder cyclo-oxygenase-2-remmers (COX-2)] worden ingenomen, is de dosis stabiel gedurende <2 weken voorafgaand aan het basisbezoek en/of is de dosering voorgeschreven buiten het goedgekeurde etiket.
- Bij gebruik van niet-biologische DMARD, dosisstabiel gedurende <6 weken voorafgaand aan het basisbezoek of bij een dosis die hoger is dan de aanbevolen dosis volgens lokale etikettering.
- Bij orale inname van glucocorticoïden, dosis hoger dan equivalente prednisondosis 0,5 mg/kg/dag (of 30 mg/dag) binnen 2 weken voorafgaand aan baseline.
- Gebruik van parenterale of intra-articulaire glucocorticoïd-injectie binnen 4 weken voorafgaand aan baseline.
- Voorafgaande behandeling met anti-interleukine 6 (IL-6) of IL-6 receptor (IL-6R) antagonist therapieën, inclusief maar niet beperkt tot tocilizumab of sarilumab.
- Behandeling met elke biologische behandeling voor pcJIA binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab.
- Behandeling met een Januskinaseremmer binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab; en behandeling met groeihormoon binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab (de vereiste rustperiodes en procedures kunnen variëren afhankelijk van lokale vereisten).
- Behandeling met een biologisch of niet-biologisch onderzoeksproduct binnen 8 weken of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de uitgangswaarde, welke van de twee het langst is.
- Vetverlagend geneesmiddel stabiel gedurende minder dan 6 weken voorafgaand aan screening.
- Uitsluiting in verband met tuberculose (tbc).
- Uitsluitingscriteria met betrekking tot vroegere of huidige infectie anders dan tuberculose.
- Elk levend, verzwakt vaccin binnen 4 weken voorafgaand aan het basisbezoek, zoals varicella-zoster-, orale polio-, rubella-vaccins. Een gedood of inactief vaccin kan worden toegestaan op basis van het oordeel van de onderzoeker.
- Uitsluiting in verband met een voorgeschiedenis van een systemische overgevoeligheidsreactie op een biologisch geneesmiddel en bekende overgevoeligheid voor een bestanddeel van het product.
- Laboratoriumafwijkingen bij het screeningsbezoek (geconstateerd door het centraal laboratorium).
- Vrouwelijke adolescente patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sarilumab
Deelnemers ontvingen een van de drie oplopende dosisregimes van sarilumab via subcutane (SC) injectie op basis van lichaamsgewicht.
Alle deelnemers ontvingen het geselecteerde dosisregime zodra dit was vastgesteld.
Sarilumab werd gegeven tijdens de kernbehandelingsfase van 12 weken, gevolgd door een verlengingsbehandelingsfase (144 weken voor 73 deelnemers die deelnamen aan dosisbepaling en tweede porties en 84 weken voor ongeveer 29 deelnemers die deelnamen aan het derde deel).
|
Farmaceutische vorm: Oplossing Toedieningsweg: Subcutaan
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximale serumconcentratie (Cmax) van Sarilumab in week 12
Tijdsspanne: Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
De Cmax werd gedefinieerd als de maximale serumconcentratie.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
|
Gebied onder de serumconcentratie versus tijdcurve met behulp van de trapeziumvormige methode tijdens een dosisinterval (AUC0-t) van Sarilumab in week 12
Tijdsspanne: Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
De AUC0-t werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de concentratie in serum versus tijdcurve, berekend met behulp van de trapeziumvormige methode tijdens een dosisinterval (tau).
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
|
Concentratie vóór behandeling Toediening tijdens herhaalde dosering (Cdal) van Sarilumab in week 12
Tijdsspanne: Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
De Cdal werd gedefinieerd als de concentratie waargenomen vóór toediening van de behandeling tijdens herhaalde dosering vanaf de uitgangswaarde tot week 12.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Pre-dosis op dag 1, 3, 5, 8, 12 en week 2, 4, 8 en 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hooggevoelig C-reactief proteïne (Hs-CRP) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
Serumconcentraties van hs-CRP werden bepaald om de farmacodynamische (PD) effecten van sarilumab te beoordelen.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hooggevoelig C-reactief eiwit in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
Serumconcentraties van hs-CRP werden bepaald om de PD-effecten van sarilumab te beoordelen.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in interleukine-6 (IL-6) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
Serumconcentraties van IL-6 werden bepaald om de PD-effecten van sarilumab te beoordelen.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal oplosbare interleukine-6-receptor (sIL-6R) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
Serumconcentraties van sIL-6R werden bepaald om de PD-effecten van sarilumab te beoordelen.
De gerapporteerde waarden zijn gemiddelde en standaarddeviatie.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohorten 1 en 3: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology (JIA ACR) 30-respons in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De JIA ACR30-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 30% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Week 12
|
|
Cohort 2: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 30 Reactie in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR30-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 30% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 50-respons in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De JIA ACR50-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 50% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de overige variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Week 12
|
|
Cohort 2: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 50-respons in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR50-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 50% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de overige variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 70-respons in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De JIA ACR70-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 70% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Week 12
|
|
Cohort 2: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 70 Respons in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR70-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 70% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 90-respons in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De JIA ACR90-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 90% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Week 12
|
|
Cohort 2: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 90 Respons in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR90-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 90% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 100-respons in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De JIA ACR100-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 100% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Week 12
|
|
Cohort 2: Percentage deelnemers met juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology 100-respons in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR100-respons werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 3 van de 6 JIA-kernvariabelen met een verbetering van >= 100% ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij niet meer dan 1 van de resterende variabelen met >= 30% verslechterde.
|
Weken 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis Component van het American College of Rheumatology, activiteit Joint Count-71, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van een visuele analoge schaal (VAS). , Childhood Health Questionnaire Disability Index (CHAQ-DI) en hs-CRP.
Activiteit aantal gewrichten - 71 werd berekend als som (gewrichten met actieve artritis)*(71/aantal gewrichten met beoordeling).
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis Component van het American College of Rheumatology, activiteit Joint Count-71, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
Activiteit aantal gewrichten - 71 werd berekend als som (gewrichten met actieve artritis)*(71/aantal gewrichten met beoordeling).
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, beperkte bewegingsgewrichttelling, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
Het aantal gewrichten met beperkte beweging werd berekend als de som (gewrichten met beperkte beweging)*(67/aantal gewrichten met beoordeling).
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, beperkte bewegingsgewrichttelling, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
Het aantal gewrichten met beperkte beweging werd berekend als de som (gewrichten met beperkte beweging)*(67/aantal gewrichten met beoordeling).
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, Childhood Health Assessment Questionnaire Disability Index, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De CHAQ-vragenlijst bestaat uit 30 vragen die betrekking hebben op 8 domeinen: aankleden/verzorgen, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reikwijdte, grip en activiteiten.
Elk domein wordt gescoord op een vierpuntsschaal, variërend van 0 tot 3: 0 (zonder enige moeite), 1 (met enige moeite), 2 (met veel moeite) en 3 (niet in staat om het te doen).
Er is een aanvullend antwoord 'niet van toepassing' beschikbaar om activiteiten aan te geven die de deelnemer niet kan uitvoeren omdat hij/zij te jong is.
De CHAQ-DI totaalscore is de som van de domeinscores gedeeld door het aantal domeinen dat een niet-ontbrekende score heeft.
Deze totaalscore varieert van 0 (beste) tot 3 (slechtste).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis Component van het American College of Rheumatology, Childhood Health Assessment Questionnaire Disability Index, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De CHAQ-vragenlijst bestaat uit 30 vragen die betrekking hebben op 8 domeinen: aankleden/verzorgen, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reikwijdte, grip en activiteiten.
Elk domein wordt gescoord op een vierpuntsschaal, variërend van 0 tot 3: 0 (zonder enige moeite), 1 (met enige moeite), 2 (met veel moeite) en 3 (niet in staat om het te doen).
Er is een aanvullend antwoord 'niet van toepassing' beschikbaar om activiteiten aan te geven die de deelnemer niet kan uitvoeren omdat hij/zij te jong is.
De CHAQ-DI totaalscore is de som van de domeinscores gedeeld door het aantal domeinen dat een niet-ontbrekende score heeft.
Deze totaalscore varieert van 0 (beste) tot 3 (slechtste).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, C-Reactive Protein, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
Serumconcentraties van hs-CRP werden bepaald om de PD-effecten van sarilumab te beoordelen.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, C-Reactive Protein, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
Serumconcentraties van hs-CRP werden bepaald om de PD-effecten van sarilumab te beoordelen.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, Physician Global Assessment of Disease Activity, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De globale beoordeling door artsen van de ziekteactiviteit werd beoordeeld op basis van een verankerde horizontale VAS-score van 100 mm, variërend van 0 tot 10, waarbij 0 wordt beschouwd als de beste ziekteactiviteit (geen ziekteactiviteit) en 10 als de slechtste (meeste ziekteactiviteit).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis American College of Rheumatology Component, Physician Global Assessment of Disease Activity, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De globale beoordeling door artsen van de ziekteactiviteit werd beoordeeld op basis van een verankerde horizontale VAS-score van 100 mm, variërend van 0 tot 10, waarbij 0 wordt beschouwd als de beste ziekteactiviteit (geen ziekteactiviteit) en 10 als de slechtste (meeste ziekteactiviteit).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis Component van het American College of Rheumatology, beoordeling door deelnemer/ouder van het algehele welzijn, in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn werd beoordeeld op basis van een verankerde horizontale VAS-score van 100 mm, variërend van 0 tot 10, waarbij 0 wordt beschouwd als de beste ziekteactiviteit (geen ziekteactiviteit) en 10 als de slechtste (de meeste ziekteactiviteit).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij juveniele idiopatische artritis Component van het American College of Rheumatology, beoordeling door deelnemer/ouder van het algehele welzijn, in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JIA ACR-componenten omvatten gewrichten met actieve artritis (0 tot 71 gewrichten), gewrichten met beperkte beweging (0 tot 67 gewrichten), een globale beoordeling door een arts van de ziekteactiviteit en een beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn met behulp van VAS, CHAQ-DI en hs-CRP.
De beoordeling door de deelnemer/ouder van het algehele welzijn werd beoordeeld op basis van een verankerde horizontale VAS-score van 100 mm, variërend van 0 tot 10, waarbij 0 wordt beschouwd als de beste ziekteactiviteit (geen ziekteactiviteit) en 10 als de slechtste (de meeste ziekteactiviteit).
Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Cohorten 1 en 3: gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in activiteitsscore voor juveniele artritisziekte (JADAS-27) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12
|
De JADAS wordt gebruikt voor de beoordeling van de ziekteactiviteit en omvat vier metingen: de globale beoordeling door de arts van de ziekteactiviteit (VAS-bereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen activiteit en 10= maximale activiteit), de globale beoordeling van het welzijn door ouders/deelnemers (VAS-bereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen activiteit en 10= maximale activiteit), aantal gewrichten met actieve ziekte (bereik: 0 tot 27; waarbij 0= geen activiteit en 27= maximale activiteit), en ontstekingsindex bepaald door hs-CRP of ESR (genormaliseerd schaalbereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 10= maximale ziekteactiviteit).
De JADAS-totaalscore wordt berekend als de eenvoudige som van de scores van de 4 componenten.
De totaalscore varieert van 0 tot 57, waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 57= maximale ziekteactiviteit.
Hogere scores duiden op een hogere ziekteactiviteit.
Klinische JADAS-27 is zonder CRP- of ESR-component en de score varieert van 0 tot 47 waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 47= maximale ziekteactiviteit.
|
Basislijn (dag 1) en week 12
|
|
Cohort 2: gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de activiteitsscore van de juveniele artritisziekte in week 12, 24, 48, 96 en 156
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
De JADAS wordt gebruikt voor de beoordeling van de ziekteactiviteit en omvat vier metingen: de globale beoordeling door de arts van de ziekteactiviteit (VAS-bereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen activiteit en 10= maximale activiteit), de globale beoordeling van het welzijn door ouders/deelnemers (VAS-bereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen activiteit en 10= maximale activiteit), aantal gewrichten met actieve ziekte (bereik: 0 tot 27; waarbij 0= geen activiteit en 27= maximale activiteit), en ontstekingsindex bepaald door hs-CRP of ESR (genormaliseerd schaalbereik: 0 tot 10; waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 10= maximale ziekteactiviteit).
De JADAS-totaalscore wordt berekend als de eenvoudige som van de scores van de 4 componenten.
De totaalscore varieert van 0 tot 57, waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 57= maximale ziekteactiviteit.
Hogere scores duiden op een hogere ziekteactiviteit.
Klinische JADAS-27 is zonder CRP- of ESR-component en de score varieert van 0 tot 47 waarbij 0= geen ziekteactiviteit en 47= maximale ziekteactiviteit.
|
Basislijn (dag 1) en week 12, 24, 48, 96 en 156
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van de behandelingsperiode, maximaal 156 weken voor portie 1 en 2 en 96 weken voor portie 3
|
Een ongewenste gebeurtenis (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek waaraan een geneesmiddel is toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de onderzoeksbehandeling.
Een SAE is elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft of levensbedreigend is, of een ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, of dat resulteert in een aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, of een belangrijke medische gebeurtenis is. evenement.
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die ontstaan of verergeren tijdens de behandelingsperiode [dat wil zeggen vanaf het moment van de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot 6 weken na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling].
|
Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van de behandelingsperiode, maximaal 156 weken voor portie 1 en 2 en 96 weken voor portie 3
|
|
Aantal deelnemers met lokale sitereacties
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van de behandelingsperiode, maximaal 156 weken voor portie 1 en 2 en 96 weken voor portie 3
|
Deelnemers werden gedurende ten minste 30 minuten geobserveerd na elke toediening van de onderzoeksbehandeling, ter plaatse of thuis, en eventuele lokale reacties werden in het dagboek genoteerd, ongeacht of ze klinisch significant waren.
|
Vanaf de eerste toediening van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van de behandelingsperiode, maximaal 156 weken voor portie 1 en 2 en 96 weken voor portie 3
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 september 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 april 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 mei 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 mei 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
18 mei 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DRI13925
- 2015-003999-79 (EudraCT-nummer)
- U1111-1177-3487 (Register-ID: ICTRP)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .